CStone Pharmaceuticals, et lægemiddel under udvikling, foreslås at modtage betinget godkendelse fra CHMP

Blueprint Medicines, en partner af CStone Pharmaceuticals, annoncerede for nylig, at Det Europæiske Lægemiddelagenturs' s Komité for humanmedicinske lægemidler (CHMP) har udsendt en positiv anmeldelse, der antyder betinget godkendelse af listen over avapritinib-tabletter (avapritinib) som en monoterapi. Til behandling af uresektabel eller metastatisk gastrointestinal stromal tumor (GIST) voksne patienter med blodplade-afledt vækstfaktorreceptor alfa (PDGFRA) gen exon 18 D842V mutation. Europa-Kommissionen vil godkende den endelige inden udgangen af ​​september i år.

Apotinib er en kraftfuld og meget specifik KIT- og PDGFRA-mutantkinasehæmmer udviklet af Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals har den eksklusive tilladelse til udvikling og kommercialisering af lægemidlet i Greater China. I begyndelsen af ​​2020 blev apotinib godkendt af den amerikanske FDA til behandling af uomsættelige eller metastatiske voksne GIST-patienter med mutationer i exon 18 af PDGFRA-genet (inklusive PDGFRA D842V-mutationen). Det er det første præcise GIST-mål, der markedsføres i USA for stoffer.

CHMP' s positive gennemgang af apotinib er baseret på effektivitets- og sikkerhedsdataene i det kliniske NAVIGATOR fase 1 forsøg og sikkerhedsresultaterne i VOYAGER klinisk fase 3 forsøg. Data viser, at apotinib har vist en dyb og langvarig klinisk respons i behandlingen af ​​PDGFRA exon 18 D842V-mutante GIST-patienter, og det tolereres godt. Relevante kliniske forskningsdata er offentliggjort i tidsskriftet The Lancet Oncology den 29. juni 2020.

Gennemgangsudtalelserne fra CHMP vil blive forelagt Europa-Kommissionen (EF), der er ansvarlig for godkendelsen af ​​markedsføringstilladelsen for farmaceutiske produkter til videre gennemgang. Hvad angår noteringsansøgningen af ​​apotinib, forventes Europa-Kommissionen at give en endelig godkendelse inden udgangen af ​​september i år. Hvis godkendt, vil apotinib blive det første målrettede terapimedicin for GIST-patienter, der bærer D842V-mutationen i exon 18 af PDGFRA-genet, der markedsføres i Den Europæiske Union. Stoffet markedsføres under handelsnavnet AYVAKYT.

I Kina indsendte CStone Pharmaceuticals en ny ansøgning om lægemiddelliste til apotinib til National Food and Drug Administration (NMPA) i Kina i april i år, der dækker to indikationer: orFor behandling af blodpladeafledt vækstfaktorreceptor alpha (PDGFRA) Exon 18 mutationer (inklusive PDGFRA D842V-mutationer) hos voksne patienter med ikke-omsættelig eller metastatisk GIST, og ② voksne patienter med fjerdelinjes ikke-omsættelige eller metastatiske GIST.