FDA godkender første nye orale stof til lupus nefritis

Januar 22, Aurinia Pharmaceuticals meddelte, at FDA har godkendt notering af Lupkynis (voclosporin), kombineret med immunosuppressive terapi til behandling af voksne aktive lupus nefritis (LN). Lupkynis er den første orale behandling for lupus nefritis godkendt af FDA.

Fucyclosporin er en cyclosporin analog. Efter strukturel modifikation øges aktiviteten med 3-4 gange, og de relaterede metabolitter ryddes hurtigere, hvilket gør PK/PD-forholdet lettere at forudsige. Sammenlignet med cyclosporin, ciclosporin har også fordelene ved mindre indvirkning på kolesterol og triglycerider og lavere risiko for diabetes.

I det kliniske hovedfase III-forsøg var andelen af patienter, der fik voclosporin kombineret med standardbehandling (SoC) for at opnå fuldstændig nyreremission i uge 52, næsten dobbelt så stor som i standardbehandlingsgruppen (40,8 % vs. 22,5 %) og urinproteincreatinin Satsen for nedsat forhold (UPCR) var dobbelt så høj som i kontrolgruppen. UPCR er en standardmetode, der anvendes til at overvåge proteinniveauer i nyrerne. Tidlig indgriben og nyreremission kan forbedre den langsigtede prognose og forhindre uoprettelige nyreskader.

De mest almindelige (> 3%) bivirkninger er nedsat glomerular filtrering sats, højt blodtryk, diarré, hovedpine, anæmi, hoste, urinvejsinfektion, epigastriske smerter, fordøjelsesbesvær, hårtab, nyreinsufficiens, mavesmerter, mundhulen Sår, træthed, rystelser, akut nyreskade, og tab af appetit.

Lupus nefritis er en af de mest alvorlige komplikationer af systemisk lupus erythematosus (SLE). Hvis dårligt kontrolleret, Det kan forårsage permanent og irreversibel nyreskader, hvilket øger risikoen for nyresvigt, hjerte-kar-hændelser, og død. Der er ca 200.000-300.000 SLE patienter i USA, hvoraf 1 / 3 har udviklet sig til LN på tidspunktet for diagnosen. Sammenlignet med kaukasiere har sorte og asiatiske patienter med SLE en firedoblingsrisiko for at udvikle LN. Sorte og latinamerikanere med SLE også en tendens til at udvikle LN tidligere og har dårligere resultater.

LN har altid manglet effektive behandlingslægemidler. december 2020 udviklede GSK en ny indikation for belyumumab til LN-patienter, der får standardbehandlinger. Det er det første lægemiddel godkendt af FDA til behandling af lupus nefritis. Fucyclosporin er den første orale behandling godkendt af FDA specielt til behandling af LN.