FDA nægter at godkende nyt lægemiddel roxadustat

FibroGen meddelte, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har udsendt et komplet svarbrev vedrørende New Drug Application (NDA) afroxadustattil behandling af kronisk nyresygdom (CKD) anæmi, med angivelse af, at den ikke godkender markedsføringsansøgningen afroxadustat, Og krævede, at virksomheden gennemførte yderligere kliniske undersøgelser af roxadustat, inden NDA blev indsendt igen.

roxadustater en hypoxia-inducerbar faktor prolylhydroxylase (HIF-PH) -hæmmer. Det kan behandle renal anæmi ved at stimulere produktionen af ​​røde blodlegemer, regulere jernmetabolismen og reducere hepcidin. I 2019 blev forskere, der opdagede mekanismen for hypoxi-inducerbare faktorer, tildelt Nobelprisen i fysiologi eller medicin det år, og roxadustat, som blev født ud af disse videnskabelige forskningsresultater, har også tiltrukket sig stor opmærksomhed.

På nuværende tidspunkt,roxadustater blevet godkendt til markedsføring i Kina, Japan, Chile, Sydkorea og andre steder til behandling af CKD-anæmi hos ikke-dialyseafhængige (NDD) og dialyseafhængige (DD) voksne patienter, og EU vil ansøge om produktet på markedet i slutningen af ​​august Tag en beslutning.

Faktisk har FDA' s beslutning allerede foregået. FDA' s første PDUFA -deadline for roxadustat var december 2020, men derefter forlængede den sin anmeldelse til marts 2021 og derefter til august 2021.

Mens man ventede på FDA' s godkendelsesbeslutning, udsendte FibroGen en erklæring den 6. april, hvor man erkendte, at de standarder, der blev brugt til at analysere roxadustat hjertesikkerhedsdata, blev ændret for at gøre dataene mere fordelagtige. Nye data indikerer, at roxadustat muligvis ikke er bedre end darpoetin alpha for at reducere risikoen for negative kardiovaskulære hændelser hos patienter. Berørt af dette faldt FibroGen' s aktiekurs 43% den dag.

I midten af ​​juli 2021 offentliggjorde FDAs rådgivende udvalg resultaterne af sin gennemgang af roxadustat til behandling af kronisk nyresygdom anæmi. Udvalget anbefalede med et overvældende antal negative stemmer ikke at godkende markedsføringsansøgningen for roxadustat. Selvom FDA ikke altid følger det rådgivende udvalg's anbefalinger, er det klart, at der ikke er sket nogen undtagelser denne gang.

Med hensyn til FDA's beslutning om at nægte at godkenderoxadustat, FibroGens administrerende direktør Enrique Conterno udtrykte "meget skuffet": "Dette er en uheldig dag for patienter med CKD -anæmi i USA. Roxadustat ændrer i øjeblikket livet for patienter rundt om i verden. Dernæst diskuterer vi det næste trin i USA med vores partner AstraZeneca."