Den amerikanske FDA godkender Vertex til klinisk test af fuldt differentieret holmecelleterapi afledt af stamceller!

Vertex Pharmaceuticals meddelte for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt en ny ansøgning om klinisk afprøvning af lægemidler (IND), der gør det muligt for virksomheden at indlede kliniske forsøg med VX-880. VX-880 er en stamcelleafledt, fuldt differentieret holmecelleterapi til behandling af type 1-diabetes (T1D).

Vertex planlægger at indlede et fase 1/2 enkeltarms, åbent klinisk forsøg i første halvdel af 2021 ved hjælp af VX-880 til behandling af patienter med type 1-diabetes (T1D) med nedsat hypoglykæmibevidsthed og svær hypoglykæmi. Forsøget vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​forskellige doser af VX-880, og ca. 17 patienter vil deltage i dette kliniske forsøg.

Dr. Bastiano Sanna, administrerende vicepræsident og chef for celle- og genterapi ved Vertex, sagde: ”Da vi fejrer 100-året for opdagelsen af ​​insulin i år, er vi meget glade for at introducere den første klasse i cellebehandling i klinikken, som har potentialet til gavn for T1D. Patienter har en meningsfuld indvirkning. Vi ser frem til at lancere vores kliniske program og teste vores unikke metode til at bruge stamcelleafledt fuldt differentieret insulin til at producere holmeceller til erstatning for de ødelagte holmeceller hos patienter med type 1-diabetes."

Type 1-diabetes (T1D) er forårsaget af autoimmun ødelæggelse af insulinproducerende holmeceller i bugspytkirtlen, hvilket resulterer i nedsat insulinsekretion og nedsat blodsukkerkontrol. Mangel på insulin kan forårsage unormal behandling af næringsstoffer i kroppen, hvilket kan føre til høje blodsukkerniveauer. Højt blodsukker kan føre til diabetisk ketoacidose, som over tid kan føre til komplikationer såsom nyresygdom / svigt, øjensygdom (inklusive synstab), hjertesygdomme, slagtilfælde, nerveskader og endda død. På grund af begrænsningerne og kompleksiteten af ​​insulinafgivelsessystemet er det vanskeligt for T1D-patienter at opnå og opretholde en balance i blodglukosekontrol. Hypoglykæmi er stadig en nøglebegrænsende faktor i blodsukkerstyring. Alvorlig hypoglykæmi kan føre til bevidsthedstab, koma, krampeanfald, kvæstelser og endda dødsfald. Ud over insulinbehandling er der i øjeblikket begrænsede muligheder for behandling af T1D.

VX-880 (tidligere kendt som STx-02) er en undersøgende allogen human stamcelle-afledt ø-celleterapi. Det planlægger i øjeblikket at evaluere T1D-patienter med nedsat hypoglykæmibevidsthed og svær hypoglykæmi. VX-880 har potentialet til at genoprette kroppens' s evne til at regulere blodsukkerniveauet ved at gendanne ø-cellefunktionen (inklusive insulinproduktion).

VX-880 kliniske forsøg vil omfatte infusion af fuldt differentierede funktionelle bugspytkirtleceller og langvarig kombineret immunsuppressiv terapi for at beskytte bugspytkirteløceller mod immunafstødning.