Den amerikanske FDA godkender BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) ny indikation: behandling af Waldenstrom's macroglobulinemia!--1 / 2

BeiGene meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkendt sin BTK-hæmmer Brukinsa (Zanubrutinib) til behandling af voksne patienter med Waldenstroms makroglobulinemia (WM). Dette markerer Brukinsas anden indikationsgodkendelse i USA og den tredje globale godkendelse af WM.

Med hensyn til medicin er den anbefalede dosis Brukinsa 160 mg to gange om dagen eller 320 mg en gang om dagen, som kan tages på tom mave eller efter måltider. Dosis af Brukinsa kan justeres i henhold til bivirkninger. Hvis patienten har alvorlige leverskader og tager stoffer med specifikke interaktioner, kan dosis reduceres.

Denne godkendelse er hovedsageligt baseret på effektresultaterne af multi-center, open-label Fase 3 ASPEN-forsøget (NCT03053440). Forsøget blev udført hos WM-patienter og sammenlignede Brukinsa med den markedsførte BTK-hæmmer Imbruvica (ibrutinib). Kohorte 1 inkluderede 201 patienter med MYD88 mutation (MYD88MUT). Forsøgets primære effektslutpunkt er den meget gode delresponsrate (VGPR) i den samlede population, der er omfattet af hensigten om at behandle (ITT), vurderet af Independent Review Committee (IRC).

Resultaterne viste, at Ifølge den reviderede 6. internationale arbejdsgruppe om Waldenstroms Macroglobulinemia (IWWM-6) Remission Standard (Treon 2015) var VGPR 28% i Brukinsa-behandlingsgruppen og 19% i Imbruvica-behandlingsgruppen. Ifølge IWWM-6-remissionskriterierne (Owen et al. 2013) var VGPR 16% i Brukinsa-behandlingsgruppen og 7% i Imbruvica-behandlingsgruppen.

I FDA-godkendte Brukinsa etiket, er den vigtigste effekt resultat defineret som: Delvis respons (PR) eller bedre responsrate vurderet af IRC. På grundlag af en af versionerne af IWWM-6-remissionskriterierne var eftergivelsesprocenten i Brukinsa-behandlingsgruppen 78% (95% CI: 68, 85), og Imbruvica-gruppen var 78% (95% CI: 68, 86); 12 måneder På det tidspunkt var den vedvarende eftergivelsesprocent uden begivenheder 94% (95% CI: 86, 98) i Brukinsa-koncernen og 88% (95% CI: 77, 94) i Imbruvica-gruppen.

I dette forsøg, baseret på en samlet sikkerhedspopulation på 779 patienter, var de mest almindelige bivirkninger i Brukinsa-gruppen (≥20% af patienterne); neutropeni, øvre luftveje infektion, thrombocytopenia, udslæt, blødning, og smerter i bevægeapparatet , Lav hæmoglobin, blå mærker, diarré, lungebetændelse, hoste.

WM er en sjælden indolent lymfom, der tegner sig for mindre end 2% af ikke-Hodgkins lymfom (NHL) patienter. Sygdommen forekommer normalt hos ældre patienter og findes hovedsageligt i knoglemarven, men det kan også involvere lymfeknuder og milt.

Brukinsa (Zanubrutinib) er en lille molekylehæmmer af Brutons tyrosinkinase (BTK), der er udviklet uafhængigt af BeiGene-forskere. Det er i øjeblikket gennemgår omfattende kliniske forsøg på verdensplan som et enkelt middel og i kombination med andre behandlinger Narkotika bruges til at behandle en række B-celle maligniteter. Da nye BTK løbende vil blive syntetiseret i den menneskelige krop, Opnår Brukinsas design fuldstændig og kontinuerlig hæmning af BTK-protein ved at optimere biotilgængelighed, halveringstid og selektivitet. Med sine differentierede farmakokinetiske lægemidler fra andre godkendte BTK-hæmmere kan Brukinsa hæmme spredningen af maligne B-celler i flere sygdomsrelaterede væv.

I november 2019 blev Brukinsa (Zanubrutinib) var den første til at opnå accelereret godkendelse fra det amerikanske FDA til behandling af voksne patienter med kappecellelymfom (MCL), som tidligere har modtaget mindst én behandling. Denne godkendelse markerer en "nul gennembrud" for Kinas oprindelige anti-cancer stof til at gå i udlandet. På mindre end 2 år har Brukinsa opnået 11 myndighedsgodkendelser på verdensplan. Indtil videre er der indsendt mere end 30 markedsføringsansøgninger for flere indikationer, der dækker USA, Kina, EU og mere end 20 andre lande eller regioner.

I Kina, Brukinsa (Zanubrutinib) har modtaget 3 godkendelser: (1) I juni 2020 blev det godkendt med betingelser for behandling af voksne patienter med MCL, der tidligere havde modtaget mindst én behandling; (2) I juni 2020 blev den godkendt. Betinget godkendelse til behandling af voksne patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL)/lille lymfocytisk lymfom (SLL), som tidligere har modtaget mindst én behandling (3) Juni 2021, betinget godkendelse til behandling Voksne patienter med WM, som tidligere har modtaget mindst én behandling.