Den amerikanske FDA gav Tyvaso DPI (treprostinil, tørpulverinhalator) prioritetsgennemgang

United Therapeutics meddelte for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har accepteret New Drug Application (NDA) til Tyvaso DPI (inhaleret treprostinil) tørpulverinhalator og givet prioriteret gennemgang. Dette produkt bruges til at behandle pulmonal arteriel hypertension (PAH) og interstitiel lungesygdomsrelateret pulmonal arteriel hypertension (PH-ILD) og forbedre patientens' s træningskapacitet.

United Therapeutics har indsendt en Priority Review Voucher (PRV) til Tyvaso DPI NDA for at fremskynde FDA -gennemgangscyklussen. Virksomheden forventer, at FDA vil afslutte anmeldelsen i oktober 2021. FDA oplyste også, at den ikke har fundet nogen potentielle revisionsproblemer.

Tyvaso DPI er næste generations tørpulverformel af Tyvaso (treprostinil, inhalationsopløsning), som forventes at give en mere bekvem indgivelsesmetode end traditionel forstøvet Tyvaso -terapi.

Tyvaso inhalationsopløsning blev først godkendt af FDA i juli 2009 til behandling af patienter med pulmonal hypertension (PAH, WHO gruppe 1) og for at forbedre træningskapaciteten. I april i år godkendte FDA Tyvaso' s anden indikation til behandling af patienter med interstitiel lungesygdom-relateret pulmonal hypertension (PH-ILD; WHO Group 3) for at forbedre træningsydelsen.

Det er værd at nævne, at Tyvaso er den første og eneste godkendte behandling for PH-ILD i USA, der markerer en milepæl inden for PH-ILD. PH-ILD er en alvorlig livstruende sygdom. I nøgleforøgelsesstudiet forbedrede Tyvaso -behandlingen signifikant patientens' s træningskapacitet.

Treprostinils kemiske struktur

Treprostinil er en syntetisk prostacyclin -efterligning, som hovedsageligt virker ved direkte at udvide de pulmonale og systemiske arteriel senge og hæmme blodpladeaggregering.

Combination Therapeutics har lanceret en række forskellige doseringsformer for treprostinil, herunder: Tyvaso (inhalationsopløsning), Orenitram (depottabletter) og Remodulin (injektion). I øjeblikket udvikler United Therapeutics også et tørt pulver, Tyvaso DPI, som er Tyvaso' s næste generations tørpulverformel.

Tyvaso DPI' s New Drug Application (NDA) indeholder data fra BREEZE -undersøgelsen. Resultaterne offentliggjort i januar i år viste, at undersøgelsen nåede det primære endepunkt. Dataene viste sikkerheden og tolerabiliteten for PAH -patienter, der overgik fra Tyvaso (treprostinil) inhaleret opløsning til Tyvaso DPI. Derudover har farmakokinetiske (PK) undersøgelser foretaget hos raske frivillige vist, at eksponeringsækvivalenterne for treprostinil mellem Tyvaso DPI og Tyvaso inhalationsopløsninger er sammenlignelige.

Hvis det godkendes, forventes Tyvaso DPI at gøre betydelige fremskridt i behandlingen af ​​inhaleret treprostinil, hvilket giver fordelen ved bekvem administration sammenlignet med den eksisterende Tyvaso inhalerbare løsning.