Xarelto (rivaroxaban) ansøgning indsendt i USA: til pædiatriske patienter

Bayer meddelte for nylig, at dets udviklingspartner Johnson& Johnson (JNJ) s Janssen Research and Development Company har indsendt en New Drug Application (NDA) til US Food and Drug Administration (FDA) for at erstatte det orale antikoagulant Xarelto (rivaroxaban, Liberty). Vaxaban) bruges til behandling af pædiatriske patienter.

Xarelto er en oral faktor Xa -hæmmer. NDA søger at godkende Xarelto for 2 pædiatriske indikationer, herunder en ny alderssvarende vægtbaseret oral suspension formulering: (1) Anvendes fra fødsel til pædiatriske patienter under 18 år, efter mindst 5 dages første parenteral antikoagulation, brug Xarelto til behandling af venøs tromboemboli (VTE) og reducere risikoen for tilbagevendende VTE. (2) Xarelto bruges til tromboprofylakse til pædiatriske patienter med medfødt hjertesygdom, der er ≥2 år og har gennemgået Fontan -operation.

Hvis godkendt, vil Xarelto være den eneste orale faktor Xa -hæmmer for pædiatriske patienter i USA. For disse to potentielle indikationer afhænger dosis af Xarelto af kropsvægt, og patienter kan tage orale suspensioner eller tabletter.

De nuværende retningslinjer er begrænsede og anbefaler standard antikoagulant terapi til pædiatriske patienter med trombose eller risiko for trombose, der kræver injektioner, kostrestriktioner og regelmæssig laboratorieovervågning. I øjeblikket er der ingen FDA-godkendt antikoagulationsterapi til pædiatriske patienter med medfødt hjertesygdom, der har gennemgået Fontan-operation.

Tidligere på året blev Xarelto godkendt i Canada, EU (herunder Storbritannien), Japan og Schweiz: for pædiatriske patienter 18 år og ældre efter at have modtaget mindst 5 dages indledende parenteral antikoagulationsterapi, kan Xarelto bruges til behandling VTE og forhindre gentagelse af VTE. Bayer planlægger også at indsende en ansøgning om pædiatriske indikationer af Xarelto til forebyggelse af trombose efter Fontan -operation i EU.

Dr. Christian Rommel, chef for R& D hos Bayer Pharmaceuticals og medlem af forretningsudvalget, sagde: ”Indgivelsen af ​​denne ansøgning i USA er et vigtigt skridt til at hjælpe med at løse byrden af ​​venøs tromboemboli og vilje give læger vægtbaserede muligheder for levering af lægemidler hos pædiatriske patienter. Oral Xarelto Suspensionen vil undgå manipulation af voksne doseringsformer og i høj grad reducere antallet af injektioner, der kræves til antikoagulationsterapi og blodprøver."

Denne applikation er baseret på beviser fra tilstrækkelige og velkontrollerede undersøgelser af Xarelto hos voksne patienter samt data fra to fase 3 kliniske forsøg med Xarelto hos pædiatriske patienter: (1) EINSTEIN-Jr, som tidligere blev diagnosticeret som VTE Udviklet i pædiatriske patienter; (2) UNIVERSE, som blev brugt til pædiatriske patienter med risiko for VTE efter en nylig Fontan -operation. Det er værd at nævne, at EINSTEIN-Jr er det største kliniske forsøg, der er afsluttet til dato for at evaluere behandlingen af ​​pædiatriske patienter med VTE, og UNIVERSE er det første kliniske forsøg, der testede NOAC for at forhindre tromboemboli efter Fontan hos børn med medfødt hjertesygdom.

VTE påvirker mennesker i alle aldre. Den nuværende behandling af VTE hos børn er normalt afhængig af intravenøse antikoagulantia og kræver laboratorieovervågning og dosisjustering. På nuværende tidspunkt er børns&antikoagulationsbehandlingsprogrammer hovedsageligt baseret på ekstrapolering af observationsdata og voksne data.

Rivaroxabaner den mest anvendelige ikke-vitamin K-antagonist nye orale antikoagulant (NOAC) i verden, og den markedsføres under handelsnavnet Xarelto. Indtil nu er Xarelto blevet godkendt til 9 terapeutiske indikationer, og indikationerne er forskellige i forskellige lande. Sammenlignet med andre NOAC'er kan Xarelto yde beskyttelse til patienter med omfattende venøs tromboemboli (VTE) og arteriel tromboemboli (moms): (1) Til ikke-valvulær atrieflimren (AF) med en eller flere risikofaktorer Voksne patienter for at forhindre slagtilfælde og systemisk emboli; (2) Behandl voksen lungeemboli (PE); (3) Behandl voksen dyb venetrombose (DVT); (4) Forhindre voksen DVT og PE -gentagelse; (5) Modtagelse af forebyggelse af venøs tromboemboli (VTE) hos voksne patienter, der gennemgår valgfri hofteudskiftning; (6) forebyggelse af venøs tromboemboli (VTE) hos voksne patienter, der gennemgår elektiv knæudskiftning; (7) ved forekomst af akut koronarsyndrom Hos voksne patienter med forhøjede hjertebiomarkører efter symptom, brug sammen med aspirin alene eller aspirin + clopidogrel/ticlopidin for at forhindre aterosklerotiske trombotiske hændelser; (8) for høj iskæmisk risiko Voksne patienter med kronisk koronararteriesygdom (CAD) eller symptomatisk perifer arteriel sygdom (PAD) for at forhindre aterosklerotiske trombotiske hændelser; (9) for børn og unge under 18 år mindst 5 dages første parenterale behandling Efter behandling med antikoagulantia behandles venøs tromboemboli (VTE) og forhindrer VTE -gentagelse.

Der kan være forskelle i de indikationer, der er godkendt af lande, men set fra alle indikationer er rivaroxaban blevet godkendt i mere end 130 lande. Siden lanceringen i 2008 har mere end 86 millioner patienter modtaget behandling på verdensplan.

Rivaroxabanblev opdaget af Bayer og udvikles i øjeblikket i fællesskab med Janssen R& D. Xarelto® er noteret uden for USA af Bayer, og er noteret i USA af Janssen Pharmaceuticals. I 2020 er Xarelto&s globale salg på op mod 7,5 milliarder amerikanske dollars.