AbbVox Botox (Botox) Træder USA Til review: Behandling af børn 5-17 år gammel!

AbbVie nylig meddelte, at USA Food and Drug Administration (FDA) har accepteret en supplerende biologisk produkt licens ansøgning (sBLA) indsendt af det, som søger at udvide recept oplysninger om Botox (fælles navn: onabotulinumtoxinA). For pædiatriske patienter (5-17 år) med utilstrækkelig respons, intolerance eller uvillige til at fortsætte antikollinerge lægemidler eller anden grund, behandling og en iboende nervesystem sygdom (såsom spina bifida, rygmarvsskade) ) Relaterede symptomer og tegn på detrusor (blæremusklen) overaktivitet.

BOTOX er den første og eneste neurotoksin, der er godkendt til voksne patienter til behandling af urinlækage (inkontinens) forårsaget af overaktiv blære forårsaget af neurologiske sygdomme. Lægemidlet er specielt egnet til: efter at have prøvet antikollinerge lægemidler Der er stadig voksne patienter med urin lækage eller intolerance af bivirkninger. BOTOX blokerer selektivt frigivelsen af neurotransmitteren acetylcholin ved det neuromuskulære kryds ved midlertidigt at blokere overførslen af nerveimpulser til musklen (i denne indikation, blæremusklen), hvilket midlertidigt reducerer muskelsammentrækning.

SBLA har til formål at udvide den gældende population af BOTOX® for børn i alderen 5-17 år. SBLA var baseret på data fra et randomiseret, dobbeltblindt fase III-studie og et langvarigt udvidet studie, der evaluerede sikkerheden og effektiviteten af Botox hos mere end 100 børn med neurogen detrusoroveraktivitet. SBLA vil blive gennemgået gennem en standard 10-måneders gennemgang cyklus. Måldatoen for brugergebyrmetoden for receptpligtig medicin (PDUFA) er første kvartal af 2021.

Neurogenderusoroveraktivitet (Billedkilde: epainassist.com)

AbbVie Botox og Neurotoxin Chief Scientific Officer og Senior Vice President Mitchell F. Brin, MD, sagde: "FDA's accept af denne ansøgning understreger vores fortsatte engagement i at forfølge det fulde potentiale af BOTOX® til at tjene en række sygdomme og patienter med kliniske behov. I øjeblikket, børn med neurogen detrusor overaktivitet har meget begrænsede behandlingsmuligheder efter svigt af anticholinergic terapi og før operationen. Hvis det godkendes, BOTOX® vil Det er den første neurotoksin terapi godkendt til behandling af børn med neurogene detrusor overaktivitet som reaktion på antikollinergic narkotika."

Paul F. Austin, MD, direktør for Institut for Pædiatrisk urologi, Texas Children's Hospital, og professor i urologi ved Baylor College of Medicine, sagde: "Med tiden, mange børn med interne neurologiske sygdomme vil udvikle blære-og nyreskader. Det er meget vigtigt. Nuværende behandlingsmuligheder omfatter normalt antikollinerge lægemidler. Ud over kirurgi, langvarig brug skal overvejes nøje. BOTOX® behandling af pædiatriske patienter med neurogen detrusoroveraktivitet viser lovende kliniske resultater. Vil opfylde uopfyldte og løbende medicinske behov blandt børn og unge."

Overdreven neurogenderusor muskelaktivitet skyldes manglende evne til rygmarven og blæren til at kommunikere effektivt. Som et resultat, blæremusklerne (detrusor muskler) kontrakt ufrivilligt, øge trykket i blæren og reducere mængden af blæren, resulterer i hyppig og utilsigtet udsivning af urin. Hvis ren intermitterende kateterisation og antikollinerge lægemidler ikke er tilstrækkeligt behandlet, denne betingelse kan kræve udvidet cystoplasty (en vidtrækkende kirurgisk procedure for at forstørre blæren ved hjælp af en patients tarm) for at forhindre nyreskader.

Der er mange årsager til overdreven neurogen detrusor muskelaktivitet hos børn, såsom tværgående myelitis, rygmarvsskade, og spina bifida. Blandt dem, spina bifida er den mest almindelige årsag, der påvirker 1.500 til 2.000 af de mere end 4 millioner babyer i USA hvert år. Mere end 90% af patienter med spina bifida har urinsymptomer.

Botox er udviklet af Aierjian (erhvervet af AbbVie). Den vigtigste komponent i stoffet er højt renset botulinum toksin type A, som er en nerveledning blokker bruges til behandling af overdreven Aktive muskler. Botox blev først godkendt i 1989 til behandling af ansigtsspasmer og strabismus. Det blev godkendt til cervikal dystoni i 2000. Senere blev det yderligere udvidet til området for skønhed, herunder rynke reduktion, ansigt udtynding, fjernelse af øjenbryn linjer og kragetæer. I de seneste år, Botox er også blevet godkendt til behandling af forskellige indikationer såsom øvre lemmer krampe, kronisk migræne, neurologisk inkontinens, overaktiv blære, krampe, og svær underarm svedtendens (underarm hyperhidrosis).

I USA, som nu, Botox er blevet godkendt af FDA for 11 behandling indikationer. I løbet af de sidste 30 år, mere end 100 millioner flasker Botox® og Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) er blevet solgt på verdensplan, og mere end 3700 artikler er blevet offentliggjort i videnskabelige og medicinske tidsskrifter. Botox® neurotoksin er en af de mest undersøgte lægemidler i verden.