Epclusa godkendt til børn med hepatitis C

Den amerikanske FDA godkendte den supplerende anvendelse af Gileads tredje generation af hepatitis C-lægemiddel Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) til behandling af alder ≥ 6 år eller vægt ≥ 17 kg uden cirrhose (leversygdom ) eller kun milde børn med kronisk hepatitis C af genotype 1 - 6 med svær cirrhose. Samtidig bruges Bong Tong Sha kombineret med ribavirin til behandling af pædiatriske patienter med svær levercirrose i alderen ≥ 6 år eller vejer ≥ 17 kg.

Dr. Debra Birnkrant, direktør for den antivirale afdeling i FDA' s Center for Drug Evaluation and Research, sagde:" Denne godkendelse giver nye behandlingsmuligheder for børn og unge med hepatitis C."

Hepatitis C forårsages af infektion med hepatitis C-virus (HCV), hvilket kan føre til nedsat leverfunktion eller svigt. Ifølge statistikker har ca. 130-150 millioner mennesker over hele verden kronisk hepatitis C. Blandt de inficerede er ca. 11 millioner børn under 15 år, hvoraf 5 millioner er i perioden med viremia (med henvisning til virussen i blodet).

Dr. Kathleen B Schwarz, professor i pediatri ved Johns Hopkins University School of Medicine, sagde:" Selvom behandlingen af ​​hepatitis C er forbedret markant i de senere år, skal børnelæger stadig overveje en række faktorer, herunder genotyper, når valg af behandling Og sværhedsgraden af ​​leversygdom. Udvidelse af godkendelsen af ​​Bongtongsa kan hjælpe berettigede børn med hepatitis C til at bekæmpe denne dødelige leversygdom."

Epclusa er verdens' s første fuldt orale, pan-genotype, en enkelt tablet hepatitis C-behandlingsplan. Godkendt i De Forenede Stater i juni 2016 til behandling af voksne patienter med kronisk HCV-infektion med / uden cirrhose af alle genotyper (type 1-6) Patienter med kompenseret cirrhose). I øjeblikket er stoffet også blevet opført i Kina.

Godkendelsen var baseret på data fra et fase II ublind klinisk multicenterundersøgelse (undersøgelse 1143). Forsøget indskrev 175 børn, der modtog 12 ugers Epclusa-behandling, hvoraf 173 blev inkluderet i effektivitetsanalysen. Epclusas farmakokinetik, sikkerhed og effektivitet er verificeret her.

Resultaterne viser, at:

· Der er ingen signifikant forskel i farmakokinetikken hos pædiatriske patienter sammenlignet med voksne patienter.

· Sikkerheden og effektiviteten af ​​Bentongsha-behandling for børn 6 år og derover er stort set i overensstemmelse med resultaterne fra voksne.

· Blandt 102 patienter i alderen 7-12 år var 93% af patienter med genotype 1 og 100% af patienter med genotyper 2, {{6} }, 4 og 6 påviste ikke virus i blodet efter 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingen. Viser, at hepatitis C-infektionen er blevet helbredt.

· Af 71 patienter i alderen 6-11 år med genotyper 1-4 havde 93% genotype 1 patienter, 91% havde genotype 3 patienter, 100% havde patienter med genotype 2 og genotype 4 . Efter 12 uger blev der ikke påvist nogen virus i blodet.

· De mest almindelige bivirkninger er træthed og hovedpine. Bivirkningerne, der er observeret hos pædiatriske patienter, er i overensstemmelse med dem hos voksne patienter.

Epclusa indeholder en advarsel om sort kasse: antyder, at lægemidlet kan forårsage risikoen for hepatitis B-virusreaktivering hos patienter med hepatitis C / HBV-co-infektion. For børn yngre end 6 år er Bentongsa's sikkerhed og effektivitet endnu ikke fastlagt.