Forebyggende immunterapi Monoklonal antistof Teplizumab Anvendt til notering i USA

Provention Bio er et biofarmaceutisk firma i klinisk fase dedikeret til at udvikle innovative terapier, der opfanger og forhindrer immunmedierede sygdomme. For nylig annoncerede virksomheden, at det har indledt rullende indsendelse af en biologisk produktlicensansøgning (BLA) af teplizumab (PRV-30 1) til den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA), som er en anti-CD 3 monoklonalt antistof brugt til forebyggelse af højrisikogrupper Eller udsæt forekomsten af ​​klinisk type 1 diabetes (T 1 D), hvor den højrisikopopulation refererer til tilstedeværelsen af 2 eller mere T 1 D-relaterede autoantistoffer i kroppen.

I USA og Den Europæiske Union blev teplizumab tildelt henholdsvis Breakthrough Drug Qualification (BTD) og Priority Drug Qualification (PRIME). Hvis det er godkendt, vil teplizumab være den første behandling til at forhindre / forsinke udviklingen af ​​klinisk type 1 diabetes (T 1 D) i højrisikogrupper.

Rullende indsendelse giver farmaceutiske virksomheder mulighed for at indsende nogle afsluttede moduler i BLA til FDA til gennemgang uden at skulle vente på, at hvert modul skal være afsluttet, inden de indsendes til gennemgang. I øjeblikket har Provention indsendt ikke-kliniske moduler og forventer at indsende kliniske moduler og kemiske, fremstillings- og kontrolmoduler (CMC) moduler i tredje kvartal af 2020. Når det sidste BLA-modul er indsendt, vil FDA specificere måldatoen for BLA-receptpligtig lægemiddelbrugermetode (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{1}}; s BLA-indsendelse er baseret på kliniske data fra 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; undersøgelse udført af TrialNet. Undersøgelsen evaluerede effektiviteten og sikkerheden af ​​teplizumab til forebyggelse eller forsinkelse af klinisk type 1 diabetes (T 1 D) i højrisikogrupper. Forskningsdata blev frigivet på 79 det videnskabelige møde i American Diabetes Association (ADA20 1 9) i San Francisco i 20. juni 1 9. Resultaterne viste, at et enkelt 2-ugers (1 4-dages) forløb med teplizumab-behandling signifikant forsinkede begyndelsen og diagnosen klinisk T 1 D hos børn og voksne med høj risiko sammenlignet med placebo. Forekomsten af ​​T 1 D blev reduceret med {{1 6}}%, og mediantiden for begyndelsen blev forsinket med mindst {{1 7}} år. Disse data viser tydeligt, at kortvarig immunterapi markant kan forsinke den kliniske udvikling af T 1 D, og ​​udviklingen af ​​immunmodulerende lægemidler, der ikke kræver kontinuerlig behandling for at påvirke autoimmune sygdomme, vil være et stort paradigmeskifte.

I henhold til 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; undersøgelse, teplizumab er den første immunmodulator, der signifikant kan forsinke den kliniske begyndelse af T 1 D. Det forventes at gribe ind og grundlæggende ændre fremskridtene med T 1 D i højrisikogrupper!

Ashleigh Palmer, præsident og administrerende direktør for Provention, sagde: 0010010 quot; Lanceringen af ​​vores teplizumab BLA-indsendelsesproces er en vigtig milepæl for Provention, som har potentialet til at være det første lægemiddel, der nogensinde er brugt til at forhindre / forsinke klinisk type {{1}} diabetes i højrisikogrupper. Sidste år Data fra det offentliggjorte 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; undersøgelse understreger det transformative terapeutiske potentiale af teplizumab ved at forsinke eller forhindre forekomsten af ​​insulinafhængig T 1 D i den kliniske fase. Vi vil bestræbe os på at afslutte BLA-indsendelsen inden årets udgang og ser frem til at fremme forskriftsprocessen. Arbejd også tæt med FDA. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) forebyggelse og intervention af forløbet af type {{1}} diabetes (T 1 D)

teplizumab er et anti-CD {{1}} monoklonalt antistof, der er udviklet til at opfange og forhindre klinisk T 1 D. Antistoffet er blevet evalueret i flere kliniske studier, der involverede mere end 1, 000 patienter, hvoraf mere end 800 patienter modtog teplizumab. Tidligere forskning udført i nyligt diagnosticerede patienter viste, at teplizumab fortsat demonstrerer sin evne til at opretholde ß-cellefunktion og reducere brugen af ​​eksogent insulin. I øjeblikket evaluerer Provention Bio teplizumab for patienter med nydiagnosticeret klinisk T 1 D (fase III PROTECT-undersøgelse) og vurderer også potentialet af teplizumab til forebyggelse af T 1 D blandt højrisiko personer i slægtninge til T 1 D-patienter.

Den 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; undersøgelse tilmeldte i alt 76 0010010 quot; højrisiko 0010010 quot; forsøgspersoner i alderen 8-49 år. Disse forsøgspersoner havde 2 eller mere T 1 autoantistoffer og unormal glukosemetabolisme (unormal blodglukose). 72% af forsøgspersoner var under 1 8 år gamle. I undersøgelsen blev disse forsøgspersoner randomiseret til at modtage teplizumab eller placebo.

Resultaterne af undersøgelsen viste, at hos højrisikobørn og voksne forsinkede et enkelt 1 4-dages forløb med teplizumab-behandling signifikant forsinkelse af starten og diagnosen klinisk T 1 D sammenlignet med placebo med en median forsinkelse på 2 år. Specifikt var median tid til klinisk diagnose af T 1 D i placebogruppen lidt over 24 måneder. I modsætning hertil var mediantiden for klinisk diagnose af T 1 D i teplizumab-gruppen lidt over 48 måneder (p=0. 006). I undersøgelsesperioden udviklede 72% af patienterne i placebogruppen klinisk diabetes sammenlignet med kun 43% i teplizumab-gruppen. I undersøgelsen tolereredes teplizumab godt, og sikkerhedsdataene var i overensstemmelse med tidligere undersøgelser af nyligt diagnosticerede patienter.

Dr. Eleanor Ramos, Chief Medical Officer og Chief Operating Officer for Provention Bio, sagde: 0010010 quot; Denne milepæl-gennembrudsundersøgelse viser, at vi kan bruge immunterapi, især teplizumab, for at forhindre eller markant forsinke indtræden af ​​klinisk type { {1}} diabetes i mindst 2 år Vigtigere er det, at ca. 60% af forsøgspersonerne i undersøgelsen ikke udviklede T 1 D efter et forløb med teplizumab-behandling , hvilket er dobbelt så højt som placebogruppen. Teplizumab er den første immunmodulering, der kan forsinke den kliniske begyndelse af T 1 D Agent. 0010010 quot;

Kevan Herold, Ph.D., hovedundersøger for undersøgelsen og professor i immunobiologi og medicin ved Yale University, sagde: 0010010 quot; Disse resultater har reel klinisk betydning for personer, der er i fare for type {{{{ 2}}}} diabetes, såsom familiemedlemmer til patienter. Forsinkelse af begyndelsen af ​​klinisk T 1 D kan betyde Sygdomsbyrden kan blive forsinket, indtil patienter bedre kan håndtere deres sygdom, såsom efter spædbarnet, folkeskolen, gymnasiet eller endda college. Med teplizumab kan vi nu gribe ind og grundlæggende ændre T 1 D-progressionen af ​​disse højrisikoindivider. Derudover ser vi frem til at lære mere om observation af patienter under opfølgningen af ​​undersøgelsen, som også vil evaluere de langtidsresultater fra patienter, der forsinker diagnosen af ​​sygdommen og ser, om de vil blive diagnosticeret med T { {2}} D eller beskyttet. 0010010 quot;