SMO-hæmmerbehandling af markedsanvendelse af basalcellekarcinom Modtaget prioriteret gennemgang af CDE

Noteringen af ​​sonidegib-fosfatkapsel (handelsnavn: Odomzo) blev inkluderet i CDE's prioriterede gennemgang og begyndte at blive offentliggjort. Det bruges til voksne patienter med lokalt avanceret basalcellekarcinom (BCC), der gentager sig efter operation eller strålebehandling, eller patienter, der ikke er egnede til kirurgi eller strålebehandling.

sonidegib phosphat er en oral smoothened (SMO) -hæmmer udviklet af Novartis. I 2017 underskrev Sun Pharma og Novartis en licensaftale og opnåede retten til at markedsføre Odomzo verden over. SMO er et transmembranprotein, der er en del af Hedgehog (Hh) signalvejen, som spiller en nøglerolle i stamcellevedligeholdelse, vævsreparation og avanceret basalcellekarcinom. Odomzo regulerer Hedgehog-signalvejen for at forhindre eller reducere udviklingen af ​​kræft.

Sonidegib-fosfat blev først godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) den 24. juli 2015 til behandling af lokalt avanceret basalcellekarcinom, der gentog sig efter operation eller strålebehandling, eller patienter med basalcellekarcinom, der ikke kan opereres eller strålebehandling. Det blev godkendt til notering i Den Europæiske Union den 20. august 2015.

Odomzos FDA-godkendelse er baseret på et multicenter, dobbeltblindet, multikohort klinisk studie ((BOLT) hos patienter med lokalt avanceret basalcellekarcinom (laBCC) (n=194) eller metastatisk basalcellekarcinom (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Patienterne modtog tilfældigt oral ODOMZO 800 mg eller 200 mg en gang dagligt i forholdet 2: 1. Resultaterne af undersøgelsen viste, at ORR af laBCC-patienter, der tilfældigt modtog 200 mg ODOMZO dagligt, var 56% ved den 30. måned. CR-satsen var 21%. Den gennemsnitlige responsvarighed var 26,1 måneder.

Basalcellekarcinom (BCC) er en almindelig hudkræft, der tegner sig for 80% af alle ikke-melanomtilfælde. Sygdommen kan alvorligt desinficere sit udseende og være livstruende i sine avancerede stadier. Forekomsten af ​​BCC stiger med en hastighed på ca. 10% om året. De nuværende behandlingsmuligheder for avanceret BCC er meget begrænsede.