Vertex's Triple Therapy Trikafta har fået prioriteret gennemgang af den amerikanske FDA, udvide den gældende befolkning (6-11 år gammel)!

Vertex Pharmaceuticals er en global leder inden for behandling af cystisk fibrose (CF). For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har accepteret sin supplerende nye lægemiddelansøgning (sNDA) for at udvide brugen af tredobbelt terapi Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor) til at omfatte mindst en F508del i CFTR-genet. 6-11-årige CF-patienter, der har en mutation eller en specifik mutation i CFTR-genet og reagerer på Trikafta-behandling baseret på in vitro-data. FDA har givet sNDA en prioriteret gennemgang og har udpeget PDUFA-måldatoen (Prescription Drug User Fee Act) som 8. juni 2021.

I USA er Trikafta blevet godkendt til brug hos CF-patienter ≥ 12 år, der bærer mindst en F508del mutation eller en specifik mutation i CFTR-genet og baseret på in vitro-data, at mutationen reagerer på Trikafta-behandling.

Carmen Bozic, MD, Executive Vice President og Chief Medical Officer i Vertex sagde: "Hvis udvidet brug godkendes, vil vi have mulighed for at bruge Trikafta til at behandle den underliggende årsag til sygdommen tidligt i livet og kan gavne ca. 1.500 børn med CF. Først modtaget siden 2019 Siden Trikaftas myndighedsgodkendelse har vi arbejdet utrætteligt på at bringe dette lægemiddel til de ventende patienter så hurtigt som muligt. Vi ser frem til at samarbejde med bureauet om at gennemgå ansøgningen i de kommende måneder."

Vertex planlægger også at indsende en ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) i første halvdel af 2021 for CF-børn i alderen 6-11 år. Virksomheden planlægger også at indsende ansøgningsdokumenter for denne aldersgruppe på andre markeder som Canada og Australien i de kommende måneder. Trikaftas ansøgning om udvidet anvendelse understøttes af data fra en global fase 3-undersøgelse. Undersøgelsen blev udført hos 6-11-årige CF-patienter med 2 kopier af F508del mutation, eller 1 kopi af F508del mutation og en minimal funktionel mutation, og evaluerede effekten og sikkerheden af Trikafta.

Cystisk fibrose (CF) er en sjælden, livsforkortende genetisk sygdom, der rammer ca. 75.000 mennesker verden over. CF er en progressiv, multi-system sygdom, der påvirker lungerne, leveren, mave-tarmkanalen, bihuler, sved kirtler, bugspytkirtel, og reproduktive tarmkanalen. CF er forårsaget af nogle mutationer i CFTR-genet, der forårsager CFTR-proteinfunktionsdefekter eller sletninger. Børn skal arve 2 defekte CFTR-gener (en for hver forælder) for at udvikle CF.

Selv om der er mange forskellige typer af CFTR mutationer, der kan forårsage sygdom, de fleste CF patienter har mindst én F508del mutation. Disse mutationer kan bestemmes ved genetisk testning eller genotyping. CFTR-proteinet regulerer normalt iontransport i cellemembranen, og genmutationer kan forårsage ødelæggelse eller tab af proteinproduktets funktion. Når iontransporten i cellemembranen afbrydes, vil slimbelægningens viskositet på visse organer blive tykkere. Et af de vigtigste træk ved sygdommen er akkumulering af tykt slim i luftvejene, hvilket fører til vejrtrækningsbesvær, kroniske tilbagevendende lungeinfektioner og progressiv lungeskade, der i sidste ende fører til døden. Medianalderen for dødsfald for CF-patienter er i begyndelsen af 30'erne.

Indtil nu har Vertex opført 4 CF-lægemidler: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), de første 3 lægemidler kan behandle Der er omkring 40.000 verdensomspændende patienter, tegner sig for omkring 50% af alle CF-patienter. Den nyligt godkendte tredobbelte behandling Trikafta ved udgangen af 2019 kan udvide behandlingsområdet til 90% af CF-patienter over hele verden.

Den farmaceutiske markedsundersøgelsesorganisation EvaluatePhamra udgav en rapport, der forudsiger, at Trikafta bliver en af verdens bedst sælgende TOP10-lægemidler i 2026, med et salg, der når 8.739 milliarder dollars, og en sammensat årlig vækstrate på 54,3% i løbet af 2019-2026.