Alkindi Sprinkle er lanceret i USA til behandling af pædiatriske patienter med binyrebarkinsufficiens!

Eton Pharmaceuticals er et professionelt farmaceutisk firma dedikeret til udvikling og kommercialisering af innovative behandlinger til sjældne pædiatriske sygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at dets lægemiddel Alkindi Sprinkle (hydrocortison) orale granulater er blevet fuldt markedsført og distribueret i USA. Lægemidlet vil udelukkende være tilgængeligt via AnovoRx, et professionelt apotek, der specialiserer sig i at levere tjenester til patienter med sjældne og kroniske sygdomme.

I september i år blev Alkindi Sprinkle godkendt af det amerikanske FDA som en alternativ terapi til behandling af børn under 17 år med binyrebarkinsufficiens (AI).

Det er værd at nævne, at Alkindi Sprinkle er det første og eneste hydrokortison granulat, der er godkendt af FDA til behandling af børn med AI. Alkindi Sprinkle er en oral hydrocortison granulatpræparat med øjeblikkelig frigivelse med en holdbarhed på 3 år ved stuetemperatur og kræver ikke nedkøling.

Mitchell Geffner, MD, professor i pædiatri ved Keck School of Medicine ved University of Southern California og meddirektør for Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Comprehensive Nursing Clinic, sagde:" I mere end 60 år har folk, der har blevet tvunget til at stole på voksen dosis-styrke hydrocortison til behandling af binyreinsufficiens For pædiatriske patienter vil Alkindi Sprinkle være en meget populær behandlingsmulighed. Lavdosisindstillinger, så lave som 0,5 mg, vil give patienterne mere præcise og personaliserede doser."

Godkendelsen af ​​Alkindi Sprinkle orale granuler understøttes af 6 kliniske studier, inklusive den første og eneste interventionelle fase III-undersøgelse, der evaluerer oral hydrocortison til behandling af AI hos børn under 8 år.

Før Alkindi Sprinkle blev godkendt, blev oral hydrocortison godkendt af FDA til tabletformuleringer på kun 5 mg og højere doser. Mange pædiatriske patienter har brug for lave doser og fleksibilitet til præcis titrering. Derfor skal plejere skære eller opdele hydrocortison-tabletter af høj kvalitet for at opnå den lave dosis, der kræves af små børn, hvilket kan føre til unøjagtige doser.

Alkindi Sprinkle er fremstillet ved hjælp af kommercielt dokumenteret teknologi og har 4 styrker: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, hvilket gør det muligt for klinikere at udføre individualiseret administration i henhold til hver patients behov i henhold til doserings- og administrationsinstruktioner.

Binyreinsufficiens (AI) hos børn er en sjælden sygdom, der er kendetegnet ved manglende evne til at syntetisere og frigive hydrokortison (cortisol) og undertiden endda aldosteron. Dette kan føre til overdreven mandlige hormoner (unormal kvindelig seksuel udvikling, tidlig pubertet, vækstafslutning og kort statur). Den mest almindelige form for AI hos børn er medfødt binyrehyperplasi (CAH), som er forårsaget af genetiske defekter. Patienter med primær eller central (anden og tredje klasse) AI har utilstrækkelige kortisolniveauer. Reduktionen af ​​kortisol i kroppen kan føre til fatale konsekvenser, såsom binyrekrise. For at overleve skal AI-patienter supplere cortisol dagligt. Eton estimerer, at pædiatrisk AI påvirker 5.000-11.000 børn i USA.