Anden generations oral trombopoietin receptor agonist Doptelet (avatrombopag) vil snart blive godkendt i EU!

Den svenske lægemiddelvirksomhed Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) meddelte for nylig, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har afgivet en positiv vurderingsudtalelse og anbefalet godkendelse til at udvide anvendelsesområdet for Doptelet (avatrombopag) til behandling Voksne patienter med primær kronisk immuntrombocytopeni (ITP), som ikke har reageret på andre behandlinger (f.eks. immunglobuliner). Nu vil CHMP's udtalelser blive forelagt Europa-Kommissionen (EF) til revision, som normalt træffer en endelig beslutning om fornyet undersøgelse inden for to måneder.

Immun trombocytopeni (ITP) er en autoimmun sygdom karakteriseret ved et lavt blodpladetal, hvilket fører til en øget risiko for blå mærker og blødning. Det anslås, at 100 ud af hver million mennesker har ITP, og når symptomerne varer ved i mere end 12 måneder, sygdommen betragtes som kronisk. Forekomsten af primær ITP i den voksne befolkning er 3,3 pr. 100.000 personer om året. På nuværende tidspunkt er der ingen kur mod ITP. Disse patienter normalt tilbagefald efter at have modtaget forskellige behandlinger og stadig brug for medicin til at reducere risikoen for større klinisk blødning.

Doptelets aktive farmaceutiske ingrediens avatrombopag er en anden generation, en gang daglig oral trombopoietin receptor agonist (TPO-RA), der kan efterligne virkningerne af TPO, som er den vigtigste regulator af normal trombolet produktion.

I USA, Doptelet blev godkendt af FDA i maj 2018 til behandling af trombocytopeni hos voksne patienter med kronisk leversygdom (CLD), der planlægger at gennemgå kirurgi. I juni 2019 godkendte FDA udvidelsen af doptelets anvendelsesområde til behandling af trombocytopeni hos voksne patienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP), som ikke har reageret på tidligere behandlinger. I EU blev Doptelet godkendt i juni 2019 til behandling af svær trombocytopeni hos voksne patienter med CLD, som planlægger at gennemgå invasiv kirurgi.

SOBI Chief Medical Officer og head of Research and Development Ravi Rao sagde: "Denne nyhed er et vigtigt skridt i at give behandlingsmuligheder til europæiske ITP-patienter. Dagens positive udtalelse fra CHMP er en vigtig milepæl for ITP-patienter i hele Europa. Hvis du får det Med Europa-Kommissionens godkendelse vil Doptelet give patienter og medicinske eksperter et nyt oralt behandlingsregime uden begrænsninger af fødevaretyper."