Clofenac meglumin blød kapsel, der bryder situationen med ingen medicin tilgængelig for ATTR-PN patienter i Kina

For nylig blev vinderne af 2020 Galen Award officielt annonceret. Pfizer' s meglumine bløde kapsel til behandling af transthyretin amyloidose (ATTR-PN) har vundet" mest The Galen Award er anerkendt som den højeste ære i den farmaceutiske og biomedicinske industri. Det sigter mod at rose de fremragende bidrag fra medicinsk og videnskabelig forskning og innovation inden for forskning og innovation. Det er kendt som" Nobelprisen i medicinalindustrien." Det siges, at prisen har en ekstremt streng udvælgelsesmekanisme med særlig vægt på produktets originalitet og gennembrud. Uanset om der er foretaget fremragende innovationer for at forbedre menneskers sundhed, er det vigtigste udvælgelseskriterium for Galen Award, og det er clofenac. liv.

China' s første og eneste ATTR-PN innovative lægemiddel godkendt

GG quot; Hvis du er syg, skal du tage medicin." Denne internetjoke bruges til husholdningspatienter med transthyretin amyloidosis polyneuropati (ATTR-PN), men det er som en forbandelse, der er vanskelig at bryde. I lang tid var ATTR-PN-patienter overfor dilemmaet med ingen medicin til rådighed, ting indledte en vending indtil februar i år.

5. februar 2020 er en usædvanlig dag for de fleste mennesker. For den 65-årige Mr. Ji har det dog en yderst speciel betydning, for på denne dag blev det verdenskendte farmaceutiske firma Pfizer Company' s transthyretin stabilisator oral præparat chlorfenaconazol meglumin blød kapsel officielt godkendt af National Medical Products Administration til behandling af ATTR-PN fase I symptomatiske voksne patienter. Dette er det første og eneste mål i Kina. Det innovative lægemiddel, der er godkendt til markedsføring af sygdommen, udfylder hullet, hvor der ikke er noget effektivt lægemiddel inden for ATTR-PN-behandlingsområdet. Mr. Ji beskrev den gode nyhed som et lys, der belyser den lange og mørke vej, han har kæmpet i tre år.

For tre år siden, efter at have flyttet til et antal store tertiære hospitaler, blev Mr. Ji endelig diagnosticeret med transthyretin amyloidosis polyneuropati eller kort sagt ATTR-PN. Patogenesen af ​​sygdommen skyldtes transthyretin (TTR) IV. Samlet ustabilitet fører til forkert foldning af monomerer og unormal afsætning af amyloid, hvilket hovedsagelig manifesteres som en symmetrisk neurologisk dysfunktion, der udvikler sig fra den distale ende af lemmen til den proximale ende, som kan involvere motoriske, sensoriske og autonome nerver og ledsages af hjerte, Skader på andre organer såsom nyrer og øjne. På grund af faktorer som lav bevidsthed om ATTR-PN og dårlig specificitet af kliniske symptomer er det let at blive fejldiagnosticeret og forsinket.

Før fremkomsten af ​​clofenac meglumine bløde kapsler var der intet lægemiddel godkendt til behandling af ATTR-PN i verden. De tilgængelige behandlingsmuligheder var kun symptomatisk behandling. På grund af manglen på målrettede behandlingsmuligheder var prognosen for patienter ikke ideel. Og det er netop, når der ikke findes nogen medicin, Mr. Ji har kæmpet i tre år på vejen for at søge lægehjælp efter sygdommens begyndelse. Med hans ord:" Fordi der ikke er nogen lægemiddelkontrol, er hver dag i disse tre år som at gå på spidsen af ​​en kniv, meget håbløs." Markedet for clofenac meglumine bløde kapsler er en ATTR som Mr. Ji -PN patienter bringer håb.

Er det første parti af klinisk presserende behov for nye oversøiske lægemidler

Indtil nu er der ingen nøjagtige statistikker over ATTR-PN-patienter. Imidlertid har der i de senere år været tilfælde af ATTR-PN inden for neurologi, oftalmologi og kardiologi i forskellige regioner i Kina. Med den alvorlige kliniske diagnosesituation, så tidligt som 2018 Den 1. november 2015 blev bløde kapsler af clofenac meglumin inkluderet i GG-kvoten; Første batch af klinisk nødvendige oversøiske nye lægemidler GG-kvoter; liste. Listen er primært til forebyggelse og behandling af alvorlig livstruende eller alvorlig indflydelse på livskvaliteten. , Og der er ingen effektiv behandling eller nye lægemidler med åbenlyse kliniske fordele. Takket være den hurtige gennemgangs- og godkendelsespolitik fra den kinesiske regering på listen blev megluminchlorfenac godkendt i Kina, hvilket gav kinesiske patienter med ATTR-PN en præcis og målrettet behandlingsplan.

I de senere år, da Kinas lægemiddelregulerende myndigheder har lagt mere og mere vægt på udviklingen af ​​den biofarmaceutiske industri, etableret en prioriteret gennemgangsmekanisme og skabt en grøn kanal til godkendelse, er lanceringen af ​​lægemidler, især godkendelsen af ​​innovative lægemidler, fortsætter med at accelerere, så flere kinesiske patienter får gavn af og nyder de samme avancerede og innovative behandlinger som andre patienter i verden. På dette stadium er der stadig mange patientbehov inden for behandlingsområdet, der ikke er opfyldt. Derfor ser vi frem til mere innovative farmaceutiske virksomheder med en følelse af virksomheders sociale ansvar i fremtiden for at fremskynde introduktionen af ​​mere klinisk nødvendige lægemidler i Kina og samarbejde med regeringsafdelinger og alle samfundslag arbejder sammen om at undersøge bedre lægemiddeltilgængelighed programmer, som vil gavne mange kinesiske patienter.