CStone Pharmaceuticals opnår FDA -godkendelse til ny indikation af Avatinib

Avapritinib, der netop blev godkendt til markedsføring i Kina i marts i år, modtog i dag gode nyheder fra USA. FDA har godkendt produktet til behandling af avanceret systemisk mastocytose (avanceret SM). ) Voksne patienter, herunder aggressiv SM (ASM), SM med hæmatologiske tumorer (SM-AHN) og mastcelleleukæmi (MCL). Dette er også verdens' s første præcisionsterapi, der specifikt er rettet mod sygdommens vigtigste drivergener. Det har vist holdbare kliniske reaktioner, herunder fuldstændig remission, hos patienter med eller uden forbehandling.

CStone Pharmaceuticals har den eksklusive tilladelse til udvikling og kommercialisering af avatinib i Greater China -regionen. Den 29. marts i år godkendte National Medical Products Administration (NMPA) i Kina avatinib som et præcist målrettet lægemiddel til gastrointestinale stromaltumorer (GIST), der skal markedsføres i Kina. Avatinib var også det første godkendte lægemiddel i Kina. Præcisionsbehandlingsmedicinerne for PDGFRA exon 18 mutant GIST markerede også indgangen til en ny æra med præcisionsterapi baseret på drivergener i behandlingen af ​​gastrointestinale stromaltumorer (GIST). Det menes, at CStone Pharmaceuticals vil bringe de nye indikationer godkendt af USA denne gang til indenlandske patienter så hurtigt som muligt.

Indikationen SM, der er godkendt af FDA denne gang, er en sjælden sygdom i blodsystemet. Det er en heterogen klonal sygdom karakteriseret ved unormal spredning af mastceller i et eller flere væv undtagen huden, hvilket kan føre til overdrevne mastceller. Produktion og akkumulering af mastceller i knoglemarven og andre organer, hvilket fører til en række alvorlige komplikationer såsom svaghed, organdysfunktion og svigt.

Det forstås, at avanceret systemisk mastocytose omfatter tre undertyper af aggressiv mastocytose (ASM), mastocytose med beslægtede hæmatologiske tumorer (SM-AHN) og mastcelleleukæmi (MCL). Patienter med avanceret SM har stadig en dårlig prognose efter behandlingen. Med MCL -patienter som eksempel er den mediane samlede overlevelse mindre end 6 måneder, og mulighederne for behandling er begrænsede. I Kina er der ingen godkendte terapeutiske lægemidler. Det er underforstået, at der ikke har været klinisk forskning på nye lægemidler til mastcellehyperplasi og ingen godkendte terapeutiske lægemidler på landsplan. Vejen til diagnosen af ​​patienter er ofte vanskelig og kronglet, og manglen på behandlingsmuligheder sætter yderligere patienter i et dilemma.

Næsten alle SM-tilfælde er forårsaget af KIT D816V-mutationen, så det er blevet første valg at vælge en Kit-hæmmerbaseret behandling. Avatinib er en type 1 -hæmmer, der retter sig mod kinaseaktiveringskonformationen. Det kan hæmme en række proteinkinaser, der bærer KIT- og PDGFRA -genmutationer. For KIT og PDGFRA mutationer (herunder KIT D816V, PDGFRα D842V og KIT exon 17 mutationer) har vist god tolerance og stærk og præcis helbredende effekt.

Ifølge den seneste kliniske dataanalyse kan SM -patienter have en varig remission afAvapritinibog tolereres godt. FordiAvapritinibkan selektivt målrette mot drivergenmutationer af sygdommen, Lægemidlet har potentiale til fundamentalt at ændre behandlingsmulighederne for patienter med avanceret SM.

Ifølge dataene fra fase 1 -kliniske forsøg EXPLORER og fase 2 -kliniske forsøg PATHFINDER gav den amerikanske FDA fuld godkendelse til avatinib til brug hos voksne patienter med avanceret SM. Det har vist langvarig klinisk effekt hos avancerede SM-patienter med forskellige sygdomsundertyper. Blandt de 53 evaluerbare patienter med en median opfølgningsperiode på 11,6 måneder var den samlede responsrate (ORR) 57% (95% CI: 42%, 70%), og den komplette respons/hæmatologiske komplette responsrate var 28% . Den mediane varighed af remission var 38,3 måneder.

Jeff Albers, administrerende direktør for Blueprint Medicines, vil bygge videre på denne fremgang og bringe fordelene ved præcisionsbehandling til en bredere vifte af patienter gennem kliniske forsøg med patienter med ikke-avanceret systemisk mastocytose.

På nuværende tidspunkt er Avatinib med succes blevet kommercialiseret, og CStone Pharmaceuticals har underskrevet strategiske samarbejdsaftaler med partnere som Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd. osv. ., for i høj grad at forbedre patienters adgang til medicin. Hastende behov med hensyn til tilgængelighed, tilgængelighed til betaling osv. Inden for en måned efter godkendelse er avatinib blevet udstedt den første batch af recepter samtidigt på næsten 30 hospitaler, herunder Peking University Cancer Hospital, Peking University People's Hospital og Renji Hospital Associated til Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Det leverer officielt medicin til mere end 50 hospitaler og apoteker uden for hospitalet i mange provinser og byer over hele landet.