Jazz onkologi stof Rylaze er godkendt af FDA til behandling af ALLE og LBL

For et par dage siden, Rylaze, en onkologi stof fra Jazz Pharmaceuticals, blev godkendt af den amerikanske FDA til behandling af pædiatriske patienter 1 måned og ældre, der er allergiske over for E. coli-afledt asparaginase, og som har udviklet akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) eller lymfoblastisk lymfeknuder. For voksne patienter med tumorer (LBL), stoffet er godkendt som en del af en multi-drug kemoterapi regime.

Ca. 5.700 patienter udvikler sig alle i USA hvert år, og omkring halvdelen af dem er børn. Det anslås, at 20% af patienterne er allergiske over for standard E. coli-afledt asparaginase, og klinisk behandling kræver erstatninger, der kan tolereres af kroppen af denne type patient. Ifølge FDA har der været mangel på alternative behandlingsformer i verden i mange år. Jazz Pharmaceuticals er det første lægemiddel, der er godkendt af agenturet. Lægemidlet kan anvendes til patienter med overfølsomhed over for E. coli-afledt asparaginase, som er en akut lymfoid En integreret del af kemoterapi regime for cellulær leukæmi (ALL). Rylaze giver et meningsfuldt valg for disse patienter.

Rylaze blev godkendt på grundlag af delvise data fra fase II-studiet i fase II/III-undersøgelsen, som evaluerede forskellige doseringsregimer af lægemidlet. Fase II-undersøgelsen studerer intramuskulær administration (IM), og fase III-delen vil evaluere effekten af intravenøs lægemiddeladministration. FDA's Oncology Center of Excellence udtalte i en pressemeddelelse: "Denne godkendelse kan give en vigtig komponent i potentielt helbredende behandlinger for børn og voksne patienter med denne type leukæmi, hvilket bringer alternative løsninger fra bæredygtige kilder."

Lægemidlet blev udpeget af FDA som et sjældent sygdomsmedicin til behandling af ALL / LBL i juni 2021. Efter lægemidlets BLA blev godkendt, stoffet sluttede sig til Real-time Oncology Review (RTOR) program til gennemgang, som er et initiativ fra FDA Oncology Center of Excellence til at give patienter med sikker og effektiv kræftbehandling. Ifølge Jazz Pharmaceuticals, stoffet er den eneste rekombinant erwinia asparaginase behandling produkt, der kan opretholde klinisk signifikante niveauer af asparaginase aktivitet i hele behandlingsperioden. Selskabet forventer, at denne nye behandling vil være tilgængelig i midten af juli.

Lægemidlet blev evalueret i et forsøg med 102 patienter, der var allergiske eller lydløst inaktiveret til E. coli-afledt asparaginase. Hovedindikatoren for testen er, om patienten har nået og opretholdt et vist niveau af asparaginaseaktivitet. Undersøgelsen viste, at efter at den anbefalede dosis på 25 mg/m² blev injiceret intramuskulært hver 48. time, blev målniveauet for asparaginaseaktivitet opnået hos 94% af patienterne.

De mest almindelige bivirkninger af lægemidlet omfatter overfølsomhed, toksicitet i bugspytkirtlen, trombose, blødning og levertoksicitet. En retrospektiv analyse af data fra Pediatric Oncology Group på mere end 8.000 patienter fandt, at uanset om disse patienter er højrisiko- eller standardrisiko, langsom tidlig respondere på grund af den lægemiddelrelaterede toksicitet, opstod overlevelsesresultaterne for patienter, der i sidste ende ikke modtog et komplet behandlingsforløb Signifikant reduktion.

Efter godkendelse, Jazz sagde, at det vil fortsætte med at samarbejde med FDA og vil indsende yderligere data for den komplette patient kohorte til at evaluere Rylaze intramuskulær administration og andre administrative foranstaltninger.