Det første ugentlige væksthormon Skytrofa, der lanceres i USA

Den danske biofarmaceutiske virksomhed Ascendis Pharma annoncerede for nylig lanceringen af ​​Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei væksthormon) på det amerikanske marked, et langtidsvirkende væksthormon injiceret en gang om ugen til behandling af børn' s væksthormonmangel GHD, specifikt: pædiatriske patienter på 1 år og derover, der vejer mindst 11,5 kg (25,4 pund), og vækstsvigt på grund af utilstrækkelig sekretion af endogent væksthormon (GH). VISEN Pharmaceuticals har den eksklusive licens af Skytrofa i Greater China og er i gang med fase 3 kliniske forsøg med produktet.

Childhood growth hormone deficiency (GHD) er en alvorlig og sjælden sygdom forårsaget af utilstrækkelig væksthormon udskilt af hypofysen. Børn med GHD er ikke kun lave i statur, men har også metaboliske abnormiteter, psykosociale udfordringer, kognitive mangler og dårlig livskvalitet. I årtier har standarden for pleje af GHD været at injicere hGH subkutant en gang om dagen for at forbedre vækst og metaboliske virkninger. For pårørende og patienter er behandlingsbyrden ved daglige injektioner høj, hvilket kan føre til dårlig compliance og reducere den samlede behandlingseffekt.

Skytrofa blev godkendt af det amerikanske FDA i august i år. Det er det første og eneste ugentlige væksthormonprodukt til behandling af GHD hos børn. ) Er også det første produkt godkendt af FDA til at bruge TransCon-teknologi. Godkendelsen inkluderer nye Skytrofa® auto-injektorer og patroner, der giver familier mulighed for at opbevare medicin ved stuetemperatur i op til 6 måneder efter, at de først er taget ud af køleskabet. Ved at skifte til injektioner én gang om ugen forventes patienter, der tidligere har injiceret én gang dagligt, at reducere antallet af injektionsdage om året med 86%.

Skytrofa er et langtidsvirkende prodrug af humant væksthormon (hGH), indgivet en gang om ugen, og væksthormonet (somatropin), det frigiver, er det samme som væksthormonet i væksthormonproduktet én gang dagligt. Kliniske data viser, at sammenlignet med væksthormonprodukter én gang om dagen, udviser Skytrofa én gang om ugen en højere annualiseret vækstrate (AHV) i uge 52 og har lignende sikkerhed og tolerabilitet.

Med hensyn til nye GHD-lægemidler blev Novo Nordisk's en gang om ugen langtidsvirkende væksthormonderivat Sogroya (somapacitan-beco) godkendt af US FDA til behandling af GHD hos voksne i september 2020 . Sogroya er den første humane væksthormon (hGH)-terapi til behandling af GHD hos voksne, der kun kræver subkutane injektioner en gang om ugen, mens andre FDA-godkendte hGH-præparater skal injiceres dagligt. Sogroya er modificeret fra naturligt hGH for at øge dets binding til plasmaproteinet albumin (albumin), hvilket gør det velegnet til dosering én gang om ugen. I øjeblikket er Sogroya også ved at udvikle en behandling for GHD hos børn.

Skytrofa (TransCon hGH) er verdens's eneste humane væksthormon prodrug designet med den patenterede teknologi fra"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Lægemidlets's virkningsmekanisme er forskellig fra anden teknologis's langtidsvirkende væksthormonanaloger. Det kan sikre frigivelsen af ​​umodificeret og aktivt humant væksthormon i den menneskelige krop i 7 dage, hvilket sikrer, at vævsfordelingen af ​​aktivt humant væksthormon i kroppen er i overensstemmelse med det en gang daglige rekombinante væksthormon (rhGH). I USA og Europa har TransCon hGH fået tildelt Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af GHD.

høje forskningsresultater

FDA godkendte Skytrofa til behandling af GHD hos børn, baseret på resultaterne af det internationale fase 3 højde studie. Dette er et randomiseret, åbent, positivt lægemiddelkontrolleret studie i 161 nybehandlede børn med GHD, der sammenligner Skytrofa en gang om ugen med et somatropinprodukt (GenotropinGHD) en gang om dagen.

Resultaterne viste, at undersøgelsen nåede det primære endepunkt: i uge 52 var Skytrofa ikke ringere end dagligt hGH og bedre end dagligt hGH med hensyn til årlig vækstrate (AHV, enhed: cm/år) og havde lignende sikkerhedskøn. De specifikke data er, at ved brug af analysen af ​​kovarians (ANCOVA) intention-to-treat-gruppen, var AHV i Skytrofa-behandlingsgruppen 11,2 cm/år, og den daglige hGH-gruppe var 10,3 cm/år (forskellen mellem de to grupper) : 0,9 cm/år, 95 % CI: 0,2-1,50).

Det er værd at nævne, at ved hver opfølgning var AHV for Skytrofa-behandlingsgruppen højere end for den daglige hGH-behandlingsgruppe, og behandlingsforskellen nåede statistisk signifikans fra den 26. uge (inklusive den 26. uge). Andelen af ​​patienter med dårligt respons (AHV<8,0 cm/år)="" i="" skytrofa-behandlingsgruppen="" og="" den="" daglige="" hgh-behandlingsgruppe="" var="" henholdsvis="" 4="" %="" og="" 11="" %.="" alle="" følsomhedsanalyser="" gennemført="" i="" undersøgelsen="" understøtter="" hovedresultaterne,="" hvilket="" viser="" robustheden="" af="" ​​disse="">