Den nye indikation af BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) er blevet accepteret af det amerikanske FDA: behandling af Waldenstroms makroglobulinæmi!

BeiGene meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har accepteret Brukinsa (zanubrutinib) til behandling af Fahrenheit' s macroglobulinemia (WM) ny indikationsliste ansøgning (sNDA), receptpligtig lægemiddelansøger betaler regning (PDUFA) Datoen er 18. oktober 2021. Ud over USA er lægemiddelreguleringsmyndighederne fra Den Europæiske Union, Canada, Australien, Kina, Taiwan og Sydkorea har accepteret relevante markedsføringsansøgninger for Brukinsa® til behandling af WM-patienter.

Waldenstrom' s macroglobulinæmi (WM) er et sjældent indolent lymfom, der forekommer hos mindre end 2% af ikke-Hodgkin' s lymfom (NHL) patienter. I USA er der cirka 5.000 nye sager om WM hvert år. Sygdommen forekommer normalt hos ældre patienter og findes hovedsageligt i knoglemarven, men det kan også involvere lymfeknuder og milt.

Dr. Huang Weijuan, Chief Medical Officer for BeiGene Hematology, sagde:" WM er en sjælden og meget alvorlig sygdom. Vi er meget glade for, at FDA har accepteret Brukinsa® som en ny indikation til behandling af denne sygdom. I de seneste år har BTK Selvom hæmmere har forbedret den samlede behandling af WM, har patienter med forskellige undertyper stadig forskellige remissioner, og toksicitet er stadig et problem. Vi vil fortsætte med at kommunikere med FDA i de næste par måneder og ser frem til at Brukinsa® kan blive en ny behandlingsmulighed for WM-patienter i USA."

Denne sNDA inkluderer data fra 351 WM-patienter, hovedsageligt baseret på sikkerheds- og effektdata fra det globale fase 3 ASPEN-kliniske forsøg (NCT03053440) af Brukinsa® versus ibrutinib (Imbruvica) til behandling af WM-patienter; Derudover inkluderer den også data fra De understøttende data for de to kliniske Brukinsa®-forsøg er det afgørende fase 2-kliniske forsøg (NCT03332173) til behandling af patienter med tilbagefald / ildfast WM i Kina og det globale 1 / til behandling af patienter med B-celle maligniteter. Fase 2 klinisk forsøg (NCT02343120). På samme tid er sikkerhedsdataene for 779 patienter i seks kliniske Brukinsa®-forsøg også inkluderet i sNDA.

Brukinsa® er en lille molekylehæmmer af Bruton' s tyrosinkinase (BTK) uafhængigt udviklet af BeiGene-forskere. Den gennemgår i øjeblikket en lang række vigtige kliniske forsøg over hele verden som et enkelt middel, og i kombination med andre behandlinger anvendes lægemidler til behandling af en række B-celle maligniteter.

Brukinsa® modtog accelereret godkendelse i USA i november 2019 til behandling af mantelcellelymfom (MCL) patienter, der tidligere har modtaget mindst en behandling. Brukinsa® modtog betinget godkendelse i Kina i juni 2020 til behandling af voksne patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL) / lille lymfocytisk lymfom (SLL), der tidligere har modtaget mindst en behandling og har modtaget mindst en behandling i forbi. To indikationer til behandling af voksne MCL-patienter. På nuværende tidspunkt er der indsendt i alt mere end 20 Brukinsa®-relaterede noteringsansøgninger, der dækker 45 lande og regioner rundt om i verden, herunder USA, Kina og EU.

Ibrutinib(Imbruvica) er en kæmpestor BTK-hæmmer, der sælges af Johnson& Johnson og AbbVie. Det spiller en anti-cancer effekt ved at blokere BTK krævet til kræftcelleproliferation og metastase. BTK er et nøglesignaleringsmolekyle i B-celle-receptorsignaleringskomplekset, og det spiller en vigtig rolle i overlevelse og metastase af ondartede B-celler og andre alvorlige svækkende sygdomme. Imbruvica kan blokere signalveje, der formidler den ukontrollerede spredning og spredning af B-celler, hjælper med at dræbe og reducere antallet af kræftceller og forsinke progressionen af ​​kræft. I kliniske forsøg har enkeltmedicin og kombinationsbehandling vist stærke helbredende virkninger mod en bred vifte af hæmatologiske maligniteter.

Siden lanceringen i 2013Ibrutinib(Imbruvica) har opnået 11 amerikanske FDA-godkendelser inden for 5 B-celleblodkræftformer og kronisk transplantat-mod-vært-sygdom (cGVHD) i 6 sygdomsområder: med eller uden 17p-sletningsmutation (del17p) kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL), lille lymfocytisk lymfom (SLL) med eller uden 17p deletionsmutation (del17p), Waldenstrom macroglobulinemia (WM), tidligere behandlet kappecellelymfom (MCL), marginal zone lymfom (MZL), der kræver systemisk behandling og har modtaget mindst en anti-CD20-behandling, og kronisk graft-versus-host sygdom (cGVHD), der har svigtet en eller flere systemiske terapier.

I øjeblikket AbbVie og Johnson& Johnson fremmer et kæmpe Imbruvica klinisk tumorudviklingsprojekt. Ifølge årsberetningen, der blev offentliggjort af begge parter, nåede Imbruvica' s globale salg i 2020 9.442 milliarder amerikanske dollars. I Kina, under forhandlingerne om medicinsk forsikring i 2018, kom Imbruvica med succes ind i lægeforsikringskataloget gennem en betydelig prisnedsættelse. Nogle analytikere forudsiger, at Imbruvica' s salg vil nå 11,9 milliarder dollars i 2025.