Den amerikanske FDA tildelt Sanofi rilzabrutinib fast track kvalifikation!

Sanofi meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) til behandling af immuntrombocytopeni (ITP). rilzabrutinib er en mundtlig Brutons tyrosinkinase (BTK) hæmmer under udvikling. Lægemidlet har potentiale til at blive den første BTK-hæmmer til behandling af ITP. I oktober 2018, FDA har givet sjældne lægemidler betegnelse (ODD) for rilzabrutinib at behandle ITP. Efter de positive resultater af fase 1/2-studiet har Sanofi påbegyndt et klinisk fase 3-studie, der evaluerer rilzabrutinib for ITP.

Orphan Drug refererer til lægemidler, der anvendes til forebyggelse, behandling og diagnosticering af sjældne sygdomme, og sjældne sygdomme er den generelle betegnelse for en klasse af sygdomme med ekstremt lav forekomst, også kendt som "sjældne sygdomme." I USA, sjældne sygdomme henvise til sygdomme med færre end 200.000 patienter. Incitamenter til udvikling af sjældne sygdomme narkotika omfatter forskellige kliniske udviklingsfremmende foranstaltninger, såsom skattefradrag i forbindelse med kliniske forsøg omkostninger, FDA brugergebyr reduktioner, og kliniske forsøg. FDA's bistand i forsøget design og 7-årige marked eksklusivitet periode for de godkendte indikationer efter lægemidlet er lanceret.

Fast Track Qualification (FTD) har til formål at fremskynde udviklingen og den hurtige gennemgang af lægemidler til alvorlige sygdomme for at løse alvorlige uopfyldte medicinske behov på nøgleområder. Opnåelse fast-track kvalifikationer for eksperimentelle lægemidler betyder, at farmaceutiske virksomheder kan interagere med FDA oftere i forsknings-og udviklingsfasen. Når de har indsendt en markedsføringsansøgning, kan de få fremskyndet godkendelse og prioriteret gennemgang, hvis de opfylder relevante standarder. Desuden er de også berettiget til rullende gennemgang.

Den kemiske struktur af rilzabrutinib (billedkilde: pubchem)

Immun trombocytopeni (ITP) er en sjælden og alvorlig autoimmun sygdom karakteriseret ved immun-medieret blodplade ødelæggelse og nedsat blodplade produktion, resulterer i lav blodplade tal i blodet (trombocytopeni) og let blødning. Og har en negativ indvirkning på patienternes livskvalitet. For ITP patienter, der har fået kortikosteroid behandling for tilbagefald eller resistens, er der stadig et betydeligt udækket medicinsk behov for at opnå hurtig og holdbar remission.

Rilzabrutinib er en mundtlig, reversibel, kovaent, BTK-hæmmer, der er i klinisk udvikling til behandling af immunmedierede sygdomme. BTK deltager i medfødte og adaptive immunrespons og er et signal molekyle for immun-medieret sygdomme. Forskningsdata viser, at rilzabrutinib kan blokere inflammatoriske immunceller, fjerne destruktive signaler af autoantistoffer, og forhindre produktion af nye autoantistoffer uden at nedbryde B-celler. Rilzabrutinib har potentiale til at målrette sygdomspatogenese og har ikke vist sig at ændre blodpladesammenlægning. Den kliniske betydning af disse mekanismer undersøges i øjeblikket, og deres sikkerhed og effektivitet er endnu ikke blevet gennemgået af noget reguleringsorgan.

Ud over ITP, rilzabrutinib er i øjeblikket i fase 3 klinisk behandling af pemphigus, som er en immun-medieret sygdom karakteriseret ved blærer på slimhinden og huden. Derudover har rilzabrutinib også indledt fase 2 kliniske undersøgelser til behandling af autoimmune sygdomme IgG4 sygdomme.