Alkindi Sprinkle lanceres i USA til behandling af pædiatriske patienter med binyre insufficiens!

Eton Pharmaceuticals er en professionel farmaceutisk virksomhed dedikeret til udvikling og kommercialisering af innovative behandlinger for sjældne pædiatriske sygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at dens stof Alkindi Sprinkle (hydrocortison) oral granulat er blevet fuldt markedsført og distribueret i USA. Lægemidlet vil udelukkende være tilgængeligt via AnovoRx, et professionelt apotek, der har specialiseret sig i at levere tjenester til patienter med sjældne og kroniske sygdomme.

I september i år blev Alkindi Sprinkle godkendt af den amerikanske FDA som en alternativ behandling til behandling af børn under 17 år med adrenocortical insufficiens (AI).

Det er værd at nævne, at Alkindi Sprinkle er den første og eneste hydrocortison granulat godkendt af FDA til behandling af AI børn. Alkindi Sprinkle er en øjeblikkelig frigivelse oral hydrocortison granulat forberedelse med en holdbarhed på 3 år ved stuetemperatur og kræver ikke køling.

Mitchell Geffner, MD, professor i pædiatædias ved Keck School of Medicine ved University of Southern California og co-direktør for medfødt Adrenal Hyperplasi (CAH) Omfattende Sygepleje Clinic, sagde: "I mere end 60 år, mennesker, der har været tvunget til at stole på voksne dosis styrke hydrocortison til behandling af binyreinsufficiency For pædiatriske patienter, alkindi Sprinkle vil være en meget populær behandling mulighed. Lav-dosis muligheder, så lavt som 0,5 mg, vil give patienterne mere præcise og personlige doser."

Godkendelsen af Alkindi Sprinkle orale granulat understøttes af 6 kliniske undersøgelser, herunder den første og eneste interventionelle fase III-undersøgelse, der evaluerer oral hydrocortison til behandling af AI hos børn under 8 år.

Før Alkindi Sprinkle blev godkendt, oral hydrocortison blev godkendt af FDA for tablet formuleringer af kun 5 mg og højere doser. Mange pædiatriske patienter kræver lave doser og fleksibilitet for præcis titrering. Derfor skal plejere skære eller opdele højkvalitets hydrocortisontabletter for at opnå den lave dosis, der kræves af små børn, hvilket kan føre til unøjagtige doser.

Alkindi Sprinkle er fremstillet ved hjælp af kommercielt bevist teknologi og har 4 styrker: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, som vil gøre det muligt klinikere til at udføre individualiseret administration i henhold til behovene hos hver patient, i henhold til dosering og administration instruktioner.

Binyre insufficiens (AI) hos børn er en sjælden sygdom karakteriseret ved den manglende evne til at syntetisere og frigive hydrocortison (kortisol), og nogle gange endda aldosteron. Dette kan føre til overdreven mandlige hormoner (unormal kvindelig seksuel udvikling, tidlig pubertet, vækst opsigelse, og korte statur). Den mest almindelige form for AI hos børn er medfødt binyrehyperplasi (CAH), som er forårsaget af genetiske defekter. Patienter med primær eller central (anden og tredje klasse) AI har utilstrækkeligt kortisolniveau. Reduktionen af kortisol i kroppen kan føre til fatale konsekvenser, såsom binyrekrise. For at overleve, AI patienter skal supplere kortisol dagligt. Eton anslår, at pædiatrisk AI påvirker 5.000-11.000 børn i USA.