Den amerikanske FDA godkendte Arcalyst: til behandling af patienter ≥ 12 år og reducer risikoen for gentagelse!

Kiniksa Pharma er et amerikansk biofarmaceutisk firma, hvis rørledningsaktiver er designet til at regulere immunveje til behandling af en række sygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt Arcalyst (rilonacept) til børn og voksne ≥12 år til at behandle tilbagevendende perikarditis og reducere risikoen for gentagelse. For at reducere risikoen for gentagelse hos voksne og børn 12 år og derover. Den kommercielle lancering forventes i april 2021. Kiniksa forventer, at Arcalyst officielt vil blive noteret i april 2021.

Det er især værd at nævne, at Arcalyst er det første og eneste lægemiddel, der er godkendt af det amerikanske FDA til behandling af tilbagevendende perikarditis. Arcalyst er et ugentligt, subkutant injiceret rekombinant fusionsprotein, der kan blokere interleukin-1α (IL-1α) og interleukin-1β (IL-1β) signalering.

Tilbagevendende perikarditis er en svækkende sygdom, der forstyrrer patienternes liv. Data viser, at recidiverende perikarditis stammer fra patofysiologien af ​​IL-1a og IL-1β-medieret iboende autoinflammation. Denne godkendelse understøtter begrebet målrettede immunmodulatoriske behandlingsstrategier og markerer et skift i håndteringen af ​​patienter med denne ødelæggende sygdom.

FDA' s godkendelse af Arcalyst til behandling af tilbagevendende perikarditis er baseret på de positive data fra fase 3 RHAPSODY-undersøgelsen. Denne undersøgelse er et centralt fase 3-forsøg med Arcalyst til behandling af tilbagevendende perikarditis. RHAPSODY nåede det forud specificerede primære endepunkt (tid til første gentagelse af pericarditis) og alle primære og sekundære effektendepunkter i den tilfældige tilbagetrækningsperiode, og de var statistisk signifikante.

Dataene viser, at behandling med Arcalyst klinisk har forbedret resultaterne relateret til betydelige udækkede medicinske behov ved recidiverende perikarditis. Så tidligt som efter den første dosis blev smerterne og betændelsen rapporteret af patienten hurtigt og kontinuerligt reduceret. Mediantiden fra initiering af behandling til behandlingsrespons var 5 dage, og behandlingsresponsraten var 97%. Risikoen for tilbagevendende pericarditis-hændelser hos patienter randomiseret til Arcalyst-behandling blev reduceret med 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" af="" forsøgsdage="" havde="" ingen="" smerte="" eller="" højst="" mild="" smerte="" sammenlignet="" med="" 40%="" i="" placebogruppe="">< 0,0001)="" 0,0001).="" i="" undersøgelsen="" var="" de="" mest="" almindelige="" bivirkninger="" reaktioner="" på="" injektionsstedet="" og="" øvre="" luftvejsinfektioner.="" dataene="" fra="" rhapsody-undersøgelsen="" er="" blevet="" offentliggjort="" i="" det="" internationale="" medicinske="" tidsskrift"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" og="" samtidig="" meddelt="" på="" det="" videnskabelige="" møde="" i="" 2020="" i="" american="" heart="">

Arcalyst blev opdaget af Regeneron Pharma og modtog foreløbig godkendelse fra FDA i februar 2008 til behandling af koldt pyridin-associeret periodisk syndrom (CAPS), herunder familiært koldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS, en sjælden arvelig periodisk febersyndrom), godkendt efterfølgende i december 2020 til patienter med interleukin-1-receptormangel (IL-1-receptor) -mangel (DIAR) Oprethold remission.

Kiniksa opnåede Arcalyst-licens fra Regeneron i 2017 til evaluering af sygdomme, der menes at være medieret af IL-1α og IL-1β, inklusive tilbagevendende perikarditis. Som anført i Arcalyst-licensaftalen er Kiniksa ansvarlig for Arcalyst&# 39's salg og distribution i USA, inklusive CAPS og DIRA, efter at FDA har godkendt tilbagevendende perikarditis, og vil ligeledes distribuere overskud med Regeneron.

Tilbagevendende perikarditis er en smertefuld autoinflammatorisk kardiovaskulær sygdom, der normalt manifesteres som brystsmerter, ofte ledsaget af ændringer i elektrisk ledning og undertiden effusion omkring hjertet, kaldet perikardial effusion. Patienter, der udvikler yderligere episoder af perikarditis efter en asymptomatisk periode på 4-6 uger eller længere, identificeres som tilbagevendende perikarditis. Symptomer på tilbagevendende perikarditis påvirker livskvaliteten, begrænser fysisk aktivitet og fører til hyppige besøg på hospitaler og hospitalsindlæggelser. Data viser, at omkring 40.000 patienter i USA søger og modtager behandling for tilbagevendende perikarditis hvert år. I denne gruppe oplevede ca. 14.000 patienter en anden eller efterfølgende begivenhed (tilbagefald) på grund af vedvarende intern sygdom eller utilstrækkelig respons på traditionelle terapier (såsom ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, colchicin og kortikosteroider).