Det amerikanske FDA godkendte Livmarli: det første lægemiddel til behandling af kolestatisk kløe forbundet med Alagille syndrom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma er en biofarmaceutisk virksomhed dedikeret til at udvikle innovative terapier til behandling af sjældne leversygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt Livmarli (maralixibat) oral opløsning, som indtages oralt én gang dagligt til behandling af kolestase hos patienter med Alagille syndrom (ALGS) i alderen ≥ 1 år. Kløe. ALGS er en sjælden arvelig leversygdom, der rammer 2000-2500 børn i USA.

ALGS er forårsaget af unormale galdegange, som kan føre til progressiv leversygdom. Unormale eller smalle galdegange kan forårsage kolestase, og galdesyrer ophobes i leveren, hvilket kan føre til betændelse og leverskader, og forhindre leveren i at fungere korrekt. Kolestase af ALGS er forbundet med kløe. Kløe er et af de mest almindelige og alvorlige symptomer forbundet med ALGS, og det er også en af ​​de mest almindelige indikationer for levertransplantation hos patienter med ALGS.

Det er værd at nævne, at Livmarli er det første og eneste lægemiddel, der er godkendt til behandling af ALGS kolestatisk pruritus, hvilket vil medføre en meningsfuld ændring i behandlingsmodellen for ALGS. Livmarli blev godkendt gennem en prioriteret revisionsproces. Tidligere har FDA givet Livmarli den sjældne pædiatriske sygdomsbetegnelse (RPDD) og banebrydende lægemiddelbetegnelse (BTD) til behandling af ALGS.

Samtidig med at FDA godkendte Livmarli, udstedte FDA også en voucher for prioritet gennemgang af sjældne pædiatriske sygdomme (PRV) til Mirum for at belønne virksomheden for dets enestående bidrag til udviklingen af ​​nye lægemidler til sjældne sygdomme. Denne PRV kan indløses til prioriteret gennemgang af eventuelle efterfølgende nye lægemiddelansøgninger og kan sælges eller overføres.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Livmarli oral opløsning er maralixibat, som er en oralt administreret ileal galdesyretransporter (IBAT) hæmmer med minimal absorption. ALGS er en sjælden leversygdom, og der er ingen anerkendt behandling, så der er et stort og akut udækket medicinsk behov. Godkendelsen af ​​Livmarli på markedet vil bringe den første behandlingsmulighed nogensinde for denne ødelæggende sygdom, vil give en meningsfuld behandlingsplan og i sidste ende reducere behovet for levertransplantation.

FDA godkendte Livmarli, baseret på vigtige ICONIC-undersøgelser og 5-årige data fra understøttende undersøgelser. Disse data udgør tilsammen et stærkt bevismateriale for Livmarli til at behandle 86 ALGS-patienter. Data fra ICONIC-studiet viste, at efter at have modtaget Livmarli-behandling var patienternes kløe statistisk signifikant reduceret (p<0,0001), og="" andre="" markører="" for="" kolestatisk="" leversygdom="" blev="">