Den amerikanske FDA godkender Roche Xofluza til mennesker ≥12 år: den første enkeltdosis influenzemedicin til forebyggelse efter eksponering!

Roche meddelte for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt influenzalægemidlet Xofluza (baloxavir marboxil) til brug hos mennesker 12 år og ældre, der har været i kontakt med influenzapatienter som en forebyggende behandling af influenza (dvs. influenzaforebyggende behandling efter eksponering). Det er værd at nævne, at Xofluza er det første enkeltdosis influenzalægemiddel, der er godkendt til forebyggelse efter eksponering.

Derudover arbejder Roche med det amerikanske FDA for at finde en vej fremad til at bruge Xofluza som en behandling for akut simpel influenza hos andre raske børn (1-12 år) og forebygge influenza i samme aldersgruppe, der har været udsat for influenza. . I øjeblikket er Xofluza ikke godkendt til brug i denne population (børn 1-12 år).

Xofluza er et første-oralt enkeltdosis oralt lægemiddel med en ny anti-influenza virkningsmekanisme. Lægemidlet er en endonukleasehæmmer designet til at hæmme CAP-cap-strukturen i influenzavirus Afhængig endonuklease, som er essentiel for replikation af influenzavirus. Xofluza er designet til at bekæmpe influenza A- og B-vira, herunder Tamiflu (oseltamivir, oseltamivir) resistente influenza-stammer og aviær influenza-stammer (H7N9, H5N1).

Xofluza blev opdaget af Yoshino Shiono og udviklet i fællesskab af Roche og Yoshino Shiono over hele verden. I henhold til aftalen har Roche globale rettigheder til stoffet i andre områder end Japan og Taiwan. Indtil videre er Xofluza godkendt til behandling af influenza A og B i mange lande. De godkendte indikationer for lægemidlet inkluderer: (1) til behandling af akut og ukompliceret influenza med symptomer, der ikke overstiger 48 timer for raske mennesker 12 år og ældre; (2) til højrisikopopulationer med influenzarelaterede komplikationer, specifikt: Grupper af patienter, der lider af astma, kronisk lungesygdom, hjertesygdomme, sygelig fedme eller ældre i alderen ≥65 år.

Xofluza er det første og eneste enkeltdosis orale lægemiddel godkendt til behandling af influenza og det første nye influenzalægemiddel med en ny virkningsmekanisme i de sidste 20 år. Der er stærke kliniske beviser for, at Xofluza har terapeutiske fordele for flere populationer (sund influenzapopulation, befolkning med høj risiko for influenzakomplikationer, børn) og behandlingsindstillinger (symptomatisk influenza, forebyggelse efter eksponering). I øjeblikket evalueres Xofluza i et fase III klinisk udviklingsprojekt, der inkluderer børn under et år (NCT03653364), indlagte patienter med svær influenza (NCT03684044) og vurderer muligheden for at reducere spredningen af ​​influenza fra inficerede mennesker til raske mennesker ( NCT0396912).

Denne godkendelse af profylakse efter eksponering er baseret på resultaterne af fase 3-BLOCKSTONE-undersøgelsen, der evaluerede profylaksen efter eksponering af en enkelt dosis Xofluza. Resultaterne af undersøgelsen blev for nylig offentliggjort i New England Journal of Medicine (NEJM). BLOCKSTONE vurderede Xofluza og placebo som forebyggende behandlinger for familiemedlemmer (voksne og børn), der lever med influenzapatienter. Data viser, at blandt familiekontakterne hos influenzapatienter har Xofluza som et enkeltdosis oralt lægemiddel en signifikant forebyggende effekt på influenza sammenlignet med placebo. Blandt de forsøgspersoner, der blev behandlet med Xofluza, havde 1% af familiemedlemmer i alderen 12 år og derover influenza og 13% af placebogruppen. I denne undersøgelse blev Xofluza veltolereret, og der blev ikke fundet nye sikkerhedssignaler.

Levi Garraway, MD, Roche's Chief Medical Officer og chef for global produktudvikling, sagde: ”Med dagens godkendelse er Xofluza nu tilgængelig som den første enkeltdosis, forebyggende behandling efter influenza. Vi håber, at reduktion af influenza byrden kan hjælpe med at reducere presset på vores medicinske system under COVID-19 pandemien."

Serese Marotta, Chief Operating Officer for Families Fighting Influenza, sagde: ”Influenza er en alvorlig sygdom, der belaster familier i hele USA og syger millioner af mennesker hvert år. Den nuværende globale COVID-19-pandemi Da influenzasæsonen er ved at komme ind i epidemien, byder vi Xofluza velkommen som en enkeltdosis influenzalægemiddel til forebyggende brug efter eksponering for influenza."

BLOCKSTONE-undersøgelsen er en randomiseret, placebokontrolleret forebyggelsesundersøgelse efter eksponering. Det omfattede raske forsøgspersoner (voksne og børn), hvis familiemedlemmer blev bekræftet at være influenza-inficerede ved hurtige influenzadiagnosticeringstest (dvs." indikatortilfælde [indeks] patient]"). Disse forsøgspersoner blev randomiseret til at modtage en enkelt dosis Xofluza (dosis baseret på kropsvægt) eller placebo som et mål for at forhindre influenza. Det primære endepunkt var at vurdere andelen af ​​forsøgspersoner, der testede positive for influenzavirus, havde feber og havde et eller flere respiratoriske symptomer i observationsperioden fra dag 1-10.

Resultaterne viste, at blandt raske forsøgspersoner, hvis familiemedlemmer havde influenza, havde en enkelt oral administration af Xofluza en signifikant effekt på forebyggelse af influenzainfektion og reducerede risikoen for influenza signifikant med 86%. De specifikke data er: Sammenlignet med placebogruppen blev andelen af ​​forsøgspersoner med influenzainfektion i Xofluza-gruppen signifikant reduceret (andelen af ​​forsøgspersoner med influenzavirusinfektion, feber og andre influenzasymptomer i den 10-dages observationsperiode: 1,9% mod 13,6%, P< 0,0001).="" uanset="" influenza="" a-undertype="" er="" den="" terapeutiske="" fordel="" ved="" xofluza="" stadig="" statistisk="" signifikant="" sammenlignet="" med="" placebo="" (h1n1-undertype:="" 1,1%="" versus="" 10,6%,="" p="0,0023;" h3-undertype:="" 2,8%="" versus="" 17,5%,="" p="" ＜="" 0,0001).="" derudover="" blev="" denne="" situation="" også="" observeret="" i="" husholdningskontakter="" med="" en="" højere="" risiko="" for="" influenzarelaterede="" komplikationer="" (2,2%="" versus="" 15,4%,="" p="0,0435)" og="" børn="" under="" 12="" år="" (4,2%="" versus="" 15,5%,="" p="0,0339)." disse="" patienter="" er="" mere="" tilbøjelige="" til="" at="" få="" influenza.="" undersøgelsen="" viste="" også,="" at="" selv="" med="" færre="" influenzakriterier="" (andel="" af="" deltagere="" med="" influenza,="" feber="" eller="" et="" eller="" flere="" luftvejssymptomer)="" anvendt,="" reducerede="" xofluza="" signifikant="" risikoen="" for="" influenza="" for="" familiemedlemmer="" med="" 76%="" sammenlignet="" med="" placebo="" (3%="" versus="" 22,4%="" ,="">< 0,0001).="" i="" undersøgelsen="" var="" sikkerheden="" for="" xofuza="" sammenlignelig="" med="" placebo="" med="" en="" bivirkningsrate="" på="" 22,2%="" i="" xofuza-gruppen="" og="" 20,5%="" i="" placebogruppen.="" xofuza="" har="" ikke="" rapporteret="" om="" alvorlige="">