Den amerikanske FDA indrømmet fosdenopterin prioritet gennemgang: behandling af type A molybdæn cofaktor mangel (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals og dets datterselskab Origin Biosciences meddelte for nylig, at USA. Food and Drug Administration (FDA) har accepteret en ny lægemiddelansøgning (NDA) for fosdenopterin (tidligere kendt som BBP-870/ORGN001), som er en ciclopyropterin enkelt fosforsyre (cPMP) substrat substitutionsterapi bruges til behandling af patienter med type A molybdæn cofaktori (MoCD). Der er i øjeblikket ingen godkendt behandling til behandling af type A MoCD, som kan forårsage alvorlige og irreversible nerveskader hos spædbørn og børn.

Dette er BridgeBio's første NDA, der skal accepteres, og FDA har givet prioriteret gennemgang kvalifikation for denne NDA. Tidligere, fosdenopterin har fået Gennembrud Drug Designation (BTD) og Sjældne pædiatriske sygdomme Betegnelse (RPDD) af FDA. Hvis fosdenopterin godkendes, vil BridgeBio være berettiget til en Priority Review Voucher (PRV). I USA og DEN Europæiske Union har fosdenopterin fået tildelt betegnelse for lægemidler til sjældne sygdomme (ODD). Det er første gang, BridgeBio har accepteret en fortrolighedsaftale.

Type A MoCD er en meget sjælden, autosomal recessiv arvelig medfødt metabolisk lidelse. Sygdommen er forårsaget af afbrydelse i syntesen af molybdæn cofaktor (MoCo), som forhindrer s-thiocyanat (en sub ophobning af neurotoksiske metabolitter af sulfat er kritisk. Type A MoCD patienter er normalt spædbørn med svær encefalopati og intractable epilepsi. Sygdommen udvikler sig hurtigt, og børnedødeligheden er høj. De spædbørn, der overlevede de første par måneder har forsinket udviklingen og lidt irreversibel nerveskader, herunder hjerne atrofi med hvidt stof nekrose, facial deformiteter, og spastisk paraplegi. De kliniske manifestationer kan ligne hypoxisk-iskæmisk encefalopati (HIE) eller andre neonatale anfaldsforstyrrelser, hvilket kan føre til fejldiagnose og ubesvaret diagnose. Øjeblikkelig påvisning af forhøjede sulfitniveauer og S-thiocyanatniveauer i urinen samt ekstremt lave niveauer af serumsyre kan hjælpe med at diagnosticere patienter med mistanke om moCD.

fosdenopterin er et banebrydende cPMP hydrobromide dihydrat, der er designet til at behandle type A MoCD ved at erstatte cPMP og lade de to resterende MoCo-syntesetrin (MoCo-afhængig enzymaktivering og fjernelse af sulfit) fortsætte.

I øjeblikket er fosdenopterin ved at blive udviklet til behandling af patienter med type A MoCD. I øjeblikket er ingen behandling godkendt til behandling af type A MoCD, som kan forårsage alvorlige og irreversible neurologiske skader, med en median overlevelsestid på 3-4 år.

Neil Kumar, CEO og grundlægger af BridgeBio, sagde: "Vi vil gerne takke patienter, familiemedlemmer, forskere, læger og alt andet relevant personale, der hjalp os med at nå denne kritiske milepæl. MoCD type A er en ødelæggende sygdom med en median overlevelse. På mindre end 4 år håber vi ivrigt, at vores forskningsbehandlinger kan leveres til patienter, der i øjeblikket ikke har godkendt behandlingsmuligheder. BridgeBio eksisterer for at hjælpe så mange patienter som muligt med genetiske sygdomme, uanset hvor sjældne. Vi takker dig FDA for at acceptere vores første NDA og gennemføre prioriteret gennemgang. Vi ser frem til at indsende den anden NDA for infigratinib til andenlinjebehandling af cholangiocarcinom senere på året."