Pfizer Xalkori er blevet gennemgået af den amerikanske FDA for prioriteret gennemgang: behandling af ALK-positiv systemisk anaplastisk stor celle lymfom (sALCL)

Pfizer meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har accepteret en supplerende ny lægemiddelansøgning (sNDA) for det målrettede kræftmiddel Xalkori (crizotinib) og givet prioriteret gennemgang. SNDA søger at godkende en ny indikation for Xalkori til behandling af pædiatriske patienter med anaplastisk lymfomkinase (ALK) positiv, recidiveret eller refraktær systemisk anaplastisk storcellelymfom (ALCL). FDA har udpeget receptpligtig medicin brugergebyrer Act (PDUFA) mål dato som januar 2021.

I maj 2018 gav FDA Xalkori en banebrydende lægemiddelbetegnelse (BTD) til behandling af ALK-positive ALCL-indikationer. Hvis det godkendes, vil Xalkori være den første biomarkør-drevne behandling til behandling af pædiatriske patienter med ALK-positiv ALCL.

Anaplastisk storcellelymfom (ALCL) er en sjælden type non-Hodgkin lymfom (NHL), opdelt i to typer: ALK positiv og ALK negativ. Selv om 5-års overlevelsesraten for børn med kræft i USA har nået 80%, den højeste i historien, børn med kræft stadig står over for udfordringer i behandling af sygdomme, herunder sjældne tumortyper, ændringer i narkotika respons, og langsigtede bivirkninger.

Chris Boshoff, MD, Chief Development Officer, Pfizer Global Product Development Oncology, sagde: "Selv om overlevelsesraten for ALK-positive ALCL børn er høj, vil mange børn tilbagefald og kræver nye behandlinger. I betragtning af virkningen af Xalkori på ALK-positiv lungekræft, og studere aktiviteten findes i kliniske forsøg med relaps eller refraktær ALK-positive og ROS-1-positive ALCL, hvis det godkendes, Xalkori kan udgøre et vigtigt skridt i at forbedre prognosen for børn med denne type kræft."

Xalkoris behandling af sNDA hos pædiatriske patienter med ALK-positiv ALCL blev understøttet af resultaterne af ADVL0912-studiet (NCT00939770) og A8081013 (NCT01121588) undersøgelsen. ADVL0912-studiet er en fase 1/2-undersøgelse udført i samarbejde med Children's Oncology Group (COG). Det evaluerede den sikre og tålelige maksimale dosis af Xalkori, og evaluerede sin kliniske aktivitet hos børn med recidiveret eller refraktær solide tumorer og ALCL . Pfizer ydede finansiering og støtte til dette eksperiment. A8081013-undersøgelsen evaluerede anvendelsen af Xalkori hos børn og voksne med fremskredne maligne tumorer. Disse patienter er ALK-positive tumorer andre end ikke-småcellet lungekræft (NSCLC), herunder patienter med relaps eller refraket ALCL. Disse to undersøgelser viste, at børn og voksne patienter behandlet med Xalkori viste signifikant anti-tumor aktivitet.

Xalkori er verdens første ALK målrettet stof lanceret af Pfizer. Lægemidlet er den første generation af anaplastisk lymfom kinase (ALK) tyrosin kinase hæmmer (TKI), som er blevet godkendt af den amerikanske FDA til behandling af ALK-positive eller ROS1-positive metastatisk ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) patienter. Indtil nu er Xalkori blevet godkendt til behandling af ALK-positive NSCLC-patienter i mere end 90 lande (herunder Kina), og det er også blevet godkendt til behandling af ROS1-positive NSCLC-patienter i mere end 70 lande rundt om i verden.