Det amerikanske FDA har prioriteret at gennemgå Hetlioz (melatoninreceptoragonist): det første Smith-Maggie-syndrom (SMS) stof!

Vanda Pharmaceuticals annoncerede for nylig, at den amerikanske fødevare- og narkotikadministration (FDA) har accepteret to ansøgninger, der er indsendt af virksomheden for Smith-Magenis-syndrom (Smith-Magenis-syndrom, SMS) og tildelt prioritetsgennemgang.

Ansøgningen inkluderer en supplerende ny lægemiddelansøgning (sNDA) til Hetlioz (tasimelteon) kapsler og en ny lægemiddelapplikation (NDA) til Hetlioz (tasimelteon) flydende formuleringer, der bruges til henholdsvis behandling af voksne voksne og børn. FDA har udpeget måldato for receptpligtig medicinbrugerlov (PDUFA) som 1. december 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, præsident og administrerende direktør for Vanda, sagde:" FDA' s accept af Hetlioz-applikationen og prioritetsanmeldelse markerer en vigtig milepæl, der bringer os tættere på at give en nøgleterapi for SMS-patienter. I øjeblikket er ingen behandling godkendt. SMS-lægemidler, som er en sjælden sygdom, berører omkring 15.000 mennesker i USA."

Smith-Margilli-syndrom (SMS) er en udviklingsforstyrrelse forårsaget af sletning af et lille segment af humant 17p-kromosom. I mere sjældne tilfælde er SMS forårsaget af en punktmutation i RAI1-genet, som er placeret i det manglende område.

Det anslås, at forekomsten af ​​sms hos nyfødte i USA er 1 / 15.000-25.000. SMS er normalt ikke arvet, men på grund af de-novo-sletning. Personer med SMS vil have nogle fysiske, psykologiske og adfærdsmæssige problemer. Det mest almindelige symptom på sms er alvorlig søvnforstyrrelse, og livet for patienter og deres familier forstyrres alvorligt.

Tasimelteon molekylstruktur (billedkilde: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) er en melatoninreceptoragonist. I De Forenede Stater og Den Europæiske Union er Hetlioz godkendt til behandling af ikke-24-timers søvn-vågne-forstyrrelse (ikke-24-timers søvn-wakedisorder," Ikke-24" ;," ikke- 24") hos patienter med total blindhed, som er de første lægemidler, der bruges til denne indikation.

På nuværende tidspunkt er Hetlioz ikke godkendt af noget reguleringsorgan til behandling af SMS.