Behandling af aggressive lymfom FDA fremskynder godkendelse af first-in-class oral terapi

I dag, Karyopharm Therapeutics meddelte, at den amerikanske FDA har fremskyndet godkendelse af selskabets "first-in-class" oral selektiv nuklear eksport protein hæmmer (SINE) Xpovio (selinexor) udvidet indikationer til behandling af tilbagefald / omfordelt diffuse Voksen store B-celle lymfom (DLBCL). Disse patienter har fået mindst to systemiske behandlinger. Den fremskyndede godkendelse af denne indikation er baseret på data om patientremissionshastighed.

DNA-skader er en af de typiske egenskaber ved kræftceller. Der er nogle tumor suppressor proteiner i celler. Deres rolle er at overvåge dna'ets tilstand i kernen. Hvis der konstateres skader på DNA'et, kan de mægle i DNA-reparation eller føre til apoptose. Men, disse tumor suppressor proteiner skal være placeret i kernen til at fungere ordentligt. En af de mekanismer, som kræftceller unddrage sig overvågning af tumor suppressor proteiner er ved at overexpressing en nuklear eksport protein kaldet XPO1. Det kan transportere tumor suppressor protein i kernen til ydersiden af kernen gennem den nukleare pore, og dermed fjerne tumor suppressor protein fra kernen.

Xpovio er en "first-in-class" XPO1-hæmmer. Ved at hæmme funktionen af XPO1, tumor suppressor proteiner kan forblive i kernen og fortsætte med at fungere, og dermed hæmme spredningen af tumorceller.

Xpovios accelererede godkendelse er baseret på resultaterne af det multi-center, single-arm fase 2b kliniske forsøg SADAL, som omfattede 134 patienter med recidiverende / ildfast DLBCL. SADAL-studiet nåede det primære endepunkt for den samlede responsrate (ORR) med en ORR på 29 %, herunder 18 patienter (13 %) komplet respons (CR) og 21 patienter (16 %) partielt respons (PR).

"Fremskynde godkendelsen af oral Xpovio til behandling af tilbagefald / ildfaste DLBCL er en vigtig milepæl for patienter med begrænset behandling," sagde Dr. Sharon Shacham, grundlægger, præsident og chief scientific officer i Karyopharm. Patienter, medarbejdere, omsorgspersoner og læger deler denne store præstation, og de har gjort utrættelige bidrag til Xpovio fra den første opdagelse og klinisk udvikling til dagens anden FDA godkendelse.

I maj i år udvidede Deqi Pharmaceuticals og Karyopharm samarbejdsaftalen og opnåede udviklings- og forfremmelsesrettigheder for fire behandlinger såsom Xpovio i Asien-Stillehavsområdet. Virksomheden er i øjeblikket i gang med en række registrerede kliniske undersøgelser i Kina.