US FDA godkendte Octagam 10%: det første intravenøse immunglobulin (IVIg) til behandling af voksen dermatomyositis!

Octapharma USA meddelte for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har godkendt Octaam 10% (intravenøst ​​immunglobulin [menneske]), som er det første og eneste lægemiddel, der bruges til behandling af voksen dermatomyositis (dermatomyositis, DM) intravenøst ​​immunglobulin (IVIg). Dermatomyositis er en sjælden immunmedieret inflammatorisk sygdom. Octagam 10% er en immunglobulin [human] intravenøs injektionsopløsning, som er godkendt i USA til behandling af kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP) hos voksne.

FDA godkendte Octagam til behandling af dermatomyositis baseret på resultaterne af fase 3 ProDERM kliniske forsøg (ClinicalTrials.gov registreringsnummer: NCT02728752). Dette er et centralt randomiseret klinisk forsøg og den første undersøgelse for at evaluere IVIgs langsigtede effekt og sikkerhed ved behandling af voksen dermatomyositis. Dette prospektive, dobbeltblinde, placebokontrollerede fase 3-kliniske forsøg inkluderede 95 patienter i 36 kliniske centre rundt om i verden (herunder 17 i USA) og er den største undersøgelse, der vurderede IVIg som behandlingsmulighed for dermatomyositis.

Rohit Aggarwal, medlem af PrimDRM Research Steering Committee og medicinsk direktør for Arthritis and Autoimmune Center ved University of Pittsburgh School of Medicine, sagde:" ProDERM -forskning vil have en betydelig indvirkning på klinisk praksis, fordi IVIg vil blive en vigtig behandlingsmulighed for patienter med dermatomyositis. Denne forskning Det giver klinikere større tillid til IVIgs effektivitet og sikkerhed og giver værdifuld information om, hvilke typer patienter der er bedst egnede til behandling."

Dermatomyositis er en sjælden idiopatisk autoimmun sygdom af ukendt årsag, der rammer cirka 10 mennesker pr. Million amerikanske indbyggere. Patienter med dermatomyositis lider normalt af hududslæt, kronisk muskelbetændelse og progressiv muskelsvaghed. Sygdommen rammer normalt voksne i 40’erne til 60’erne og børn fra 5 til 15 år. Komplikationer af dermatomyositis omfatter dysfagi, aspirationspneumoni, vejrtrækningsproblemer og calciumaflejringer i muskler, hud og bindevæv. Sammenlignet med den matchede generelle befolkning er dødeligheden for patienter med dermatomyositis mere end tre gange højere.

Flemming Nielsen, formand for Octapharma USA, sagde:" FDA' s godkendelse af Octaam® 10% som en sikker og effektiv behandling af voksen dermatomyositis er spændende nyheder for patienter, der tidligere har påberåbt sig ikke -godkendt behandlinger. Octaharma er forpligtet til at levere livreddende og livsforbedrende terapier til patienter med sjældne sygdomme. Vi ser frem til at samarbejde med patientorganisationer og det medicinske samfund om at udvikle uddannelse og andre støtteprogrammer til at yde service til patienter med dermatomyositis."

ProDerm-kliniske forsøg inkluderede en indledende 16-ugers, dobbeltblind, placebokontrolleret periode. Patienter blev randomiseret til at modtage højdosis Octagam 10% (2g/kg) eller placebo en gang hver 4. uge. Den indledende behandlingsperiode efterfølges af en 24-ugers åben ekspansionsperiode. Hvis patientens' s tilstand forværres under forsøget, har de lov til at ændre behandlingsplanen. I undersøgelsen blev 2016 American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard brugt til at måle patientens' s respons på behandling.

Resultaterne viste, at i den første 16-ugers dobbeltblindede behandlingsperiode reagerede 78,7% af de patienter, der modtog Octagam, positivt på behandlingen, mens 43,8% af de patienter, der fik placebo, reagerede positivt på behandlingen. Efter skift til IVIg i ekspansionsperioden svarede placebogruppens responsrate i uge 40 til Octagam 10% -gruppens uge 16 (minimum forbedring var 70%). I overensstemmelse med det overordnede primære endepunkt viste de sekundære endepunkter (inklusive alle underpunkter i den overordnede forbedringsskala [TIS] undtagen muskel enzymer, dermatomyositis sygdomsområde og sværhedsgrad indeks [CDASI]), sammenlignet med placebo, IVIg behandling viste også en statistisk signifikant signifikant forbedring. I undersøgelsen er sikkerhed og tolerabilitet for IVIg i overensstemmelse med de tidligere rapporterede sikkerhedsresultater af IVIg -behandling.