Vutrisiran er under revision i USA

Brancheførende RNAi-terapivirksomhed Alnylam meddelte for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har accepteret en ny lægemiddelansøgning (NDA) for vutrisiran, en RNAi-terapi under udvikling, der injiceres subkutant hver 3. måned til behandling af voksne Arvelig transthyretin amyloidose polyneuropati (hATTR-PN). FDA har udpeget måldatoen for Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) som 14. april 2022. FDA erklærede, at det i øjeblikket ikke har planer om at indkalde til et rådgivende udvalgsmøde som en del af NDA -gennemgangen.

Vutrisiran har fået Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af ATTR-amyloidose i USA og EU og Fast Track Designation (FTD) til behandling af hATTR-PN i USA. Ifølge resultaterne af HELIOS-A-undersøgelsen planlægger Alnylam også at indsende vutrisiran-lovgivningsmæssige ansøgningsdokumenter til EU, Brasilien og Japan i 2021.

Rena Denoncourt, vicepræsident for Alnylam og leder af TTR-franchisen, sagde:" Vi er meget glade for, at FDA har accepteret NDA for vutrisiran, som er baseret på resultaterne af den 9-måneders undersøgelse af HELIOS-A . Hvis det er godkendt, vil det være et produkt hver 3. måned. En ny behandling givet en gang subkutant, vutrisiran har potentiale til at vende sygdommens polyneuropati -manifestationer."

Vutrisiran er en subkutan RNAi-terapi under udvikling til behandling af ATTR-amyloidose, herunder arvelig (hATTR) og vildtype (wtATTR) amyloidose. Vutrisiran kan målrette og dæmpe specifikt messenger-RNA og blokere det, før vildtype- og mutant transthyretin (TTR) proteiner produceres. Vutrisiran injiceres subkutant hvert kvartal (3 måneder), hvilket kan hjælpe med at reducere aflejringen af ​​TTR -amyloid i vævene, fremme fjernelse af TTR -amyloid deponeret i vævene og potentielt genoprette funktionen af ​​disse væv. vutrisiran anvender Alnylam&s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GalNAc-konjugeret leveringsplatform, der har til formål at forbedre styrken og høj metabolisk stabilitet, hvilket tillader sjældne subkutane injektioner.

Arvelig transthyretin (hATTR) amyloidose er en arvelig degenerativ og dødelig sygdom forårsaget af mutationer i TTR -genet. TTR -proteinet produceres hovedsageligt i leveren og er normalt bærer af vitamin A. Mutationer i TTR -genet kan forårsage unormal akkumulering af amyloid og beskadige kropsorganer og væv, såsom perifere nerver og hjerte, hvilket kan føre til perifer sensorisk motorisk neuropati , autonom neuropati og/eller kardiomyopati og andre sygdomsmanifestationer, der er vanskelige at behandle. hATTR amyloidose repræsenterer et vigtigt uopfyldt medicinsk behov med høj morbiditet og dødelighed med cirka 50.000 patienter verden over. Den mediane overlevelsestid efter diagnosen er 4,7 år, og patienter med kardiomyopati har en kortere overlevelsestid (median 3,4 år).

Alnylam har lanceret et lægemiddel, Onpattro (patisiran), til behandling af hATTR-PN. Lægemidlet blev godkendt af den amerikanske FDA i august 2018 og blev det første RNAi -lægemiddel, der er godkendt til markedsføring, siden RNAi -fænomenet blev opdaget for 20 år siden. Den er velegnet til behandling af hATTR-PN voksne patienter.

Onpattro er et RNAi -lægemiddel, der injiceres intravenøst ​​og administreres hver 3. uge. Lægemidlet er designet til at målrette og dæmpe specifikt messenger -RNA (mRNA) og blokere produktionen af ​​TTR -protein, hvilket kan hjælpe med at reducere aflejring og fremme clearance af TTR -amyloid i perifere væv og genoprette funktionen af ​​disse væv.