Bayers bredspektrede målrettede lægemiddel mod kræft Vitrakvi godkendes af Japan

Bayer meddelte for nylig, at Japans sundhedsministerium (MHLW) har godkendt sit præcision onkologiske lægemiddel Vitrakvi (larotrectinib), som er en oral TRK-hæmmer, specifikt til behandling af neurotrofiske tyrosinreceptorer i tumorer. Børn og voksne med avancerede eller metastatiske faste tumorer med NTRK-genfusion. På nuværende tidspunkt er Vitrakvi godkendt i mange lande og regioner rundt om i verden, herunder USA, Den Europæiske Union og Det Forenede Kongerige. Ansøgninger i andre regioner er igangværende eller planlagt.

Vitrakvi har en høj remissionsrate, varig remission og god sikkerhed i TRK-fusionskræft hos voksne og børn. Hos patienter med primært centralnervesystem (CNS) tumorer og CNS-metastaser er der også observeret remission af behandlingen og høje sygdomskontrolhastigheder.

Godkendelsen af ​​Vitrakvi til markedsføring vil give japanske patienter og læger en yderst selektiv terapi designet til voksne og børn TRK-fusionskræft. Uanset tumortype eller patientalder har det potentialet til at forbedre behandlingsresultaterne betydeligt. Tidligere blev lægemidler mod kræft hovedsageligt brugt til kræft i en bestemt del af kroppen, og Vitrakvi blev udviklet specifikt til behandling af patienter med TRK-fusionskræft, uanset hvor tumoren stammer fra kroppen. Vitrakvi er et vigtigt fremskridt i kampen mod denne sjældne kræft, fordi det vil erstatte dyre behandlinger, der ikke specifikt er målrettet mod denne type kræft og ikke har bevist effektivitet og sikkerhed i denne type patientpopulation.

Scott Z. Fields, MD, Senior Vice President og Head of Oncology Development, Bayer Pharmaceuticals, sagde:" Terapeutiske lægemidler, der direkte målretter genomiske abnormiteter, der driver tumorvækst, såsom Vitrakvi, kan give værdi til patienter og læger i Japan, uanset tumortype eller patient. Uanset alder er der potentialet til at forbedre behandlingsresultaterne markant. Denne godkendelse understreger yderligere vigtigheden af ​​højkvalitets og let tilgængelig genomisk test for mere nøjagtigt at identificere patienter, der mest sandsynligt vil drage fordel af NTRK-genfusionsbehandling af tumorer. Det understøtter klinikere, der giver de rigtige patienter den rigtige, effektive og sikre behandling på det rigtige tidspunkt."

I Japan har Vitrakvi's godkendte fase I-forsøg med voksne patienter, fase II NAVIGATE-studiet hos voksne og unge og fase I / II SCOUT-forsøg hos pædiatriske patienter samlet data fra 125 patienter. I disse forsøg blev Vitrakvi undersøgt og behandlet mere end 20 solide tumorer med forskellige histologier, herunder lungekræft, skjoldbruskkirtelkræft, melanom, gastrointestinal stromaltumor, tyktarmskræft, kolangiocarcinom, bløddelssarkom, spytkirtelkræft og spædbørn Fibrosarcoma og så videre.

Resultaterne viste, at Vitrakvi-behandling viste en høj remission, hurtig og langvarig remission. De specifikke data er: (1) Analysedataene fra NAVIGATE-forsøgspatientpopulationen viste, at den samlede responsrate (ORR) var 65,2%, hvoraf den samlede responsrate (CR) var 16,9%; (2) Dataene fra SCOUT-forsøget viste, at ORR var 88,9%, CR er 22,2%. Sikkerhedsdata fra 116 patienter i NAVIGATE-studiet og 73 patienter i SCOUT-studiet viste, at Vitrakvi viste god sikkerhed.

Viktarvy' s behandling af TRK-fusionsdrevet kræft hos voksne og børn har klinisk signifikante forbedringer i patientens livskvalitet (QoL). I to globale multicenter kliniske forsøg rapporterede 60% af voksne patienter en forbedring af EORTC QLQ-C30 globale sundhedsscore. For pædiatriske patienter rapporterede 76% af patienterne en forbedring i den samlede PedsQL-score.

Larotrectinib molekylær struktur

TRK-fusionskræft er generelt sjældne, kan påvirke børn og voksne og forekommer ved forskellige frekvenser i forskellige tumortyper. Når et NTRK-gen er fusioneret med et andet ikke-beslægtet gen for at producere et ændret TRK-protein, vil TRK-fusionskræft forekomme. Det ændrede protein eller TRK-fusionsprotein bliver konstitutivt aktivt eller overudtrykt, hvilket udløser aktiveringen af ​​den intercellulære signalkaskade. Disse TRK-fusionsproteiner fungerer som de drivende faktorer for onkogener og kan fremme spredning og vækst af tumorer uanset hvor tumoren stammer.

Vitrakvi er en banebrydende oral TRK-hæmmer. Dens aktive farmaceutiske ingrediens larotrectinib er en potent, oral og selektiv tropomyosinreceptorkinase (TRKs) -hæmmer designet direkte til at målrette TRK (inklusive TRKB, TRKB) og TRKC), lukke signalvejen, der fører til TRK-fusionstumorvækst. TRK-fusionsdrevne tumorer kan forekomme i forskellige dele af kroppen, og konventionelle behandlingsmuligheder (såsom kirurgi, kemoterapi, strålebehandling osv.) Kan normalt ikke opnå tilfredsstillende behandlingsresultater.

Vitrakvi er en histologisk uafhængig behandlingsmetode, der er specielt udviklet til behandling af tumorer, der bærer NTRK-genfusioner, uanset hvor tumoren stammer fra kroppen. Hos børn og voksne patienter med TRK-fusionstumorer har Vitrakvi stærke helbredende virkninger, inklusive for primære centralnervesystem (CNS) -tumorer og hjernemetastaser, hvilket giver høje remissionsrater og langvarige remissioner, uanset patientens alder og tumorhistologi.

I slutningen af ​​november 2018 vandt Vitrakvi verdens' s første batch i USA og blev den første orale TRK-hæmmer, der er godkendt i historien, og også den første" ubegrænset kræftform, bredspektret" målrettet anti-kræftmedicin, der ikke har noget at gøre med tumortype. . I øjeblikket er Vitrakvi godkendt i mange lande og regioner rundt om i verden, herunder Den Europæiske Union.