DaxibotulinumtoxinA fase 3 klinisk forsøg var vellykket, og Fosun Pharma blev introduceret til Kina til udvikling!

Revance Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed, der fokuserer på innovative æstetiske og terapeutiske produkter. For nylig annoncerede virksomheden de positive top-line resultater af fase 3 ASPEN-1 klinisk forsøg. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallel-gruppe fase 3-studie, der evaluerer effekten og sikkerheden af ​​Daxibotulinumtoxin A botulinumtoksin (RT002) til behandling af cervikal dystoni. Halsdystoni er en kronisk, svækkende neurologisk sygdom, der påvirker nakkemusklerne.

Dette afgørende forsøg registrerede 301 forsøgspersoner på 60 kliniske placeringer i USA, Canada og Europa. I undersøgelsen blev forsøgspersoner tilfældigt opdelt i grupper på 3: 3: 1 og fik en enkelt injektion på 125 enheder, 250 enheder DaxibotulinumtoxinA og placebo og fulgt op i 36 uger.

Resultaterne viste, at begge doser af DaxibotulinumtoxinA nåede det primære effektendepunkt: klinisk signifikant forbedring af symptomer og tegn på cervikal dystoni ved 4. og 6. uge. De specifikke data er: Sammenlignet med placebogruppen havde patienter, der fik 125 enheder og 250 enheder DaxibotulinumtoxinA, statistisk signifikante ændringer i den samlede score i Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) sammenlignet med baseline. (Henholdsvis 12,7 og 10,9 vs. 4,3, p< 0,0001="" og="" p="0,0006)." ifølge="" beregningen="" af="" ​​mediantiden="" til="" 80%="" af="" den="" maksimale="" terapeutiske="" effekt="" forsvandt,="" var="" den="" mediane="" varighed="" af="" den="" terapeutiske="" effekt="" af="" gruppen="" med="" 125="" enhedsdoser="" og="" gruppen="" med="" 250="" enhedsdoser="" henholdsvis="" 24,0="" uger="" og="" 20,3="" uger.="" i="" undersøgelsen="" er="" daxibotulinumtoxina="" generelt="" sikkert,="" de="" to="" doser="" tolereres="" godt,="" og="" sikkerheden="" er="">

Revance forventer, at resultaterne af en anden parallel fase 3-åben, langvarig klinisk sikkerhedsundersøgelse ASPEN-OLS forventes at være tilgængelige i 2021 med 354 forsøgspersoner tilmeldt forsøget.

Dr.Joseph Jankovic, efterforskeren af ​​retssagen og grundlægger og direktør for Parkinson' s sygdomscenter og dyskinesisk klinik ved Baylor College of Medicine, sagde:" Jeg er meget glad for at se graden og varigheden af ​​remission af DaxibotulinumtoxinA hos patienter i ASPEN-1-studiet. De fleste patienter med cervikal dystoni skal til hospitalet for at få injektioner 3-4 gange om året, hvilket lægger en tung byrde på patientens tid og tidsplan. Hvis et lægemiddel kan give en længere effekt og derved reducere den årlige injektion, tror jeg patienter vil finde det meget gavnligt."

Reavices President og CEO Mark Foley sagde:" Vi er meget glade for at rapportere disse positive resultater af ASPEN-1 fase 3-forsøget, fordi dette er firmaets' s andet succesrige fase 3-projekt, der demonstrerer den forlængede varighed af DaxibotulinumtoxinA . Spænder nu over 2 forskellige behandlingskategorier - æstetik og terapi. Ud over at lægge grundlaget for vores behandlingsfranchise, forbedrer disse resultater dets potentiale i andre muskelbevægelser og smertelidelser. Cervikal dystoni med længere effektivitet Behandlingsplanen har evnen til at give patienter en meningsfuld langvarig symptomlindring, samtidig med at den giver en overbevisende farmakoøkonomisk funktion. Vi ser frem til fortsat at udnytte den differentierede ydeevne for DaxibotulinumtoxinA på det globale neuromodulatormarked.

RT002 er en langtidsvirkende neuromodulator (neuromodulator) udviklet baseret på Revance Therapeutics proprietære teknologiplatform Peptide Companion Technology (TransMTS). Dets aktive farmaceutiske ingrediens er Daxibotulinumtoxin type A botulinumtoksin, og dets præparat indeholder ikke materiale, der er afledt af humant blod, eller animalsk afledt protein kan opretholde stabilitet i 2 år uden nedkøling. Ifølge resultaterne af dets afsluttede prækliniske og kliniske undersøgelser kan RT002 bruges til kosmetiske indikationer, såsom eliminering af moderat til svær pandelinier; og behandlingsindikationer, såsom cervikal dystoni.

Sammenlignet med de for tiden almindeligt anvendte botulinumtoksininjektionsprodukter (onabotulinumtoxinA) er den langvarige virkning det største træk ved RT002, og denne funktion kommer fra den patenterede peptidteknologi TransMTS, der fremstiller meget positivt ladede peptider og" Daxi" (150 kD aktiv medicinsk ingrediens; BoNT / A-molekyle) danner en ikke-kovalent binding, styrer den aktive ingrediens korrekt til målstedet og forhindrer aggregering forårsaget af temperatur og spiller således en vigtig rolle i stabiliseringen af ​​den aktive ingrediens.

I december 2018 nåede Fosun Pharmaceutical Industry, et datterselskab af Fosun Pharmaceutical Holdings, og Revance Therapeutics en samarbejdslicens til eksklusiv brug, import, salg og anden kommercialisering (ikke inklusive produktion) DaxibotulinumtoxinA i regionen og i marken. De godkendte applikationsområder inkluderer skønhed. Til indikationer og behandlingsindikationer har Fosun Pharmaceutical Industry instrueret Revance om at betale op til US $ 88 millioner i licensgebyrer og betale tilsvarende salgs milepæle. Fra maj i år har Fosun Pharma&# 39s kumulative R& D-investering i RT002 oversteget 200 millioner yuan (ikke revideret, inklusive licensgebyrer).