FDA-spørgsmål 15 Orphan Drugs A Week

I den seneste uge har det amerikanske FDA udstedt 15 lægemiddelkvalifikationer for sjældne sygdomme i et åndedrag, herunder mange lægemidler til behandling af leverkræft, gastrisk kræft og gallvejskræft.

helbred kræft

Af disse 15 medicin bruges 5 til kræftbehandling og tegner sig for en tredjedel. Blandt dem er celleterapi TCB 002 bragt af TC BioPharm det eneste lægemiddel til behandling af blodkræft. Dette er et 0010010 quot; allogent 0010010 quot; 0010010 quot; klar til brug 0010010 quot; celleterapi til udvidede CD3-positive gamma delta T-celler. Det er indgået i kliniske forsøg for at behandle akut myeloide leukæmi.

De resterende fire kræftbehandlinger behandler solide tumorer, hvoraf AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 -inhibitor Imfinzi (durvalumab) og CTLA-4-hæmmer tremelimumab er forældreløs lægemiddelkvalifikation for hepatocellulær carcinom. Silydi 0010010 # 39; s subkutan PD-L 1 antistof envafolimab er berettiget til lægemiddel til sjældne sygdomme rettet mod kræft i galdesystemet. OBI-999 fra Taiwan Hao Ding Company er et antistof-konjugeret medikament mod Globo-H antigenet, og dets forældreløse lægemiddelkvalifikation er målrettet mod gastrisk kræft.

Genterapi

Vi har også set nogle genterapier, såsom en fra Esteve Pharmaceuticals, der sigter mod at bruge AAV 9 -genvektoren til at introducere det normale GALNS-gen i patienter til behandling af IVA-mukopolysaccharidose; en anden behandling af Baxalta er genet, der koder for FIX Padua, blev overført til patienter med AAV 8 -vektor til behandling af hæmofili type B.

Aruvant Sciences er en terapi, der bruger lentivirale vektorer. Det introducerer et gen, der koder for y-globin, i en patient 0010010 # 39; s egne CD34-positive celler til behandling af seglcelleanæmi. En anden lignende terapi kommer fra Orchard Therapeutics, som også bruger CD34-positive celler. Forskellen er, at det overfører gp 91 phox-genet til behandling af X-kromosom-bundet kronisk granulomatose.

Andre sjældne sygdomme

Ud over kræft og sjældne sygdomme, der kan behandles med genterapi, har andre sjældne sygdomme også potentiel ny medicinudvikling. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil er en ROCK-hæmmer, som forventes at behandle amyotrofisk lateral sklerose; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 er en innovativ CHIT-1-hæmmer, der forventes at blive brugt til behandling af sarkoidose; Rebasez (Luspatercept) er et modningsmiddel for røde blodlegemer, og sygdommen, der er målrettet efter lægemiddelkvalifikation fra sjældne sygdomme, er knoglemarvsfibrose.

Blandt disse lægemidler, der er berettigede til forældreløse lægemidler, er der også nogle anti-infektionsmedicin. Blandt dem opnåede Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 kvalifikationen for kunstig ledinfektion. Tidligere er det også blevet kvalificeret af FDA som et anti-infektionsmiddel. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim har opnået henholdsvis to lægemidler til sjældne sygdomme til infektion af Lomentospora / Scedosporium og invasiv aspergillose.