Fexinidazol er godkendt af den amerikanske FDA: Behøver kun at tage stoffet i 10 dage, fra Sanofi/DNDi!

Sanofi meddelte for nylig, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt fexinidazol som det første fuldt orale terapeutiske lægemiddel til patienter fra 6 år og ældre, der vejer mindst 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae sovende sygdom (human afrikansk trypanosomiasis, HAT, human afrikansk trypanosomiasis). Fexinidazol er et 5-nitroimidazol-derivat, som er en DNA-syntesehæmmer og det første fuldt orale præparat til behandling af human afrikansk trypanosomiasis (HAT eller sove sygdom).

Sovesyge er en parasitisk sygdom, en dødeligt forsømt tropisk sygdom, der spredes ved bid af en inficeret tse-tse flue (tse-tse flue). Sygdommen rammer hovedsageligt mennesker, der bor i fjerntliggende landdistrikter i Afrika syd for Sahara, hvor cirka 65 millioner mennesker er i risiko for infektion. Hvis den ikke behandles, er sovende sygdom næsten altid dødelig. Sovesyge forårsager neuropsykiatriske symptomer, herunder: invaliderende ødelæggelse af søvnmønstre, ukontrollabel aggression og psykose. Gennem Sanofis samarbejde er antallet af sovende sygdomstilfælde rapporteret til Verdenssundhedsorganisationen (WHO) reduceret med cirka 97% mellem 2001 og 2020. DNDi, Sanofi og deres partnere er forpligtet til at sikre, at fexinidazol er tilgængeligt i alle lande, hvor de sover sygdom er endemisk.

Selvom den nuværende behandling for sovende sygdom er effektiv, er det en tung byrde for patienter og læger på grund af behovet for infusioner eller injektioner og hospitalsindlæggelse, især for mennesker, der bor i fjerntliggende områder.

Fexinidazol er egnet til: som et 10-dages, en gang om dagen lægemiddel til behandling af Trypanosoma brucei gambiae sovende sygdom. Dette er den mest almindelige form for sovesyge og findes i Vest- og Centralafrika. Det er vigtigt, at fexinidazol er den første fulde orale behandling, som er velegnet til både den første fase (tidlige fase) af sygdommen og den anden fase af sygdommen, hvor parasitter krydser blod-hjerne-barrieren og forårsager neuropsykiatriske symptomer hos patienter. Derfor kan fexinidazol eliminere det sædvanlige behov for hospitalsindlæggelse og potentielt reducere antallet af lumbale punkteringer.

Fexinidazols kemiske struktur

Fexinidazol er et 5-nitroimidazolderivat, oprindeligt udviklet af Hoechst (Sanofi' s forgænger) i 1980'erne, men blev senere opgivet af strategiske årsager. Under søgningen efter forbindelser med antiparasitisk aktivitet af den non-profit forsknings- og udviklingsorganisation" Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)" blev stoffet bestemt i 2005 i samarbejde med Swiss Institute of Tropical og Folkesundhed. I 2009 samarbejdede DNDi med Sanofi, der har patent på fexinidazol, for at genstarte forskning om lægemidlet til behandling af sovekvalme. Blandt dem er DNDi ansvarlig for præklinisk, klinisk og farmaceutisk udvikling, og Sanofi er ansvarlig for industriel udvikling, registrering, produktion og salg af lægemidler.

fexinidazol blev udviklet som en del af et innovativt partnerskab med DNDi, der gennemførte vigtige kliniske forsøg med lægemidlet og samarbejdede med National Sleeping Sickness Programme i Den Demokratiske Republik Congo (DRC) og Den Centralafrikanske Republik (CAR) og Sanofi Cooperation.

Den 16. november 2018 afgav Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en positiv videnskabelig udtalelse om fexinidazol. I et klinisk studie af DNDi viste fexinidazol høj effekt og sikkerhed hos både pædiatriske og voksne patienter 6 år og ældre og vejer ≥20 kg for begge stadier af sygdommen.

Det er værd at nævne, at DNDi har opnået en voucher (PRV) for tropisk sygdom på grund af godkendelse fra FDA. FDAs tropiske sygdom PRV -projekt blev grundlagt i 2007 for at tilskynde til udvikling af nye behandlinger for forsømte tropiske sygdomme, herunder sovesyge. Sanofi og DNDi vil dele alle fordele ved PRV, som gør det muligt for begge parter at fortsætte med at investere i innovation og sikre adgang til nye værktøjer til behandling af sovesygdom og andre forsømte sygdomme. Som led i sit langsigtede samarbejde med WHO lovede Sanofi at fortsætte med at levere stoffet gratis til WHO til distribution til berørte lande.

Dr. Bernard Pecoul, administrerende direktør for DNDi, sagde: ”For førstelinjelæger er en simpel, fuldstændig oral behandling af sovesyge nu en drøm, der går i opfyldelse. Lægemidlet er en undersøgelse mellem os og Sanofi og lande, der er hårdt ramt af sovesyge. Vi er stolte over denne seneste milepæl i vores langsigtede partnerskab med Sanofi."

Luc Kuykens, senior vicepræsident for Sanofis globale sundhedsafdeling, sagde: ”Denne FDA-godkendelse er en vigtig milepæl i Sanofis langsigtede engagement i at forebygge sove-sygdom. For tyve år siden vedtog virksomheden og WHO en ambitiøs aftale. Partnerskab for at bekæmpe forsømte tropiske sygdomme. Efter at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) afgav positive videnskabelige udtalelser i slutningen af ​​2018, er FDA's godkendelse et vigtigt skridt i at genoplive bestræbelserne på at støtte den fortsatte eliminering af sygdommen. ”