Fintepla (fenfluramin) er godkendt af Den Europæiske Union til behandling af patienter med Dravet Syndrome ≥ 2 år!

Zogenix er et farmaceutisk firma dedikeret til udvikling af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at Europa-Kommissionen (EF) har godkendt Fintepla (fenfluramin) oral opløsning som en tillægsbehandling til andre antiepileptika til patienter ≥ 2 år til behandling af epilepsi forbundet med Dravet syndrom-angreb.

I USA blev Fintepla godkendt i juni i år til patienter ≥ 2 år til at behandle epilepsi forbundet med Dravet syndrom. Lægemidlet blev godkendt gennem den prioriterede gennemgangsproces. Tidligere havde FDA tildelt Fintepla Orphan Drug Designation (ODD) og Breakthrough Drug Designation (BTD) til behandling af Dravet syndrom-relateret epilepsi.

Dravet syndrom er en sjælden type livslang epilepsi, der begynder i barndommen og er kendetegnet ved svære uhåndterlige anfald, hyppige medicinske nødsituationer, alvorlige kognitive og adfærdsmæssige svækkelser og øget risiko for pludselig uventet død (SUDEP). Mange patienter med Dravet syndrom oplever hyppige alvorlige anfald, selv når de tager et eller flere aktuelt tilgængelige antiepileptiske lægemidler. At reducere hyppigheden af ​​anfald er det første og vigtigste trin i behandling af alle børn med Dravet syndrom.

Fintepla er en flydende formulering af fenfluramin med lav dosis, som kan reducere hyppigheden af ​​anfald ved at regulere aktiviteten af ​​serotoninreceptor og sigma-1-receptor (se reference: Fenfluramin formindsker NMDA-receptormedierede anfald via dens blandede aktivitet ved serotonin 5HT2A og type 1 sigma-receptorer). Dette lægemiddel har en anden farmakologisk virkning end andre antikonvulsiva. Data fra to placebokontrollerede kliniske fase III-forsøg viste, at hos patienter, hvis anfald ikke var tilstrækkeligt kontrolleret af andre lægemidler, reducerede Fintepla signifikant hyppigheden af ​​anfald sammenlignet med placebo.

Fenfluramin-molekylær struktur (billedkilde: Wikipedia.org)

EU-godkendelsen er baseret på data fra 2 randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede kliniske fase III-studier (udført hos patienter i alderen 2-18 år med resultater offentliggjort i henholdsvis Lancet og JAMA Neurology) og en langvarig åben forsøg med etiketforlængelse (mange patienter fik Fintepla-behandling i op til 3 år) Interimanalysedata. Resultaterne viste, at i undersøgelsen patienter, der tog et eller flere antiepileptika, der ikke i tilstrækkelig grad kunne kontrollere krampeanfald, baseret på den eksisterende behandlingsplan, reducerede Fintepla signifikant månedlige krampeanfald (krampeanfald) sammenlignet med placebo. krampeanfald, CS) frekvens. Derudover reagerede de fleste af undersøgelsespatienterne inden for 3-4 uger efter påbegyndelse af Fintepla-behandlingen og opretholdte konsistente resultater gennem hele behandlingsperioden.

I disse undersøgelser omfattede de mest almindelige bivirkninger: diarré, feber, træthed, infektion i øvre luftveje, sløvhed og bronkitis. Ingen af ​​patienterne oplevede nogen negative kardiovaskulære hændelser, herunder valvulær hjertesygdom eller pulmonal hypertension.

Ud over Dravet syndrom udvikler Zogenix også Fintepla til behandling af krampeanfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom (LGS). Dravet syndrom og LGS er to sjældne og ofte katastrofale barndomsepilepsier. De har kendetegnene ved tidlig indtræden, forskellige typer anfald, høj anfaldsfrekvens, alvorlig forringelse af intelligens og vanskeligheder ved behandling.