Menarini Elzonris Godkendt i EU: Behandling af blastisk plasmacytoid dendritisk celletumor (BPDCN)!

Menarini-koncernen er en privaterenær italiensk medicinal- og diagnostisk virksomhed. For nylig meddelte virksomheden, at Europa-Kommissionen (EF) har godkendt Elzonris (tagraxofusp) som en add-on terapi til første-line behandling af voksne patienter med blastisk plasmacytoid dendritisk celletumor (BPDCN). BPDCN er en hæmatologisk malignitet med en meget dårlig prognose. Godkendelsen er baseret på det største potentielle kliniske forsøg, der nogensinde er udført hos BPDCN-patienter, som ikke tidligere har fået behandling (naiv), og som tidligere har fået behandling (behandlet).

Det er værd at nævne, at Elzonris er det første og eneste lægemiddel til behandling af BPDCN godkendt i Europa og den første CD123 målrettet behandling godkendt i Europa. Tidligere, Elzonris har fået et lægemiddel til sjældne børn i Europa, og godkendelsen af lægemidlet vil løse de meget uopfyldte medicinske behov på dette område. BPDCN er en sjælden og aggressiv ondartet tumor, og der er ingen godkendt behandling i EU før.

Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun sagde: "Denne godkendelse er en vigtig milepæl for BPDCN patienter i Europa. Disse patienter vil have den første mulighed for at drage fordel af Behandlingen med Elzonris. Godkendelsen af dette stof vil Gør en større ændring i behandlingen af BPDCN, fordi det giver klinikere med en målrettet behandling for at hjælpe patienter. Vi arbejder hårdt på at lancere Elzonris i Europa på kortest mulig tid."

Elzonris er en målrettet terapi for CD123, som først blev kommercialiseret af Stemline Therapeutics i USA. Virksomheden er nu en del af Menarini Group. I henhold til betingelserne for overtagelsen modtog Stemlines aktionærer en ikke-omsættelig eller værdifuld rettighed (CVR). Efter Europa-Kommissionens godkendelse vil hver aktionær efter afslutningen af det første Elzonris-salg i et EU-5-land modtage 1,00 USD i kontanter pr. aktie.

Elzonris blev godkendt af det amerikanske FDA i december 2018 til behandling af BPDCN børn og voksne i alderen 2 år og ældre, herunder BPDNC patienter, der ikke har modtaget behandling (naiv), og som har modtaget behandling (behandlet). Det er værd at nævne, at denne godkendelse gør Elzonris det første lægemiddel godkendt til behandling af BPDCN og den første CD123 målrettet godkendt lægemiddel.

BPDCN er en aggressiv og sjælden hæmatologisk ondartet tumor med en dårlig prognose. Dette er et behandlingsområde med uopfyldte medicinske behov. Karakteristik af BPDCN kan svare til nogle sygdomme, eller det kan være fejldiagnosticeret som nogle sygdomme, herunder akut myeloid leukæmi (AML), non-Hodgkin lymfom (NHL), akut lymfocytisk leukæmi (ALL), og myelodysplastisk syndrom Sygdom, kronisk myelogen leukæmi (CML) og andre ondartede tumorer med hud manifestationer. BPDCN findes normalt i knoglemarven og/eller huden og kan også involvere lymfeknuder og indre organer. Diagnosen BPDCN er baseret på den immunodiagnostiske triade af CD123, CD4 og CD56. CD123 (IL-3R) er en vigtig markør for at identificere BPDCN og et hurtigt fremspirende mål i forskellige kræftbehandling forskning.

Elzonris er en CD123-instrueret cytotoksin, specielt designet til CD123 målet. Stoffet er en rekombinant fusion af humane IL-3 og afkortet difteri toksin (DT). IL-3-domænet kan konvertere cytotoksiske DT-fragmenter. Guide til tumorceller, der udtrykker CD123. Efter at være blevet internaliseret af tumorceller, Elzonris kan irreversibel hæmme proteinsyntese og fremkalde målcelle apoptose.

I øjeblikket er Elzonris også ved at blive evalueret i andre kliniske forsøg til behandling af andre CD123-positive indikationer, herunder: kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML), myelofibrose (MF) og andre planlagte indikationer.