NASH Nye lægemiddel når fase 2 Klinisk slutpunkt, leverfedt falder med 60%

Den 1 april annoncerede Akero Therapeutics, at dens vigtigste lægemiddelkandidat AKR-001, i fase 2, et klinisk forsøg BALANCED for NASH-patienter, nåede slutningen af ​​ 1 2. uges effektivitet, reduktion af leverfedtniveauet hos patienter med mere end 60% sammenlignet med baseline, For at opnå en signifikant reduktion i statistisk signifikans.

NASH er en alvorlig ikke-alkoholisk fedtleversygdom (NAFLD), der henviser til et patologisk syndrom med overdreven deponering af fedt i leverceller forårsaget af andre faktorer end alkohol. Ifølge statistikker er verdensomspændende NASH-patienter overskredet 100 millioner. NASH forårsager betændelse og degeneration af leverceller. Fremskridt med NASH vil forårsage leverfibrose, levercirrose og leversvigt og kan også fremkalde leverkræft. Som en type metabolisk betændelse forventes NASH-patienter at overstige 350 millioner i 2030, og dens forekomst er tæt relateret til faktorer som fedme, diabetes og unormal blodlipidmetabolisme. Nuværende behandlinger er stadig relativt knappe.

Akero' s AKR-001 er en ny type langtidsvirkende fibroblastvækstfaktor 21 (FGF 21) -analog. Det kombinerer FGF 21 polypeptidsekvensen med Fc-delen af ​​immunoglobulin og betragtes som et potentielt terapeutisk NASH-lægemiddel. Forskning i det sidste årti har vist, at det endogene hormon FGF 21 spiller en nøglerolle i menneskelig metabolisme og signalregulering, og det kan virke på forskellige organsystemer, herunder leveren. Normalt frigives det naturligt for at beskytte organer mod stress og gendanne metabolisk balance. Sammenlignet med naturlig FGF 21 kan dette lægemiddel markant forbedre stabiliteten og halveringstiden og øge receptorens binding og aktivitet.

Undersøgelsen, kaldet BALANCED, er en randomiseret, dobbeltblind fase 2 et klinisk forsøg med en placebokontrolleret gruppe. I alt 80 voksne patienter med NASH bekræftet ved biopsi deltog. Testdataene viste, at i den 12 th uge af behandlingen blev de absolutte leverfedtniveauer for alle patienter i AKR-001-dosisgruppen signifikant reduceret fra basislinjen og nåede det vigtigste slutpunkt i forsøget. Derudover nåede alle AKR-001 dosegrupper det sekundære endepunkt for relativ reduktion i leverfedt, og 50 mg og 70 mg dosegrupper opnåede en relativ reduktion på mere end 70% .

GG quot; Vi er meget glade for at modtage disse positive forsøgsresultater, som understøtter vores fortsatte udvikling af AKR-001 til behandling af NASH-patienter," sagde Andrew Cheng, MD, Akero præsident og administrerende direktør." Der er ingen FDA-godkendte behandlinger tilgængelige for NASH-patienter. AKR-001 har potentialet til at give dem en vigtig behandlingsmulighed. Vi ser frem til at indhente komplette forsøgsdata for at forberede os til den næste udvikling af AKR-001."