Nye lægemidler mod skizofreni! Intra-cellular Therapies Company, Caplyta (lumateperone), blev godkendt af US FDA

Intra-Cellular Therapies (ICT) er et biofarmaceutisk firma med fokus på at udvikle innovative terapier mod sygdomme i centralnervesystemet (CNS). For nylig annoncerede virksomheden, at den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har godkendt Caplyta (lumateperon) til behandling af voksne patienter med skizofreni. Virksomheden forventer at lancere Caplyta på markedet inden udgangen af første kvartal i 2020.

Med hensyn til medicin er den anbefalede dosis Caplyta 42 mg, én gang dagligt, taget sammen med mad og ikke krævet en dosis titrering. Det skal bemærkes, at mærket med Caplyta-medicin indeholder en sortboksadvarsel, der indikerer, at patienter med demensrelateret psykose har en øget risiko for død, når de behandles med antipsykotika. Caplyta er ikke godkendt til behandling af demensrelaterede psykiatriske patienter.

Effekten af Caplyta 42 mg blev påvist i to placebokontrollerede forsøg med statistisk signifikante forskelle i det samlede score for det primære slutpunkt, den positive og negative symptomskala (PANSS). De mest almindelige bivirkninger af den anbefalede dosis Caplyta sammenlignet med placebo (≥5% og dobbelt så almindeligt som placebo) inkluderede døsighed / sedation (24% mod 10%) og tør mund (6% mod 2%).

I de samlede data fra de kortvarige studier var vægtøgning, fastende glukose, triglycerider og total kolesterol i Caplyta- og placebogrupperne de gennemsnitlige ændringer i baseline-niveauer. Forekomsten af ekstrapyliske symptomer var 6,7% i Caplyta-gruppen og 6,3% i placebogruppen.

IKT-formand og administrerende direktør Dr. Sharon Mates sagde: "Vi er overbeviste om, at Caplyta vil give sundhedsudbydere en ny, sikker og effektiv behandlingsmulighed, der vil hjælpe millioner af voksne med schizofreni. Godkendelsen markerer kulminationen af år med videnskabelig forskning. Vi er især taknemmelige for patienter, deres plejere og sundhedspersonalet, der har bidraget til udviklingen af Caplyta. "

Skizofreni er en slags alvorlig psykisk sygdom, der rammer omkring 2,4 millioner amerikanske voksne. Skizofreni er kendetegnene ved forskellige kliniske manifestationer af akutte psykiatriske symptomer, herunder hallucinationer og vrangforestillinger, der ofte skal indlægges til behandling af denne sygdom er kronisk og livslang, ofte ledsaget af depression og social funktion og kognitive evner gradvist forringede schizofrenipatienter ofte på grund af bivirkninger såsom vægtøgning og bevægelsesforstyrrelser og stoppe behandlingen.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Caplyta er lumateperon, et førsteklasses lægemiddel med små molekyler, som selektivt og samtidigt kan regulere serotonin, dopamin og glutamat, tre neurotransmitterveje involveret i alvorlige sygdomme. I modsætning til eksisterende schizofreni-lægemidler er lumateperon en dopaminreceptor-phosphatproteinmodulator (DPPM), der fungerer som en presynaptisk partiel agonist og en postsynaptisk antagonist på D2-receptoren.

Denne mekanisme sammen med potentielle interaktioner med 5-ht2a-receptorer, serotonintransportører og D1-receptorer såvel som indirekte glutamatregulering kan bidrage til lumateperons effektivitet på tværs af en række psykiatriske symptomer med forbedret psykosocial funktion og god tolerance. Forbindelsen har potentialet til at gavne patienter med en række neuropsykiatriske lidelser og neurodegenerative sygdomme.

lumateperon strukturformel

I USA tildelte FDA lumateperon fast-track status til behandling af skizofreni i november 2017. Ud over skizofreni udvikler IKT også lumateperon til behandling af andre psykiatriske lidelser, herunder adfærdsforstyrrelser hos demenspatienter, alzheimers sygdom, depression, og andre neuropsykiatriske og neurologiske lidelser.

I juli var lumateperon det øverste resultat af to kliniske fase III-undersøgelser (undersøgelse 401, undersøgelse 404) ved anvendelse af enkelt lægemiddelterapi til bipolar I-sygdom eller bipolær ii-relateret major depression. Data viste, at lumateperon 42 mg nåede det primære slutpunkt for forbedring af depression (p <0,001) og="" det="" vigtigste="" sekundære="" slutpunkt="" for="" forbedring="" af="" depressionens="" sværhedsgrad="" (p=""><0,001) i="" 404-studiet="" sammenlignet="" med=""> I 401-studiet nåede begge doser af lumateperon (42 mg og 28 mg) imidlertid ikke det primære slutpunkt på grund af den høje kliniske respons i placebogruppen. Lumateperon viste god sikkerhed og tolerabilitet i 2 studier.