Simcere og Kazia underskrev en aftale på 292 millioner dollars om at udvikle PI3K-hæmmer Paxalisib i Kina!

Kazia Therapeutics har hovedkontor i Sydney, Australien, en bioteknologisk virksomhed med fokus på onkologi, dedikeret til udvikling af innovative lægemidler mod kræft. For nylig meddelte virksomheden, at det har underskrevet en licensaftale med Simcere Pharmaceutical Group Ltd .: For Kazia' s nye anticancerlægemiddel paxalisib har Simcere Pharmaceuticals opnået udviklings- og kommercialiseringsrettigheder.

Paxalisib er et pilotprojekt fra Kazia, som er en lille molekylehæmmer af den hjernegennemtrængelige PI3K / Akt / mTOR-vej. Det udvikles i øjeblikket til behandling af glioblastom (GBM), som er den mest almindelige og mest aggressive hos voksne Seksuel primær hjernecancer. Paxalisib blev godkendt af Roche' s Genentech i slutningen af ​​2016, og nøgleundersøgelsen til behandling af GBM vil blive påbegyndt i januar 2021. Patientrekruttering til GBM AGILE vil blive påbegyndt. I øjeblikket evalueres yderligere 7 undersøgelser af paxalisib til behandling af andre former for hjernetumorer. Tidligere har den amerikanske FDA tildelt paxalisib Orphan Drug Designation (ODD) og Fast Track Designation (FTD) til behandling af GBM og den sjældne pædiatriske sygdomsbetegnelse (RPDD) til behandling af diffust endogent pontin gliom (DIPG).

Hos langt størstedelen af ​​GBM-patienter er PI3K / Akt / mTOR-vejen uordnet. I en fase II-undersøgelse af nydiagnosticerede GBM-patienter med umetyleret MGMT-promotorstatus viste paxalisib meget opmuntrende kliniske effektivitetssignaler. I januar 2021 begyndte GBM AGILE-platformundersøgelsen at rekruttere patienter, og undersøgelsen forventes at fungere som grundlag for registrering af vigtige geografiske områder.

I henhold til vilkårene i aftalen vil Simcere Pharmaceuticals være ansvarlig for udvikling, registrering og kommercialisering af paxalisib i Stor-Kina (fastlandet, Hongkong, Macau, Taiwan). Kazia forbeholder sig ret til at udvikle og kommercialisere paxalisib i alle andre regioner og vil fortsætte med at fremme nøgleforskningen af ​​glioblastom (GBM) AGILE som planlagt, også i Kina.

Kazia modtager en forudbetaling på 11 millioner dollars, inklusive 7 millioner dollars i kontanter og 4 millioner dollars i aktieinvesteringer til en præmie på 20% i forhold til den nylige aktiekurs. For glioblastomindikationer (GBM) modtager Kazia også op til 281 millioner dollars i betingede milepælsbetalinger, og for andre indikationer end glioblastom (GBM) modtager Kazia også yderligere milepælsbetalinger. Simcere betaler også Kazia mere end ti procent af royalties for kommercielt salg.

Simcere Pharmaceutical er en af ​​de førende medicinalfirmaer i Kina med mere end 40 børsnoterede produkter og en omfattende udviklingspipeline. Virksomheden blev grundlagt i 1995 og noteret på Hong Kong Stock Exchange (Hong Kong Stock Exchange: 2096). Simcere' s vigtigste strategiske fokusområder er onkologi, centralnervesystemsygdomme og autoimmune sygdomme.

Den kemiske struktur af paxalisib-GDC-0084 (billedkilde: selleckchem.com)

Dr. James Garner, administrerende direktør for Kazia, sagde: ”Kina er et af de største lægemiddelmarkeder i verden og har særlige krav og muligheder for innovative onkologiske produkter. Vi er meget glade for at samarbejde med Simcere for at sikre, at paxalisib er på dette nøglemarked. Opnå kommerciel succes. Simcere' s succesrekord er uden sidestykke. De har bragt førsteklasses kapaciteter til paxalisib inden for klinisk udvikling, lovgivningsmæssige anliggender og kommercialisering. Vi ser frem til at arbejde tæt sammen med nye partnere for at hjælpe kinesiske patienter hurtigst muligt Tilvejebringe paxalisib."

Dr. Renhong Tang, senior vicepræsident for Simcere Pharmaceuticals, sagde:" Vi er meget begejstrede for paxalisibs potentiale til at spille en rolle i denne ekstremt udfordrende sygdom. I Kina er der en enorm efterspørgsel efter nye behandlinger for hjernekræft, og vi er de samme som Kazia. Forpligtet til at foreslå nye behandlingsmuligheder for patienter."

I november 2020 meddelte Kazia de positive foreløbige data for den igangværende fase II-undersøgelse (NCT03522298), der vurderede paxalisib i behandlingen af ​​glioblastom (GBM). Undersøgelsen udføres hos nydiagnosticerede GBM-patienter med umetyleret MGMT-promotorstatus og evaluerer sikkerheden ved paxalisib som en adjuverende behandling efter patienter, der er underlagt maksimal kirurgisk resektiontemozolomid(TMZ) kombineret med samtidig strålebehandling og kemoterapi Resistens, tolerabilitet, anbefalet fase II dosis (RP2D), farmakokinetik (PK) og klinisk aktivitet. TMZ er i øjeblikket standardplejeterapi til behandling af GBM.

Resultaterne pr. 31. august 2020 viser: (1) Den mediane samlede overlevelse (OS) af adjuverende paxalisib-behandling er 17,5 måneder, hvilket er klinisk signifikant sammenlignet med 12,7 måneder relateret til den eksisterende standardpleje TMZ Life forlænges. (2) Median progressionsfri overlevelse (PFS) for adjuvans paxalisib er 8,4 måneder, hvilket repræsenterer et gunstigt resultat sammenlignet med den eksisterende standard care TMZ på 5,3 måneder. (3) En patient, der fik behandling, forblev sygdomsfri 27 måneder efter diagnosen.

De endelige data for undersøgelsen forventes frigivet i første halvdel af regnskabsåret 2021. For ethvert nyt lægemiddel mod kræft er"&standard guld; er evnen til at forlænge livet - dette er et særligt udfordrende mål i sygdomme som glioblastom (GBM). Disse nye data giver det første kliniske bevis for, at paxalisib har potentialet til at nå dette mål i en meget udfordrende patientpopulation.

I mere end to årtier har patienter med nydiagnosticeret glioblastom ikke modtaget nogen nye lægemiddelbehandlinger. Paxalisib er hurtigt ved at blive en af ​​de mest lovende lægemiddelkandidater i den globale pipeline til denne ekstremt udfordrende sygdom.