EU godkender Symkevi og Kalydeco fælles program for børn i alderen 6-11!

Vertex Pharmaceuticals er en global leder inden for behandling af cystisk fibrose (CF). Meddelte for nylig, at selskabet meddelte, at Europa-Kommissionen (EF) har godkendt udvidelsen af Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) og Kalydeco(ivacaftor)kombinationsbehandlingsetiketter til behandling af børn med cystisk fibrose (CF) i alderen 6-11 år, specielt i CFTR-genet: (1) patienter med 2 kopier af F508del-mutationen; (2) 1 kopi af F508del-mutationen og 1 kopi af de 14 mutationer, der kan forårsage resterende CFTR-aktivitet A mutation (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). I Europa er kombinationsbehandlingen af Symkevi og Kalydeco tidligere blevet godkendt til behandling af CF-patienter ≥12 år, som bærer de samme mutationer, der er nævnt ovenfor.

Med denne seneste godkendelse vil kombinationsbehandlingen af Symkevi og Kalydeco give en ny behandlingsmulighed for CF-patienter med homozygotmutationer i F508del. For patienter med en kopi af F508del-mutationen og en af de 14 resterende funktionelle mutationer vil kombinationsbehandlingen give det eneste lægemiddel til behandling af den interne årsag til CF-patienter i denne aldersgruppe (6-11 år).

I USA er kombinationen af tezacaftor/ivacaftor ogivacaftor(markedsført under varemærket Symdeko) blev godkendt i februar 2018 til CF-patienter ≥12 år gammel, og blev godkendt i juni 2019 til at udvide den relevante population for 6-11-årige CF-børnepatient.

Reshma Kewalramani, MD, president og CEO for Vertex, sagde: "Gennem denne godkendelse, børn i alderen 6-11 år i Europa, der bærer den mest almindelige mutation F508del vil have en ny behandlingsplan og bære visse resterende funktionelle mutationer. For første gang vil børn have en behandlingsplan for at løse den egentlige årsag til deres CF. Dagens godkendelse bringer os tættere på det endelige mål om at levere medicin til alle CF-patienter."

Kombinationsbehandlingen Symkevi og Kalydeco vil være umiddelbart tilgængelig for berettigede patienter i Tyskland og vil snart være tilgængelig for patienter i lande, der har underskrevet en innovativ langsigtet refusionsaftale med Vertex, herunder Det Forenede Kongerige, Danmark og Irland. I alle andre lande vil Vertex arbejde tæt sammen med de europæiske reguleringsorganer for at sikre, at berettigede patienter modtager behandling.

CF er en sjælden genetisk sygdom forårsaget af CFTR-genmutationer, der forårsager CFTR-proteinfunktionsdefekter eller sletninger. Sygdommen rammer omkring 75.000 mennesker i Nordamerika, Europa og Australien. På nuværende tidspunkt er der omkring 2.000 CFTR-genmutationer, der er blevet opdaget, hvoraf F508del mutation er den mest almindelige årsag til CF, der tegner sig for omkring 45% af det samlede antal patienter. CFTR-proteinet regulerer normalt iontransport i cellemembranen, og genmutationer kan forårsage ødelæggelse eller tab af proteinproduktets funktion. Når iontransporten i cellemembranen afbrydes, vil viskositeten af slimbelægningen af visse organer blive tykkere. Et af de vigtigste elementer i denne sygdom er ophobning af tyk slim i luftvejene, som kan forårsage åndedrætsbesvær og gentagne infektioner, som i sidste ende kan føre til døden. Alderen er omkring 20 år gammel.

Nogle mutationer kan medføre, at CFTR-proteinet ikke behandles eller foldes normalt i cellen, og kan normalt ikke nå celleoverfladen. Symdekos farmaceutiske ingredienser er tezacaftor og ivacaftor, hvoraf tezacaftor har til formål at løse manglerne ved transport og forarbejdning af mutant CFTR-protein, så det kan nå celleoverfladen; ivacaftor kan øge den tid, cftr-proteinkanalen forbliver åben på cellemembranen og yderligere forbedre dens funktion.

Fra nu af har Vertex opført 4 CF-lægemidler: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor og ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor og ivacaftor), de første 3 lægemidler Det kan behandle omkring 40.000 patienter på verdensplan, hvilket tegner sig for ca. 50 % af alle CF-patienter. Den nyligt godkendte tredobbelte behandling Trikafta/Kaftrio kan udvide behandlingsområdet til 90 % af CF-patienterne på verdensplan.

I juni i år udgav det farmaceutiske markedsanalysebureau EvaluatePhamra en rapport, der forudsiger, at Trikafta/Kaftrio vil blive en af verdens bedst sælgende TOP10-lægemidler i 2026, hvor salget nåede op på 8,739 milliarder dollar og en fantastisk sammensat årlig vækstrate i 2019-2026. 54.3%.