FDA tildelt den nye Liposomal Antracyclin Annamycin Orphan Drug Betegnelse: Behandling af blødt væv Sarkom!

Moleculin Biotech er en klinisk fase biofarmaceutiske selskab med fokus på udviklingen af en række onkologi stof kandidater til behandling af meget resistente tumorer. For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af blødt væv sarkom (STS). Tidligere har FDA givet Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) og Fast Track Designation (FTD) til behandling af recidiveret eller ildfast akut AML.

Moleculin nylig meddelte, at FDA har godkendt Annamycin's New Drug Research Application (IND), så Moleculin at starte en fase 1b/2 kliniske forsøg i USA for STS patienter, der har overført til lungerne efter første-line behandling. De grundlæggende principper i det kliniske forsøg omfatter de seneste data fra dyr, herunder data fra American Association for Cancer Research (AACR) årlige møde afholdt i juni 22-24, 2020, og data fra et uafhængigt laboratorium annonceret i oktober 21, 2020 Disse data viser, at ophobning af Annamycin i lungerne er 6-34 gange doxorubicin, den vigtigste første-line kemoterapi stof til STS. Desuden viser kliniske data, at brugen af Annamycin ikke har kardiotoksicitet og har evnen til at overvinde mekanismen for multidrugresistens. Begge disse har normalt terapeutiske begrænsninger på antracykliner (herunder doxorubicin) i STS. Sammenfattende indikerer disse faktorer, at Annamycin kan udgøre en vigtig behandling, der kan hjælpe med at løse de alvorlige uopfyldte behov hos patienter med STS lungemetastaser.

Walter Klemp, formand og administrerende direktør for Moleculin, sagde: "Dette er Annamycin's anden sjældne lægemiddel betegnelse. Stoffet har tidligere fået sjældne lægemidler betegnelse til behandling af relaps eller ildfast akut myeloid leukæmi. Vi mener, at dette fortsat viser, at bredden af vores pipeline giver os "multiple shot muligheder", som giver flere muligheder for at skabe aktionærværdi."

Molekylær struktur af annamycin (billedkilde: chemdrug)

Annamycin er en ny generation af antracykliner (Antracyclin), som har næsten ingen kardiotoksicitet og kan undgå multidrug resistens. Det har stærkere effekt i AML cellelinjer og har vist effekt i behandling af patienter, hvis standard behandling har slået fejl. . I øjeblikket er Annamycin ved at blive udviklet til behandling af patienter med recidiveret eller ildfast AML.

I mere end 50 år har antracykliner været hjørnestenen i AML behandlingsmuligheder. De kombineres med en anden kemoterapi stof kaldet cytarabin. Denne kombination kaldes ofte "7 +3 induktionsbehandling", hvis formål er at fremkalde tilstrækkelig remission til vellykket knoglemarvstransplantation. I øjeblikket er den eneste levedygtige langsigtede løsning for de fleste AML-patienter knoglemarvstransplantation, som har været en succes hos et betydeligt antal patienter. Men for at kvalificere sig til knoglemarvstransplantation, patienter skal først have succes gennem induktion terapi. Desværre, nuværende induktion terapi er kun effektiv for omkring 20% af patienterne.

Doxorubicin (doxorubicin) er en af de vigtigste antracyklin medicin, der anvendes til induktion terapi af akut leukæmi patienter. Ifølge rapporter, stoffets årlige indtægter overstiger 700 millioner dollars. Selv om godkendte antracykliner (såsom doxorubicin) er meget vigtige og har været en succes, de er alle kardiotoksiske, som kan forårsage hjerteskader og begrænse dosis. Desuden har de behandlede tumorceller normalt eller udvikler resistens over for første-linje antracykliner, normalt gennem den såkaldte "multidrug resistens" for at fjerne nuværende antracykliner og begrænse effektiviteten af behandlingen. Derfor, for langt de fleste patienter, er der stadig ingen effektiv behandling, og de fleste patienter vil snart dø af leukæmi.

Annamycin har mulighed for at blive en helt vildt skiftende stof i denne henseende. Stoffet er en unik, ny generation liposom formulering af antracykliner (også kendt som "L-Annamycin" i litteraturen), designet til at fjerne kardiotoksicitet og undgå den hyppige nederlag i øjeblikket godkendte antracykliner. Lægemiddelresistensmekanisme. I dyremodeller til test af kardiotoksicitet viste Annamycin sig at være ikke-kardiotoksisk. I humane kliniske forsøg med fokus på leukæmi, stoffet viste dosis-begrænsende toksicitet end doxorubicin (den vigtigste første-line anthracene anvendes til induktion terapi). En af de cykliske lægemidler) normalt oplever langt mindre toksicitet.

Tidligere er Annamycin blevet testet i 6 kliniske forsøg og 114 patienter, herunder 2 kliniske forsøg med fokus på leukæmi til behandling af patienter med recidiveret eller reraktær første-linje induktionsbehandling. I disse undersøgelser blev der rapporteret kun lidt eller ingen kardiotoksicitet. . I øjeblikket gennemgår Annamycin fase I/II-forsøg til behandling af AML i USA og Europa.