Den første ikke-kirurgiske behandling for lav-grade øvre urotelinel karcinom (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals meddelte for nylig, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) hurtigt har godkendt Jelmyto (mitomycin, mitomycin) pyelonephr calyces gel forberedelse, som er en førsteklasses stof, der anvendes til behandling af voksne lav kvalitet øvre urotelinom (LG-UTUC). Jelmyto blev godkendt gennem en prioriteret gennemgang proces og blev tidligere tildelt et gennembrud Drug Qualification (BTD). Det er værd at nævne, at Jelmyto er den første og eneste ikke-kirurgiske behandlingsmulighed, der er godkendt til behandling af LG-UTUC.

Jelmyto består af mitomycin (et kemoterapeutiske lægemiddel) og en steril gel, udviklet ved hjælp af UroGens proprietære slow-release RTGel ™ teknologi. Stoffet er designet til at udsætte urinvejene væv til mitomycin i lang tid, hvilket gør det muligt at behandle tumorer ved ikke-kirurgiske midler.

Denne milepælsgodkendelse er baseret på de positive resultater af fase III OLYMPUS-testen. Forsøget viste, at Jelmyto opnåede klinisk signifikant udryddelse af sygdom hos voksne LG-UTUC-patienter: den samlede responsrate var helt oppe på 58 %, og medianvarigheden af respons (DOR) var endnu ikke nået. Disse data tyder på, at for en sjælden og vanskelig at behandle kræftpatient som LG-UTUC, Jelmyto vil give en effektiv, nyre-bevarende behandlingsmulighed.

Resultaterne af denne undersøgelse omfatter: (1) I intention-to-treat populationen og undergruppen af mennesker, der blev anset for ubrugelige ved diagnosen, var den komplette responsrate (CR, primære endepunkt) 58%. (2) På 12-måneders tidspunktet for vurdering af remissionens holdbarhed var 19 patienter stadig i CR-status, 7 patienter havde recidiv hos sygdommen, og 9 patienter fortsatte med at følge op for at evaluere 12-måneders remission-data. (3) Den vedvarende remission på 12 måneder, som Kaplan-Meier vurderede, var 84 % (baseret på foreløbige data). (4) De mest almindelige bivirkninger (" 20%) er ureteral obstruktion, lændesmerter, urinvejsinfektion, hæmaturi, nyreinsufficiens, træthed, kvalme, mavesmerter, dysuri og opkastning. De fleste bivirkninger er milde til moderate. Det kan kontrolleres ved hjælp af eksisterende behandlingsmetoder, og der er ikke forekommet behandlingsrelaterede dødsfald.

LG-UTUC er en sjælden kræftform, der opstår i de øvre urinveje, urinledere, og nyrer. I USA er der ca 6000-7000 nye eller tilbagefald LG-UTUC patienter hvert år. Urinvejenes anatomiske struktur er kompleks, og behandlingen er vanskelig. Nuværende standarder for pleje omfatter flere operationer, og de fleste patienter kræver radikal nephroureterektomi, herunder fjernelse af bækkenet, nyre, ureter, og blære manchet. Komplicerende behandling er, at LG-UTUC er mest almindeligt ses hos patienter over 70 år. Disse patienter kan allerede have nedsat nyrefunktion og kan lide yderligere komplikationer på grund af større kirurgi.

Seth Lerner, MD, chefinvestigator af OLYMPUS forsøg og professor i urologi ved Baylor College of Medicine i Texas, sagde: "Radikal nephroureterektomi er forbundet med nedsat nyrefunktion og andre komplikationer. Jelmyto vil være ansvarlig for dem, der kan kræve Patienter behandlet med ureterektomi give en ny ikke-kirurgisk behandling. Denne roman, minimalt invasive, nyre-fastholde behandling kan ændre behandlingen af lav kvalitet øvre urotelial kræft, hjælpe patienter undgå kirurgi og langsigtede komplikationer relateret til nyretab. "

Andrea Maddox-Smith, administrerende direktør for Blærekræft Advocacy Network, sagde: "I årtier har behandlingen af lav kvalitet øvre urotelial karcinom (LG-UTUC) gjort små fremskridt, og denne nye mulighed vil være for de patienter, der ofte står tilbagefald og større kirurgi for at fjerne deres nyrer bringe en ændring i behandlingsmodel. Vi bifalder FDA godkendelse til Jelmyto. LG-UTUC alvorligt påvirker ældre patienter, hvoraf mange har kæmpet sygdommen og har altid ønsket at have en Der er ingen mulighed for kirurgisk behandling. "