Den første mundtlige selektive komplement C5a Receptor Inhibitor Avacopan indgår gennemgangen i EU!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), et datterselskab af Vifor Pharmaceuticals, og ChemoCentryx meddelte for nylig, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har accepteret en ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) for avacopan (CCX168), som bruges til behandling af antineutrofile antivirus -neutrofile cytoplasmatiske antistoffer (ANCA) -relateret vaskulitis (granulomatose med polyangiitis [GPA] og mikroskopisk polyangiitis [MPA]), som er en sjælden og alvorlig autoimmun sygdom. Der er en meget udækket medicinsk efterspørgsel efter målrettet behandling.

Hvis godkendt, bliver avacopan den første orale, selektive komplement 5a-receptor (C5aR) -hæmmer til behandling af ANCA-relateret vaskulitis. Data fra det globale nøglefase 3 ADVOCATE kliniske forsøg viste, at sammenlignet med prednisonbehandlingsgruppen havde avacopanbehandlingsgruppen en statistisk fordel ved vedvarende remission i uge 52. I dette forsøg sammenlignet med prednisonbehandlingsgruppen, var glukokortikoid toksiciteten af Avacopan-behandlingsgruppen blev signifikant reduceret, nyrefunktionen blev væsentligt forbedret, og de sundhedsrelaterede livskvalitetsindikatorer blev også forbedret betydeligt.

Avacopan kemisk struktur

EMA gennemgår avacopan-ansøgninger i henhold til den centraliserede markedsføringstilladelsesproces. Hvis godkendt, vil avacopan have tilladelse til at sælge i alle EU-lande såvel som Island, Liechtenstein og Norge. VFMCRP forventer, at avacopan vil blive godkendt i anden halvdel af 2021.

Avacopan er et oralt lille molekyle og en selektiv hæmmer af komplement C5a-receptor C5aR1. Ved nøjagtigt at blokere receptorer til det proinflammatoriske komplement systemfragment C5a (C5aR) til stede på overfladen af ​​destruktive inflammatoriske celler, såsom neutrofiler, kan avacopan forhindre disse cellers evne til at beskadige C5a-aktivering, som er blodkaret i ANCA drivende faktorer for betændelse. Avacopan-behandling sigter mod effektivt at kontrollere den inflammatoriske vaskulitisproces, forhindre gentagelse og reducere risikoen for behandlingsrelateret skade. Derudover inhiberer avacopan kun selektivt C5aR1 for at få C5a I-banen til at fungere normalt gennem C5L2-receptoren.

I øjeblikket udvikler ChemiCentryx også avacopan til behandling af patienter med C3 glomerulær sygdom (C3G) og hidradenitis suppurativa (HS). Tidligere har den amerikanske FDA givet avacopan den forældreløse lægemiddelbetegnelse til behandling af ANCA-relateret vaskulitis, C3G og atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS). I Den Europæiske Union har EMA tildelt avacopan lægemiddelbetegnelsen for sjældne sygdomme til behandling af C3G og to typer ANCA-vaskulitis: granulomatose med polyangiitis (GPA) og mikroskopisk polyangiitis (MPA).