Den nye deutererede JAK1 / 2-hæmmer CTP-543 er kommet i fase 3 klinisk udvikling og har en signifikant virkning på behandlingen af ​​moderat til svær alopecia areata!

Concert Pharma er en klinisk fase biofarmaceutisk virksomhed, der hovedsagelig udvikler lægemidler med små molekyler til behandling af sygdomme i centralnervesystemet, genetiske sygdomme, nyresygdomme, inflammatoriske sygdomme og kræft. For nylig annoncerede virksomheden lanceringen af ​​sit første kliniske fase 3-forsøg, THRIVE-AA1, for at evaluere effekten og sikkerheden af ​​oral JAK-hæmmer CTP-543 til behandling af voksne med moderat til svær alopecia areata. Virksomheden forventer at rapportere resultaterne af THRIVE-AA1-forsøget i 2022. Det andet fase 3-forsøg THRIVE-AA2 forventes at starte i første halvdel af 2021.

I juli i år har den amerikanske FDA tildelt CTP-543 Breakthrough Drug Designation (BTD) til behandling af moderat til svær alopecia areata hos voksne. Alopecia areata er en autoimmun sygdom, hvor immunsystemet angriber hårsækkene og forårsager delvis eller fuldstændigt hårtab. I øjeblikket er der intet lægemiddel godkendt af FDA til behandling af alopecia areata.

Dr. James V. Cassella, Chief Development Officer for Concert sagde: ”Baseret på resultaterne af vores fase 2-projekt mener vi, at CTP-543 har potentialet til at tilbyde en klassens bedste behandling til patienter med moderat til svær alopeci areata. Vi arbejder hårdt. Fremme udviklingen af ​​CTP-543 for at foretage meningsfulde ændringer i livet for patienter med alopecia areata."

Efter afslutningen af ​​fase 2-forsøget drøftede Concert og den amerikanske FDA de vigtigste oplysninger om fase 3-projektet og registreringsstrategien og lancerede fase 3 THRIVE-AA1-forsøget. Efter evaluering af dosisintervallet af CTP-543 til behandling af patienter med moderat til svær alopecia areata, gav fase 2-forsøget positive resultater, virksomheden holdt et møde med FDA. I henhold til den nuværende tidsplan mener virksomheden, at de positive resultater af de to fase 3-forsøg kan bruges som grundlag for indsendelse af en ny lægemiddelansøgning (NDA) for CTP-543 til behandling af moderat til svær alopecia areata i voksne i begyndelsen af ​​2023.

Deuterationsteknologi

Andy Bryant, fungerende administrerende direktør for Alopecia Areata Foundation, sagde:" Millioner af mennesker er ramt af alopecia areata. CTP-543 har potentialet til at blive et af de første FDA-godkendte lægemidler til behandling af alopecia areata. Vi er meget opmuntret af dette."

Alopecia areata kan få en del af eller hele håret i hovedbunden eller kroppen til at falde ud, og sygdommen rammer op til 650.000 mennesker i USA. Hovedbunden er det mest berørte område, men ethvert område, hvor hår vokser, kan blive påvirket alene eller med hovedbunden. Alopecia areata kan forekomme i alle aldre. De fleste patienter begynder at udvikle symptomer i en alder af 40 år. Sygdommen rammer både kvinder og mænd. Alopecia areata kan have alvorlige psykologiske konsekvenser, herunder angst og depression.

CTP-543 blev opdaget ved anvendelse af Concert' s deuterium kemiske teknologi til at modificere ruxolitinib. Ruxolitinib er en selektiv hæmmer af Janus kinase 1 og Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2). Til behandling af visse blodsygdomme. Den kemiske modificering af deuterium af ruxolitinib kan ændre dets humane farmakokinetik og derved forbedre dets anvendelse som behandling for alopecia areata.

FDA gav CTP-543 en banebrydende lægemiddelbetegnelse (BTD) til behandling af moderat til svær alopecia areata, baseret på de positive resultater af en klinisk fase 2-undersøgelse. Dataene viser, at de to behandlingsgrupper med høj dosis CTP-543 (12 mg og 8 mg) har nået det primære effektendepunkt sammenlignet med placebogruppen: i den 24. uge af behandlingen er der en signifikant højere andel af patienter med Alopecia Severity Tool (SALT) score Den relative baseline reduktion var ≥50% (henholdsvis 58%, 47%, 9%; p-værdier var alle< 0,001).="" derudover="" opnåede="" en="" signifikant="" højere="" andel="" af="" patienterne="" i="" 12="" mg-gruppen="" og="" 8="" mg-gruppen="" sammenlignet="" med="" placebogruppen="" (henholdsvis="" 42%,="" 26%,="" 7%)="" i="" 24.="" behandlingsuge="" en="" samlet="" salt-score="" på="" ≤20="" (sammenlignet="" med="" til="" placebo):="" respektivt="">< 0,001,="">< 0,05),="" dette="" er="" det="" primære="" effektendepunkt,="" som="" concert="" agter="" at="" bruge="" i="" sin="">

Derudover opnåede behandlingsgrupperne 12 mg og 8 mg CTP-543 i den 24. uge sammenlignet med placebogruppen signifikant større forbedringer i alopecia areata evalueret af patientens globale indtryk af forbedringsskala. De specifikke data er: 78% og 58% af patienterne i 12 mg kohorten og 8 mg kohorten blev bedømt som", meget forbedret" eller" meget forbedret" henholdsvis hvilket var signifikant sammenlignet med forskellen i placebogruppen. I denne undersøgelse tolereredes CTP-543-behandling generelt godt.