Det nye IgG-antistofskæreenzym Idefirix er blevet godkendt af Den Europæiske Union til brug hos stærkt sensibiliserede patienter med nyretransplantation!

Hansa Biopharma er førende inden for udvikling af immunmodulatorisk enzymteknologi til behandling af sjældne IgG-medierede sygdomme. For nylig meddelte virksomheden, at Europa-Kommissionen (EF) har betingelser for at godkende det nye IgG-antistofnedbrydende enzym Idefirix (imlifidase) til brug hos stærkt sensibiliserede nyretransplantationspatienter.

Den officielle EF-godkendelse blev opnået to måneder efter, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) Udvalg for humanmedicinske lægemidler (CHMP) afgav en positiv gennemgangsudtalelse. Tidligere har CHMP anbefalet, at Idefirix godkendes betinget til desensibiliseringsbehandling hos voksne patienter med stærkt sensibiliserede nyretransplantationer, der er kryds-matchet med tilgængelige døde donorer.

Den aktive farmaceutiske ingrediens i Idefirix er imlifidase, som er et unikt antistofskærende enzym afledt af Streptococcus pyogenes, som specifikt kan målrette mod IgG og hæmme IgG-medieret immunrespons. Anvendelse af imlifidase er en ny metode til at eliminere patogen IgG. Det har en hurtig starttilstand, som hurtigt kan spalte IgG-antistoffer og hæmme deres reaktivitet inden for få timer efter administration.

I øjeblikket udvikles imlifidase som en behandling for nyretransplantation hos stærkt sensibiliserede patienter. Lægemidlet er en ny type antistofnedbrydende enzym, der kan eliminere immunbarrieren. Imlifidase administreres som en enkelt intravenøs infusion før transplantation, som hurtigt kan inaktivere donorspecifikke antistoffer (DSA'er). Lægemidlet har potentiale til betydeligt at øge chancen for at få en nyretransplantation til højsensibiliserede patienter.

Blandt de meget sensibiliserede patienter, der venter på nyretransplantation, er der et stort udækket medicinsk behov. Disse patienter er ofte stadig i en svag sygdomstilstand under langvarig dialysebehandling, og mulighederne for at modtage nyretransplantation er ekstremt begrænsede. Kliniske data viser, at imlifidase hurtigt og specifikt kan spalte IgG-antistoffer, hvilket med succes gør det muligt for disse patienter at gennemgå livreddende nyretransplantationer. Langsigtede opfølgningsdata frigivet i marts i år viste, at efter højsensibiliserede patienter fik imlifidase-behandling og nyretransplantation, var transplantatets 2-årige overlevelsesrate så høj som 89%.

Soren Tulstrup, præsident og administrerende direktør for Hansa Biopharma, sagde:" Vi er meget begejstrede for i dag' s EC' s beslutning om at godkende Idefirix til behandling af stærkt sensibiliserede nyretransplantationspatienter. Dette er det første lægemiddel, der er godkendt af Hansa og venter på tusinder i Europa. De højsensibiliserede patienter med livreddende nyretransplantationer bringer håb."

Idefirix er blevet gennemgået som en del af EMA' s PRIME-program (Priority Medicines). Planen giver tidlig og forbedret videnskabelig og lovgivningsmæssig støtte til lægemidler med unikt potentiale til at imødekomme betydelige udækkede medicinske behov blandt patienter. I maj 2017 blev imlifidase tildelt PRIME-kvalifikation af EMA.

Den 28. februar 2019 accepterede EMA ansøgningen om markedsføringstilladelse (MAA) for imlifidase i nyretransplantation baseret på data fra 4 afsluttede fase II-studier i Sverige, Frankrig og USA. Hver undersøgelse nåede alle primære og sekundære endepunkter, hvilket beviste effektiviteten og sikkerheden af ​​imlifidase til vellykket opnåelse af nyretransplantation.

Efter at have nået til enighed med FDA forelagde Hansa Biopharma et forskningsforslag til FDA den 17. juni 2020. Denne randomiserede kontrollerede kliniske undersøgelse er planlagt til at begynde i fjerde kvartal i år og rekruttere 45 stærkt sensibiliserede patienter i 10-15 centre i USA. Dataene understøtter muligvis indgivelse af en BLA (biologisk produktlicensansøgning) i USA inden 2023.