Den amerikanske FDA tildelt Gennembrud Drug Betegnelse for den magtfulde noradrenalin Reuptake Inhibitor AXS-12!

Axsome Therapeutics er en biofarmaceutisk virksomhed med fokus på udvikling af innovative behandlingsformer til behandling af sygdomme i centralnervesystemet (CNS). For nylig meddelte virksomheden, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har givet AXS-12 (reboxetine) gennembrud stof betegnelse (BTD) til behandling af narkolepsi (narkolepsi) patienter med katapleksi.

Narkolepsi (narkolepsi) er en alvorlig, invaliderende neurologisk sygdom karakteriseret ved overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) og katapleksi, sidstnævnte er et pludseligt tab af muskeltonus udløst af stærke følelser. Sygdommen er en uhelbredelig sygdom. Med tiden vil sygdomsbyrden have en dybtgående indvirkning på patienternes sundhed.

AXS-12 (reboxetine) er en ny, mundtlig, meget selektiv, og potent noradrenalin reuptake hæmmer, som er ved at komme ind fase III klinisk udvikling til behandling af narkolepsi. AXS-12 kan regulere noradrenalin aktivitet, fremme vågenhed, opretholde muskeltonus, og forbedre kognitive evner. Tidligere, FDA også ydet Orphan Drug Designation (ODD) for AXS-12 til behandling af narkolepsi.

Reboxetine har en omfattende sikkerhed rekord i Europa og mere end 40 lande, og er godkendt til behandling af depression i disse lande. ROLLEN som AXS-12 i narkolepsi understøttes af prækliniske og foreløbige kliniske resultater, der viser, at AXS-12 reducerer narkolepsi i hypothalamus (orexin)-mangelfuld mus. I et åbent pilotforsøg forbedrede AXS-12 søvnighed i dagtimerne betydeligt og reducerede katapleksi hos patienter med narkolepsi.

BTD er et nyt lægemiddel anmeldelse kanal skabt af FDA i 2012. Det har til formål at fremskynde udviklingen og gennemgangen til behandling af alvorlige eller livstruende sygdomme, og der er foreløbige kliniske beviser for, at stoffet er i en eller flere nye lægemidler, der har væsentligt forbedret klinisk signifikante endepunkter. BTD-opnåede lægemidler kan modtage tættere vejledning, herunder højtstående FDA embedsmænd under udviklingen, sikre, at patienterne kan få nye behandlingsmuligheder på kortest tid.

FDA tildelt AXS-12 BTD baseret på de positive resultater af fase II CONCERT undersøgelse. Dette er en randomiseret, dobbelt-blind, placebo-kontrolleret, crossover, multicenter amerikanske forsøg. I dette forsøg blev 21 patienter diagnosticeret med narkolepsi med katapleksi behandlet med AXS-12 eller placebo i 2 uger og derefter krydsbehandlet efter en 1-ugers nedtitrelses- og udvaskningsperiode.

Resultaterne viste, at AXS-12 nåede det primære endepunkt: Sammenlignet med placebo var det gennemsnitlige ugentlige antal katapleksi i den 2-ugers behandlingsperiode (den samlede behandlingseffekt) signifikant lavere end baseline (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Axsome CEO Herriot Tabuteau, MD, sagde: "FDA har givet AXS-12 et gennembrud stof betegnelse for behandling af narkolepsi katapleksi, hvilket understreger potentialet i lægemidlet. Patientpopulationen giver meningsfulde fordele og væsentlige forbedringer i forhold til de behandlingsmuligheder, der i øjeblikket er tilgængelige. Vi er begejstrede for den hurtige kliniske udvikling af AXS-12, som tidligere har fået sjældne lægemidler betegnelse til behandling af narkolepsi. "

Som nu, Axsome har opnået 3 gennembrud narkotika kvalifikationer udstedt af FDA. De øvrige 2 er: AXS-05 til behandling af svær depression og AXS-05 til behandling af Alzheimers sygdom. Disse kvalifikationer afspejler Axsomes engagement i at udvikle potentielt livsændrende lægemidler til patienter med sygdomme i det centrale nervesystem, innovative kliniske udviklingsmetoder og den deraf følgende differentierede og omfattende rørledning til centralnervesystemet i den sene fase.

AXS-05 er sammensat af dextromethorphan og bupropion, og bruger Axsome's metaboliske hæmning teknologi. Den dextromethorphan komponent af AXS-05 er en ikke-konkurrencedygtig N-methyl-D-aspartat (NMDA) receptor antagonist, også kendt som en glutamat receptor modulator, som er en den nye virkningsmekanisme betyder, at dens virkning er forskellig fra de aktuelt tilgængelige behandlinger for depression. Den dextromethorphan komponent af AXS-05 er også en sigma-1 receptor agonist, nicotinic acetylcholin receptor antagonist, serotonin og noradrenalin transporter hæmmer. Den bupropion komponent af AXS-05 kan øge biotilgængeligheden af dextromethorphan. Det er en noradrenalin og dopamin reuptake hæmmer og nicotinic acetylcholin receptor antagonist. AXS-05 har mere end 30 amerikanske og internationale patenter, med en beskyttelsesperiode indtil 2034.