US FDA godkender Mercks innovative tumormedicin Welireg: behandling af VHL-syndrom-relaterede tumorer!-1/2

Merck& Co meddelte for nylig, at US Food and Drug Administration (FDA) har godkendt Welireg (belzutifan, udviklingskode: MK-6482), som er en hypoxi-inducerbar faktor-2α (HIF-2α) hæmmer, til behandling af voksne patienter med Hippel-Lindau syndrom (Von Hippel-Lindau sygdom, VHL syndrom, VHL sygdom), disse patienter har ikke brug for øjeblikkelig kirurgi, skal behandle nyrecellecarcinom (RCC) forbundet med VHL syndrom, centralnervesystem (CNS) hæmangioblastom, pancreas neuroendokrine tumor (pNET).

Welireg er den første HIF-2α-hæmmerbehandling, der er godkendt af den amerikanske FDA, og lægemidlet er blevet godkendt gennem den prioriterede gennemgangsproces. Tidligere har FDA givet Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) og Orphan Drug Designation (ODD). Som en HIF-2α-hæmmer kan Welireg reducere transkription og ekspression af HIF-2α-målgener relateret til celleproliferation, angiogenese og tumorvækst. Det er værd at nævne, at VHL-biologiforskningen, der førte til opdagelsen af ​​HIF-2α, vandt Nobelprisen i fysiologi eller medicin i 2019.

Welireg er et nyt lægemiddel i den onkologiske pipeline af Merck. Som den første og eneste systemiske behandling, der er godkendt til behandling af patienter med VHL -syndrom, har dette lægemiddel udvidet Mercks onkologiske portefølje. VHL syndrom er en sjælden og alvorlig genetisk sygdom, der er forbundet med en høj risiko for kræft i flere organer. Kræft er stadig en af ​​hovedårsagerne til død hos patienter med VHL syndrom.

Før Welireg var der ingen systemisk behandling godkendt til behandling af VHL-relaterede tumorer. I fase 2-studie-004-undersøgelsen viste patienter med VHL-relaterede tumorer behandlet med Welireg høje remissionshastigheder og varige remissioner. FDA' s godkendelse af Welireg markerer et stort skridt fremad og vil introducere en systemisk terapi, der har potentiale til at ændre den nuværende behandlingsmodel for patienter med visse typer VHL-relaterede tumorer.

Med hensyn til medicin er den anbefalede dosis Welireg (40 mg tabletter) 120 mg en gang dagligt, indtil sygdommen udvikler sig, eller der opstår uacceptabel toksicitet. Det skal bemærkes, at der er en black box-advarsel knyttet til Welireg' s etiket, der angiver, at medicin under graviditet kan forårsage embryo-fosterskade, og graviditetsstatus skal verificeres, før du begynder at tage Welireg. Welireg kan forårsage, at visse hormonelle præventionsmidler er ineffektive. Læger bør informere patienterne om disse risici, når de ordinerer Welireg og behovet for effektiv ikke-hormonel prævention.

Dr. Scot Ebbinghaus, vicepræsident for klinisk forskning ved Merck Research Laboratories, sagde:" Welireg er den første og eneste godkendte systemiske behandling til patienter med bestemte typer VHL-relaterede tumorer og repræsenterer en vigtig ny behandling for patienter ramt af denne sjældne sygdom. Valg. Dagens FDA -godkendelse af Welireg markerer en vigtig milepæl og afspejler Mercks engagement i at tilbyde innovative behandlingsmuligheder til flere patienter. ”

Undersøgelse-004 forskningsdata