Chi-Med's HMPL-523 er inkluderet i gennembrudsterapikategorien

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) meddelte for nylig, at Center for Drug Evaluation (CDE) i National Medical Products Administration (NMPA) har inkluderet HMPL-523 som et gennembrudsbehandlingslægemiddel til behandling af kroniske patogener, der har modtaget mindst en tidligere behandling. Voksne patienter med immuntrombocytopeni (ITP). HMPL-523 er en ny oral milt tyrosin kinase (Syk) hæmmer. ITP er en autoimmun blødningsforstyrrelse, der forårsager alvorlig blødning og har en betydelig og mangesidet indvirkning på patienternes sundhed og livskvalitet.

Den statslige food and drug administrations banebrydende terapimedicin omfatter innovative lægemidler, der anvendes til forebyggelse og behandling af alvorlige livstruende sygdomme og ikke har nogen effektive forebyggelses- og behandlingsmetoder eller har åbenlyse kliniske fordele sammenlignet med eksisterende behandlingsmetoder. For sorter, der er inkluderet i banebrydende terapi narkotika, betinget godkendelse ansøgninger og prioritet gennemgang og godkendelse ansøgninger kan indsendes ved indsendelse af nye drug marketing ansøgninger.

Inddragelsen af HMPL-523 som banebrydende terapi er baseret på understøttelse af fase 1b-studiedata. Relevante data blev præsenteret som en mundtlig præsentation på 63rd American Society of Hematology (ASH) årsmøde i december 2021: Pr. dataskæringsdatoen den 30. september 2021 var i alt 34 patienter blevet randomiseret til HMPL-523 I behandlingsgruppen blev 11 patienter tildelt placebogruppen. Af disse svarede 11 (68,8 %) af de 16 patienter, der var randomiseret til at få den anbefalede dosis på 300 mg én gang dagligt af HMPL-523 i et klinisk fase 2-studie (RP2D), i den dobbeltblinde periode i de første 8 uger af undersøgelsen. I modsætning hertil svarede kun 1 (9,1%) af 11 patienter randomiseret for at få placebo. I en efterfølgende 16-ugers open-label periode, en anden patient oprindeligt randomiseret til at modtage RP2D HMPL-523 svarede.

Fire patienter tilfældigt tildelt til at modtage placebo krydset over for at modtage RP2D HMPL-523 efter den første 8-ugers dobbelt-blind periode, og alle 4 patienter reagerede. På tværs af de 2 faser af undersøgelsen svarede 16 ud af 20 patienter (80 %), og 8 (40 %) opnåede varige reaktioner. [Respons blev defineret som mindst én blodplade tæller ≥50 × 10E9/L. Holdbar respons blev defineret som blodplade tæller ≥50 × 10E9/L på mindst 4 af de sidste 6 besøg. 】

ITP er en autoimmun sygdom karakteriseret ved immundestruktion af blodplader og nedsat blodpladeproduktion. Patienter kan præsentere med hud petechiae, purpura, og gastrointestinal og / eller urethral slimhindeblødning. ITP er også forbundet med træthed (rapporteret hos op til 39% af voksne med ITP) og nedsat livskvalitet (herunder aspekter af følelsesmæssig, funktionel og reproduktiv sundhed samt arbejde eller socialt liv). Forekomsten af primær ITP hos voksne anslås til 3,3 pr. 100.000 voksne om året, og forekomsten er 9,5 pr. 100.000 voksne.

HMPL-523 er en ny, meget selektiv, potent lille molekylehæmmer, mundtligt administreret, rettet mod milt tyrosin kinase (Syk). Som et vigtigt protein i B-celle signalering vej, Syk er en moden terapeutisk mål for forskellige undertyper af B-celle lymfomer og autoimmune sygdomme. Chi-Med har i øjeblikket alle rettigheder til HMPL-523 på verdensplan.

Da blodpladedestruktionen af ITP er relateret til Syk-reguleret fagocytose af blodplader bundet til Fcγ-receptorer, kan Syk-hæmmere være en lovende ITP-terapi.