Gilead Hepcludex (bulevirtid) ansøgte om notering i USA og er blevet godkendt i DEN Europæiske Union!

Gilead Sciences meddelte for nylig, at det har indgivet en biologisk produktlicensansøgning (BLA) for Hepcludex (bulevirtid) til den amerikanske Food and Drug Administration (FDA), som er et potentielt første antivirale lægemiddel til voksne patienter med kompenseret leversygdom behandles for kronisk hepatitis D-virus (HDV) infektion.

Hvis det godkendes, vil Hepcludex blive det første lægemiddelregime i USA til behandling af HDV-infektion hos voksne patienter med kompenserende leversygdom. I EU har Hepcludex fået betinget godkendelse til markedsføring i august 2020. Lægemidlet er det første lægemiddelregime i Europa til behandling af HDV-infektion hos voksne patienter med kompenserende leversygdom.

I december 2020 annoncerede Gilead købet af MYR GmbH og medtog Hepcludex i posen. Ved købet betalte Gilead 1,15 milliarder euro i kontanter. Hvis Hepcludex godkendes af den amerikanske FDA, vil Gilead betale en milepælsbetaling på 300 millioner euro.

Tidligere har Hepcludex opnået Orphan Drug Designation (ODD) til behandling af HDV-infektioner udstedt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) og US Food and Drug Administration (FDA). Derudover har Hepcludex også fået prioriteret lægemiddelbetegnelse (PRIME) af EMA og gennembrudslægebetegnelse (BTD) af FDA. PRIME-projektet ligner BTD-projektet og har til formål at fremskynde gennemgangsprocessen af nøglelægemidler inden for medicinsk mangel og gavne patienterne så hurtigt som muligt. For at et lægemiddel kan certificeres som PRIME eller BTD, skal der være indledende klinisk dokumentation for, at lægemidlet har en betydelig sygdomstilstand med hensyn til klinisk signifikante endepunkter sammenlignet med eksisterende terapeutiske lægemidler.

Hepcludex repræsenterer den mest avancerede kliniske behandling for hepatitis D (hepatitis D). Den aktive ingrediens i lægemidlet er bulevirtid, som er en førsteklasses virusindfaldshæmmer udviklet til behandling af kronisk hepatitis B-virus (HBV) og hepatitis D-virus (HDV) infektioner. Lægemidlet kan hæmme HBV/HDV receptor NTCP på overfladen af leverceller, og forhindre infektion af regenerative celler og spredning af virus i leveren.

Hepcludex virkningsmekanisme

Denne BLA-indsendelse er baseret på resultaterne af de afsluttede og igangværende fase 2 kliniske studier (MYR202 og MYR203) og den igangværende fase 3 MYR301-undersøgelse. Dataene understøtter effekten og sikkerheden af Hepcludex (2mg, en gang om dagen) i 24 uger, hvilket viser, at Hepcludex reducerer viremia og forbedrer leverfunktionen i behandlingsperioden og samtidig har god tolerabilitet og sikkerhed.

De foreløbige resultater af fase 3 MYR301-studiet viste, at efter 24 ugers behandling opnåede 36,7 % af de HDV-inficerede patienter i bulevirtid 2 mg behandlingsgruppen virologiske og biokemiske reaktioner og 28 % i bulevirtid 10 mg-behandlingsgruppen, og ingen antivirale behandlinger blev kun accepteret til observation. Patientgruppen er 0%. Sammenlignet med observation har bulevirtid 2 mg behandling i 24 uger en statistisk signifikant effekt (p<0.001). compared="" with="" the="" observation="" group="" (5.9%),="" in="" the="" bulevirtide="" 2="" mg="" group,="" alanine="" aminotransferase="" (alt)="" decreased="" and="" normalized="" rapidly="" in="">50% af HDV-smittede personer. Disse resultater forstærker effekten af bulevirtid observeret i det afsluttede fase 2-studie af HDV-behandling.

Baseret på disse foreløbige resultater er bulevirtides sikkerhed i løbet af 24 ugers behandling i overensstemmelse med tidligere afsluttede kliniske undersøgelser. Der blev ikke rapporteret om alvorlige bivirkninger i forbindelse med bulevirtid, symptomatisk højde af galdesalte eller AE'er, der førte til seponering. De mest almindelige bivirkninger, der blev observeret, var forhøjede blod galdesaltniveauer (som kan påvirke mere end 1/10 af patienterne), reaktioner på injektionsstedet (som kan påvirke op til 1/10 af patienterne) og forværring af leversygdom, efter at bulevirtid er stoppet (hvilket kan påvirke op til 1/10 af patienterne).