Nefecon (budesonide) ansøgte om notering i EU: Det har potentiale til sygdomskorrektion!

Svenske biofarmaceutiske selskab Calliditas Therapeutics nylig meddelte, at Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har accepteret Nefecon's (Budesonide) markedsføring tilladelse ansøgning (MAA) og givet en fremskyndet evaluering, som er en ny type budesonide Oral forberedelse, stoffet er en IgA1 down-regulator, som behandler primære IgA nefropati (IgAN) målrettet ved nedregulering af IgA1. I øjeblikket gennemgår Nefecon også prioriteret gennemgang af det amerikanske FDA, og agenturet vil træffe en gennemgangsbeslutning inden den 15. september 2021.

Hvis det godkendes, Nefecon vil blive den første behandling specielt designet og godkendt til behandling af IgAN, med sygdom korrektion potentiale. Efter godkendelse har Calliditas til hensigt selvstændigt at kommercialisere Nefecon i USA, og stoffet forventes at være på markedet i Europa i første halvdel af 2022.

Renée Aguiar Lucander, administrerende direktør for Calliditas, sagde: "EMA's accept af Nefecon MAA er et vigtigt skridt i vores bestræbelser på at bringe det første godkendte lægemiddel til patienter med IgAN. Vi ser frem til at arbejde med EMA, og målet er at være i første kvartal af 2022. Opnået godkendelse til Nefecon."

Nefecon er et patenteret mundtligt præparat, der indeholder en potent og velkendt aktiv stof-budesonide-for målrettet frigivelse. Ifølge den vigtigste patogenesemodel er præparatet designet til at levere lægemidler til Peyers plaster i den nedre tyndtarm, hvor sygdommen stammer fra. Nefecon er afledt af TARGIT-teknologi, som gør det muligt for stoffer at passere gennem maven og tarmene uden at blive absorberet, og kan kun frigives i impulser, når de når den nederste del af tyndtarmen.

Som det fremgår af det store fase 2b-forsøg, der er afsluttet af Calliditas, er kombinationen af dosis og optimeret frigivelsesprofil effektiv for IgAN-patienter. Ud over effektive lokale virkninger er en anden fordel ved at bruge dette aktive stof dets lave biotilgængelighed, det vil sige, at ca. 90% af det aktive stof inaktiveres i leveren, før det når den systemiske cirkulation. Det betyder, at højkoncentrationsmedicin kan anvendes lokalt, hvor det er nødvendigt, men systemisk eksponering og bivirkninger er meget begrænsede.

Resultater af NefIgArd Clinical Trial Del A

Calliditas er det eneste firma, der har opnået positive data i fase 2b og fase 3 randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede kliniske forsøg med IgAN. Begge forsøg nåede de primære og centrale sekundære slutpunkter.

Nefecon MAA-indsendelsen er baseret på de positive data fra del A i nøglefase 3-undersøgelsen af NefIgArd. Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, international multicenter undersøgelse designet til at evaluere effekten og sikkerheden af Nefecon og placebo hos 200 voksne IgAN patienter. Som tidligere nævnt nåede undersøgelsen sammenlignet med placebo det primære slutpunkt for reduktion af proteinuri og viste, at eGFR var stabil efter 9 måneder.

De indsendte oplysninger omfatter også kliniske data fra NEFIGAN Fase 2-studiet, som også nåede de primære og sekundære endepunkter i NefIgArd-undersøgelsen. Begge forsøg viste, at Nefecon generelt var veltolereret, og resultaterne af de to grupper havde samme sikkerhed.